然而，CRISPR/Cas9等传统基因编辑技术仍存在一些限制和挑战，如脱靶效应、基因表达不稳定等问题。因此，寻找更精确、更有效的基因编辑方法一直是科学家们追求的目标。
科学家和生物技术公司长期以来都在努力改进CRISPR/Cas9技术。尽管CRISPR/Cas9产生了重要影响，但它的方法较为粗糙，通过切割DNA双链螺旋结构可能导致意外的、非特定的编辑，以及对基因表达结果的不确定性。近年来，已经出现了一些更精确的基因编辑方法，如“base”和“prime”编辑，这些方法吸引了大量的投资。此外，还有一些方法可以进行临时或更微妙的基因改变。
Tome Biosciences正是其中之一，这家初创公司刚刚于上周二获得了2.13亿美元的风险投资用以开发一项新的基因编辑技术，并期待该技术能克服现有技术的局限性。
Tome称其技术为“可编程基因组整合”(PGI)，可以在不损伤或破坏DNA的情况下，将大型DNA序列精确地插入基因组的任何部分，扩展基因编辑能力。去年在Nature上的一篇论文，展示了其插入长达36.000个碱基序列至多个位置和细胞类型的潜力，且无需断裂DNA。
Tome的首席执行官Kakkar表示，该技术可将DNA视为软件，重新编程体内细胞，表达健康基因。这可能使Tome能治疗其他遗传药物难以针对的疾病，如杜兴肌肉营养不良症。尽管研究处于早期阶段，但Tome有望在明年科学会议上展示其进展。
资料来源
1.公众号细胞基因研究圈
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