派真生物动态速览●
01、喜讯连连！派真生物入选“华医榜-最具成长性细胞基因治疗CXO Top 10”和“投中榜-2023锐公司100”榜单！
近日，广州派真生物技术有限公司(以下简称“派真生物”)连续荣登两项行业榜单，分别是由医耘科技联合品合医学、生物谷发起评选的“华医榜·2023细胞与基因治疗产业宏图榜——最具成长性细胞基因治疗CXO Top 10”，以及由投中信息发布的2023年度“投中榜·锐公司100”榜单。
02、派真生物荣获招商银行广州分行2023年“年度伙伴 薪酬福利典范企业”荣誉称号！
2023年12月12日上午，招商银行开发区支行副行长李巧俊、招行开发区市场部负责人宋建国、招行开发区普惠客户经理邱曦畅莅临广州派真生物技术有限公司,并给派真生物颁发了《年度核心伙伴 薪酬福利典范企业》奖牌。公司董事长李华鹏博士、CEO张超先生参加授牌仪式。
●行业动态速览●
热点聚焦
01、派真生物助力克冠达研制“国内首款AAV疫苗”临床申请获CDE受理
在全球公共健康依然面临新冠病毒挑战的当下，克冠达医药自豪地宣布，其司自主研发的重组新型冠状病毒疫苗(AAV5载体)获中国药品监督管理局药品审评中心(CDE)正式受理进入临床开发。这是我国首款基于腺相关病毒(Adeno-associated virus，AAV)载体技术开发的疫苗，这一里程碑进展不仅体现了克冠达医药在生物医药领域的创新实力和引领地位，也标志着中国在疫苗研发领域取得了重大突破。派真生物对克冠达医药这一重要里程碑表示热烈地祝贺!
02、AAV基因疗法ECUR-506的1/2期临床试验申请获TGA批准
2023年12月13日，iECURE, Inc.宣布，澳大利亚TGA治疗商品管理局已批准该公司针对ECUR-506(旧称“GTP-506”)的临床试验通知(CTN)。ECUR-506是用于治疗患有鸟氨酸转氨甲酰酶(OTC)缺乏症新生儿的基因疗法。CTN批准标志着此类监管批准开始临床试验的第一步，预计2024年还将有其他批准。目前，iECURE正在为全球首次人体1/2期临床研究准备场地，并预计在2024上半年启动该研究进行临床试验。
03、瑞吉康-南方医院渐冻症AAV基因治疗药物RJK002 临床研究正式启动
2023年12月8日，由南方医科大学南方医院白云分院(以下简称“南方医院白云分院”)发起，上海瑞吉康生物医药有限公司(以下简称“瑞吉康”)作为合作单位，共同申办的“基因治疗药物RJK002在肌萎缩侧索硬化症(简称“ALS”，也称“渐冻症”)患者中单次鞘内给药的一项探索性临床研究”的IIT研究(研究者发起的临床研究)项目启动会在南方医院白云分院顺利召开。
04、九天生物新一代SMA基因疗法获国家药监局批准开展临床试验
九天生物(Skyline Therapeutics)在研的AAV基因治疗药物SKG0201注射液的临床试验申请(IND)近日获国家药监局批准，开展治疗I型脊髓性肌萎缩症(SMA)的I期临床试验。
05、Ocugen宣布其OCU410 基因疗法在1/2 期临床试验中第一位患者进行给药
近日，生物技术公司Ocugen宣布，第一位患者已在ArMaDa 1/2 期临床试验中接受给药OCU410 (AAV-RORA)。OCU410基因疗法一种正在开发的针对干性 AMD (dAMD) 的修饰基因治疗候选产品。
06、陈永昌课题组在中国国际大学生创新大赛中斩获金奖！
近日，陈永昌课题组的项目《诺灵基因——全球领先的杜氏肌营养不良症(DMD)基因治疗方案开创者》在中国国际大学生创新大赛总决赛中脱颖而出，斩获全国金奖。
创新突破
01、单细胞CRISPR筛选绘制癌症中的T细胞命运调节基因组图谱
近日，美国圣裘德儿童研究医院迟洪波团队在Nature上在线发表了题为 Single-cell CRISPR screens in vivo map T cell fate regulomes in cancer 的研究论文，利用单细胞 CRISPR(single-cell CRISPR, scCRISPR)筛选方法，系统地绘制了癌症中的基因调控网络，发现并研究了 CTL 分化的检查点。
