MeiraGTx将获得 1.3 亿美元的预付款和近期里程碑付款，以及bota-vec 在美国和欧盟首次商业销售以及制造技术转让后获得高达 2.85 亿美元额外资金。
Bota-vec是一款基于腺相关病毒载体(AAV)的基因疗法，用于治疗由眼睛特异性RPGR基因(RPGR 0RF15)中的突变导致XLRP的患者。Bota-vec旨在将RPGR基因的功能拷贝递送至视网膜下空间，改善和维持视觉功能。
2020年虚拟年会上，AAV-RPGR的I/II期试验6个月数据公布：中期数据显示，低剂量和中等剂量的AAV-RPGR的耐受性良好，并表明视力有显著改善。
Bota-vec 3期Lumeos临床试验于2023年完成患者招募。
根据这项研究的数据，欧洲药品管理局(EMA)授予了Bota-vec PRIME认定和孤儿药资格，美国FDA也授予其快速通道资格和孤儿药资格。
MeiraGTx首席执行官Alexandria Forbes 博士
MeiraGTx 总裁兼首席执行官 Alexandria Forbes 博士说：“此次合作为我们提供了大量现金，1.3亿美元预付款，加上10 月份我们从赛诺菲获得的 3000 万美元投资，将使我们的现金跑道延长到2026年中期。”
关于MeiraGTx
MeiraGTx Holdings是一家垂直整合的临床阶段基因治疗公司，有四个正在进行的临床项目和一系列临床前和研究项目。在病毒载体设计和优化，基因疗法制造以及潜在的转基因基因调控技术方面拥有核心能力。
资料来源
1.公众号细胞基因治疗前沿
https://mp.weixin.qq.com/s/ha2QOe0VoXnROHhGF2sdIA
关于派真
作为一家专注于AAV 技术十余年，深耕基因治疗领域的CRO&CDMO，派真生物可提供从载体设计、构建到 AAV、慢病毒和 mRNA 服务的一站式解决方案。凭借深厚的技术实力、卓越的运营管理和高标准的服务交付，我们为全球客户提供一站式CMC解决方案，包括从早期概念验证、成药性评估到IIT、IND及BLA的各个阶段。
凭借我们独立知识产权的π-alphaTM 293 细胞AAV高产技术平台，我们能将AAV产量提高多至10倍，每批次产量可达1×10¹⁷vg，以满足多样化的商业化和临床项目需求。此外，我们定制化的mRNA和脂质纳米颗粒（LNP）产品及服务覆盖药物和疫苗开发的各个阶段，从研发到符合GMP的生产，提供端到端的一站式解决方案。
