心血管疾病是西方国家发病率高和死亡率高最重要的原因，并且正在迅速成为全球死亡的主要原因。基因突变是心肌病的重要潜在驱动因素，仅扩张型心肌病就有50多 个不同的基因。LEXEO 的管线有潜力从根本上治疗疾病，以满足美国100多万名心肌病患者未被满足的治疗需求。
“Sarepta 对 LEXEO 的投资符合我们扩大基因治疗研发管线的愿景。我们最近在下一代衣壳开发(包括 MyoAAV)和基于悬浮液的制造方面取得的进展将使我们可以开发针对包括心肌病在内的大量以前未治疗和目前未确诊的心脏病的治疗方法，”Sarepta 总裁兼首席执行官 Doug Ingram 说。“我们对 LEXEO 管线能为致命性遗传性心血管疾病患者提供新的潜在治疗方法而感到兴奋。”
LEXEO 首席执行官R. Nolan Townsend表示：“Sarepta 作为投资者加入LEXEO是一个重要的里程碑，它增加了我们心血管管线的治疗价值和市场价值。”
该投资的财务细节并未披露。
关于 LEXEO Therapeutics
LEXEO是一家临床阶段的基因治疗公司，致力于开发多种基于腺相关病毒 (AAV) 的基因治疗候选药物以用于心血管和中枢神经系统疾病。其基础科学源于与威尔康奈尔医学院和加利福尼亚大学圣地亚哥分校的领先学术实验室的合作与独家许可权，这两个顶尖机构处于基因治疗研究的前沿。LEXEO正在推进针对罕见心血管疾病、APOE4相关阿尔茨海默病和CLN2 Batten病的基于AAV基因疗法的深度和多样化管线，这些项目由在基因药物、罕见病药物开发、制造和商业化等方面拥有数十年经验的先驱和专家领导。
资料来源
https://www.biospace.com/article/releases/lexeo-therapeutics-announces-strategic-investment-from-sarepta-therapeutics-to-support-development-of-lexeo-s-cardiovascular-gene-therapies/?keywords=AAV
关于派真
作为一家专注于AAV 技术十余年，深耕基因治疗领域的CRO&CDMO，派真生物可提供从载体设计、构建到 AAV、慢病毒和 mRNA 服务的一站式解决方案。凭借深厚的技术实力、卓越的运营管理和高标准的服务交付，我们为全球客户提供一站式CMC解决方案，包括从早期概念验证、成药性评估到IIT、IND及BLA的各个阶段。
凭借我们独立知识产权的π-alphaTM 293 细胞AAV高产技术平台，我们能将AAV产量提高多至10倍，每批次产量可达1×10¹⁷vg，以满足多样化的商业化和临床项目需求。此外，我们定制化的mRNA和脂质纳米颗粒（LNP）产品及服务覆盖药物和疫苗开发的各个阶段，从研发到符合GMP的生产，提供端到端的一站式解决方案。