02、PNAS：李博文团队开发向肌肉特异性递送mRNA的新型LNP
近日，多伦多大学李博文团队(博士生Jingan Chen、博士后Yue Xu为共同第一作者)在《美国国家科学院院刊》(PNAS)发布了题为：Combinatorial design of ionizable lipid nanoparticles for muscle-selective mRNA delivery with minimized off-target effects 的研究论文。
该研究提出了一个快速创建化学多样性脂质构建LNP的平台，并成功地识别了一种可电离脂质——iso-A11B5C1.将其加入LNP后，能够实现高效的肌肉特异性mRNA递送，同时最小化对其他组织(例如肝脏和脾脏)的脱靶递送。
03、Nature子刊：毛海泉团队筛选到增强抗肿瘤活性的新型LNP
2023年12月11日，约翰霍普金斯大学医学院毛海泉教授团队在 Nature 子刊 Nature Biomedical Engineering 上发表了题为：Screening for lipid nanoparticles that modulate the immune activity of helper T cells towards enhanced antitumour activity 的研究论文。
该研究报告了一种LNP筛选方法，用于优化辅助脂质类型和脂质组分比例，以增强肿瘤抗原编码mRNA向树突状细胞(DC)的递送及其免疫激活谱，从而增强抗肿瘤活性。该方法涉及筛选能够在体外增强骨髓来源的树突状细胞(BMDC)成熟和抗原呈递的LN，然后在皮下或肌内给药后评估小鼠黑色素瘤模型中的免疫激活和肿瘤生长抑制期刊。
资本速递
01、躺赚1亿美元，CRISPR基因编辑疗法获批上市，张锋创立的Editas坐收专利费
近日，Vertex Pharmaceuticals宣布将向张锋创立的基因编辑疗法开发公司Editas Medicines支付1亿美元，外加潜在许可费，以获取其CRISPR-Cas9基因编辑技术的非独家授权，用于包括Casgevy在内的针对镰状细胞病和β-地中海贫血的BCL11A基因的体外基因编辑药物。
据悉，Editas将收到来自Vertex的5000万美元预付款，还有资格通过或有支付获得另外5000万美元，但双方没有透露触发这笔5000万美元或有支付的条件。此外，Editas还有机会在2034年专利到期之前，每年获得1000-4000万美元的专利许可费。
02、全球首家，减肥基因治疗公司申请IPO，融资近18亿
近日，基因治疗公司申请纳斯达克IPO。据了解，Fractyl 成立于 2010 年，其技术平台专注于治疗代谢疾病。截至目前，该公司获得超 2.5 亿美元资金支持(约17.8亿人民币)。
会议推荐
01、派真生物诚邀您共赴BIONNOVA华南创新论坛！
2023年12月19-20日，BIONNOVA华南创新论坛将在广州翡翠希尔顿酒店盛大召开!派真生物工艺高级科学家盛龙祥博士受邀出席本届创新论坛，为大家带来题为《AAV基因治疗载体的生产工艺挑战与突破》的主题演讲，与大家一起探讨AAV基因治疗载体生产工艺的知识!
参考资料
1.https://mp.weixin.qq.com/s/MMBFfvPG71Br9lzppNasqQ
2.https://mp.weixin.qq.com/s/2mCzUIY1lqa86548dq3vnQ
3.https://mp.weixin.qq.com/s/6bdUChuJmjN7yAZEsrYQ4g
4.https://mp.weixin.qq.com/s/-FdGjf97UMZkyxACMG_YBA