热点聚焦
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金唯科首个采用两质粒包装系统的AAV基因药物管线IND获受理
2023年11月30日，由成都金唯科生物科技有限公司(下称“金唯科”)自主研发的针对新生血管性年龄相关性黄斑变性(nAMD)基因治疗I类创新药“JWK001注射液”临床试验(IND)申请获得国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)受理(受理号：CXSL2300827)。
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ASC宣布其用于治疗A型血友病的AAV基因治疗药物ASC618已完成首例患者给药
2023年11月29日，ASC Therapeutics宣布，A型血友病患者已在阿肯色州儿童医院进行的其主要候选药物ASC618的I/IIa期临床试验中接受了给药。
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武田押注5.1亿美元的CRISPR编辑TIL疗法获IND批准
2023年11月29日，KSQ Therapeutics与MD安德森癌症中心细胞治疗制造中心(CTMC)宣布，美国FDA已批准经CRISPR编辑的靶向CT-1自体eTIL疗法KSQ-001EX的1/2期临床研究的新药临床试验(IND)申请，针对黑色素瘤、头颈部鳞状细胞癌(HNSCC)和非小细胞肺癌(NSCLC)。
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Arcturus雾化吸入型mRNA药物获FDA孤儿药资格认定，用于治疗囊性纤维化
2023年11月27日，Arcturus Therapeutics宣布，该公司用于治疗囊性纤维化(CF)的候选mRNA药物ARCT-032已获得美国食品和药物管理局(FDA)授予的“孤儿药”资格认定。
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蓝鹊生物/复旦大学/沃森生物联合研发的新型冠状病毒变异株mRNA疫苗，纳入紧急使用！
2023年12月1日，经国家相关部门批准，蓝鹊生物/复旦大学/沃森生物联合研发的新型冠状病毒变异株mRNA疫苗(Omicron XBB.1.5)——RQ3033疫苗沃蓝安安®纳入紧急使用，为中国和世界新冠疫情预防控制贡献力量。这是我国首个基于完整III期安全性和有效性数据通过免疫原性桥接临床获批紧急使用的针对XBB等当前变异株的新冠mRNA疫苗，标志着中国mRNA疫苗技术自主研发能力已达到国际先进水平。
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石药集团新冠病毒二价mRNA疫苗被纳入紧急使用
12月1日，石药集团(1093.HK)公告，经中华人民共和国国家卫生健康委员会提出建议，国家药品监督管理局组织论证同意，本集团开发的新冠病毒二价(XBB.1.5+BQ.1)mRNA疫苗(SYS6006.32)(该产品)在中国被纳入紧急使用，用于预防新型冠状病毒(SARS-CoV-2)感染引起的疾病(COVID-19)。
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中国科学院发布128个科学研究前沿，遗传病基因治疗、肿瘤免疫治疗与基因编辑技术等上榜
近日，中国科学院科技战略咨询研究院、中国科学院文献情报中心与科睿唯安联合发布的《2023研究前沿》报告和《2023研究前沿热度指数》报告，遴选出2023年全球较为活跃或发展迅速的128个研究前沿，并对相关学科的发展趋势和重点问题进行了研判。
报告遴选的128个研究前沿包括110个热点前沿和18个新兴前沿，涵盖农业科学、植物学和动物学，生态与环境科学，地球科学，临床医学，生物科学，化学与材料科学，物理学，天文学与天体物理学，数学，信息科学，经济学、心理学及其他社会科学等11个高度聚合的大学科领域。
创新突破
01
Adv Sci丨柴人杰/王秋菊/陆玲/孙珊合作在遗传性耳聋DFNB9基因治疗药物研发取得新进展
2023年11月28日，柴人杰教授课题组与王秋菊教授、陆玲教授、孙珊研究员课题组合作在Advanced Science上在线发表题为 Pre-clinical efficacy and safety evaluation of AAV-OTOF in DFNB9 mouse model and non-human primate 的研究论文。
在该项研究中，研究人员对AAV-OTOF基因替代治疗药品在小鼠和食蟹猴中进行了系统性研究，包括AAV载体策略，药品药效和药品安全性等，开发了适应于DFNB79听力损失患者的基因治疗策略。
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Nature子刊：仇子龙/程田林团队利用全脑单碱基编辑技术改善自闭症小鼠核心症状
