ARCT-032利用Arcturus专有的LUNAR脂质纳米颗粒雾化制剂平台将编码CFTR蛋白的mRNA以雾化吸入的形式递送至肺部。CFTR mRNA在CF患者的肺部表达将有望恢复CFTR活性并减轻导致进行性肺部疾病的下游影响。
ARCT-032已得到啮齿动物、雪貂和非人灵长类动物模型的临床前数据支持，并证明可在体外人支气管上皮细胞中恢复CFTR的表达和功能。现阶段该项目已完成1b期临床试验的首例患者给药，有望在明年第一季度内分享本次临床数据。
Arcturus Therapeutics总裁兼首席执行官Joseph Payne表示：“孤儿药认定是我们ARCT-032开发计划中一个非常重要的监管里程碑。我们正在努力加速让ARCT-032成为囊性纤维化患者的潜在新治疗选择。”
关于Arcturus Therapeutics
Arcturus Therapeutics Holdings Inc.成立于2013年，总部位于加利福尼亚州圣地亚哥，是一家全球性的后期临床mRNA药物和疫苗公司。
该公司与CSL Seqirus在创新mRNA疫苗方面进行了持续的全球合作，并在日本成立了一家合资企业ARCALIS，专注于mRNA疫苗和疗法的生产。Arcturus的产品线包括可能治疗鸟氨酸转氨甲酰酶缺乏症和囊性纤维化的RNA治疗候选药物，以及针对SARS-CoV-2(COVID-19)和流感的合作mRNA疫苗项目。Arcturus 的多功能RNA治疗平台可应用于多种类型的核酸药物，包括mRNA、小干扰 RNA、环状RNA、ASO、自复制RNA、DNA和基因编辑疗法。Arcturus的技术涵盖其广泛的专利组合。
资料来源
1.公众号细胞与基因治疗领域
https://mp.weixin.qq.com/s/hiYtCIW_lNv_vkAsH5IOpw