2023年12月8日，由南方医科大学南方医院白云分院(以下简称“南方医院白云分院”)发起，上海瑞吉康生物医药有限公司(以下简称“瑞吉康”)作为合作单位，共同申办的“基因治疗药物RJK002在肌萎缩侧索硬化症(简称“ALS”，也称“渐冻症”)患者中单次鞘内给药的一项探索性临床研究”的IIT研究(研究者发起的临床研究)项目启动会在南方医院白云分院顺利召开。
本项目由南方医院白云分院院长张永、神经内科副主任医师蒋海山教授作为主要研究者发起，蒋海山教授在项目启动会上表示：渐冻症作为世界五大绝症之首，一旦确诊，FDA批准的几种化药仅能延缓患者病程数月，对患者帮助极其有限，患者迫切需要新的更有效的治疗方案缓解病情。基因治疗作为一个新的治疗领域，在ALS治疗中的应用可能会有所突破。瑞吉康RJK002主要针对的是ALS目前发病机制中的关键点，减少蛋白的异常积聚，是具有重要前瞻性价值的创新基因治疗方案。我们将严格遵守药物临床试验的规范，以患者为中心，希望该项临床试验能获得满意的结果，让广大渐冻症患者早日获益。
参加此次项目启动会的人员还有：南方医院白云分院神经病学科周俊球副主任、重症医学科张钊涌医生、神经医学科梁井凤、罗圣熙、谢文艺等医生，瑞吉康临床运营总监史强。
本项目系单臂、非随机、开放标签、多队列、剂量递增的探索性IIT研究，所采用药物RJK002是瑞吉康团队基于创新的蛋白质分子聚集体调节机制自主研发的针对渐冻症的AAV基因治疗药物。研究将采用鞘内注射的方式给药，有望为广大渐冻症患者带来新的希望。
本项目是瑞吉康针对渐冻症AAV基因治疗药物RJK002在中国合作申办的第二个IIT研究项目。2023年8月，RJK002首个IIT研究项目在复旦大学附属华山医院福建医院启动，并于2023年9月完成首例患者给药。此外，RJK002于2023年10月获得美国FDA孤儿药资格认定。目前，瑞吉康正在积极准备RJK002在中国和美国的临床实验申请。
资料来源
1.公众号细胞与基因治疗领域
https://mp.weixin.qq.com/s/_tCIR6JHNGgq_nW8dhU73Q