2023年11月28日，上海交通大学医学院松江研究院/中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心(神经科学研究所)仇子龙团队与复旦大学脑科学转化研究院程田林团队合作，在神经科学国际权威期刊 Nature Neuroscience 上发表了题为：Whole-brain in vivo base editing reverses behavioral changes in Mef2c mutant mice 的研究论文。
该研究提出了一种利用CRISPR-Cas9介导的单碱基编辑系统在全脑水平修复致病基因单核苷酸突变的体内基因编辑策略，从而为各种大脑遗传疾病提供新的治疗方案和思路。
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Mol Cell：北京大学魏文胜团队实现人类蛋白质组中赖氨酸位点的功能解码
2023年11月22日，北京大学魏文胜、周卓共同通讯在Molecular Cell 在线发表题为“Unbiased interrogation of functional lysine residues in human proteome”的研究论文，该研究建立了一种CRISPR策略，用于在基因组尺度上无偏倚地探测功能氨基酸残基。
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诺奖团队用CRISPR“粉碎癌症”，靶向非编码序列，清除脑肿瘤
近日，格拉斯通研究所、加州大学伯克利分校等机构的研究人员合作，在 Cell 子刊 Cell Reports 上发表了题为：Targeting the non-coding genome and temozolomide signature enables CRISPR-mediated glioma oncolysis 的研究论文。
该研究开发了一种基于CRISPR的“癌症粉碎”方法，靶向切碎癌细胞特异性的非编码的重复序列，从而清除癌细胞，用于治疗胶质母细胞瘤。
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Cell Stem Cell：mRNA技术的全新应用，促进肝脏再生，挽救肝功能
2023年11月28日，波士顿大学的研究人员在 Cell Stem Cell 期刊发表了题为：VEGFA mRNA-LNP promotes biliary epithelial cell-to-hepatocyte conversion in acute and chronic liver diseases and reverses steatosis and fibrosis的研究论文。
该研究证实了VEGFA mRNA-LNP能够促进胆管上皮细胞(BEC)向功能性肝细胞转分化，并逆转小鼠肝脏的脂肪变性和纤维化。这项研究发现了mRNA-LNP在组织再生方面的前所未有的应用，这与其最初作为蛋白质替代疗法或疫苗的应用不同。
资本速递
01
3.2万美元/瓶！BioMarin的血友病AAV基因疗法登陆德国
近日，BioMarin Pharmaceutical 宣布与德国国家法定医疗保险基金协会(GKV-SV)达成一项为期三年的新协议，为重度血友病a患者提供Roctavian (valoccogene roxaparvovec-rvox)基因疗法的报销。GKV-SV覆盖了约90%的德国人口，德国是欧洲最大的市场。这家总部位于加州的公司表示，其一次性单剂量治疗药物通过静脉注射三到四个小时，在德国的总价格为每瓶28.933.53欧元(约合31.780美元)。固定定价成为欧洲私人保险公司和其他医疗机构的参考点。
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6395万元！上海大手笔资助基因编辑、合成生物学、计算生物学等重点专项项目
近日，上海市科学技术委员会发布了《关于发布上海市2023年度“科技创新行动计划”计算生物学重点专项申报指南的通知》。该通知对《构建单细胞尺度的跨模态组学智能集成的多模态预训练大模型及其关键计算技术研究》等15个项目予以立项，市科委资助3595万元，其中2023年拨款3235.5万元。
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超亿元人民币！国内这家体内基因编辑药物开发公司完成A+轮融资
近日，全球体内基因编辑和碱基编辑技术公司尧唐生物完成了超亿元人民币A+轮融资，将加快速推进新一代体内基因编辑药物的开发。
参考资料
1.https://mp.weixin.qq.com/s/AS8qcftKw9iFCO5AvPmSmw
2.https://mp.weixin.qq.com/s/5pyOgcFBQ3kPNMjx0SZg2g
3.https://mp.weixin.qq.com/s/O14CVMmb45gqzEYFX7vB_A
4.https://mp.weixin.qq.com/s/dxezMlQBj4bnJoXkeTQlaw
5.https://mp.weixin.qq.com/s/SHox3i_K2CH4kn0XIjC8gA
6.https://mp.weixin.qq.com/s/x5xD1OBjwzClnja7uIsUiA
7.https://mp.weixin.qq.com/s/lSv3RkTaWQJotJbD8ayqGg