九天生物(Skyline Therapeutics)在研的AAV基因治疗药物SKG0201注射液的临床试验申请(IND)近日获国家药监局批准，开展治疗I型脊髓性肌萎缩症(SMA)的I期临床试验。
SKG0201注射液是一款用于单次静脉注射给药治疗I型SMA的新一代SMN1基因替代治疗药物，创新设计的载体由独特的中枢神经(CNS)特异性启动子调控、密码子全面优化的人源SMN1 cDNA构成。这一创新设计可实现更好的组织靶向性，使正常的SMN1基因导入体内后在中枢神经区域实现最大治疗效果、在低剂量下即可快速恢复正常的SMN蛋白在运动神经元中的表达，从而更安全有效地改善运动神经元等受累细胞的功能。
针对SMA的明确致病机理和现有药物在安全性等方面存在的局限性，SKG0201这款全面创新设计的SMN1基因替代治疗药物，在其临床前研究中即展示了优越的疗效和安全性。SKG0201注射液在一项由上海交通大学医学院附属新华医院开展的治疗I型SMA的研究者发起的临床研究中，已完成了多个剂量组受试者入组，并在连续的随访评估中显示了良好的耐受性和治疗效果。
资料来源
1.公众号细胞与基因治疗领域
https://mp.weixin.qq.com/s/C794jTZMyZ-ogsJAHcWdMg