官网信息显示，YOLT-201注射液为LNP体内递送的针对遗传性疾病转甲状腺素蛋白淀粉样变(ATTR)的体内基因编辑药物。公众号也有发布关于转甲状腺素蛋白淀粉样变(ATTR)患者招募的文章，正是尧唐生物与浙江大学医学院附属第一医院共同推进的YOLT-201临床招募项目，预计入组6名患者。据之前的报道，YOLT-201已经完成毒理药理研究，大动物试验结果已初步显示了YOLT-201的安全性和有效性，单次给药的体内编辑效率做到了同类最优，具备best-in-class的潜力。
布局体内基因编辑
11月28日，全球首个基因编辑疗法药物Casgevy在英获批后，尧唐生物创始人吴宇轩博士采访时说到：“Casgevy的临床结果不仅体现了基因编辑技术的潜力，也让人们对未来基因编辑药物在更多适应症上的应用增加了信心。”吴宇轩博士在美国哈佛大学从事博士后的研究方向之一是通过CRISPR基因编辑治疗以地中海贫血为主的血液疾病。研究期间，他完成了基于CRISPR且不依赖于病毒递送的血红蛋白基因治疗方法的临床前研究。“长远来讲，我认为开发无毒副反应的骨髓清除策略或者直接用体内基因编辑药物编辑造血干细胞，或许才是最优解决方案。”
融资3亿，只缘实力强劲
尧唐生物成立于2021年，专注于结合mRNA体内递送技术和基因编辑技术，是一家在全球范围内拥有底层CRISPR/Cas和碱基编辑工具专利的领军企业。公司拥有国内稀缺的高通量基因编辑器进化平台，目前公司的三大技术平台Cas酶、碱基编辑器及脂质纳米颗粒(LNP)均拥有自主知识产权和核心专利保护，确保专利在全球范围的自由实施。
11月30日，尧唐生物完成超亿元人民币A+轮融资，由德诚资本领投，广州产投和华方资本跟投。继去年8月完成超亿元人民币A轮融资后，再次斩获超亿元融资，至此，尧唐生物A轮系列融资近3亿元。尧唐生物创始人吴宇轩博士表示，本次融资完成以后，公司将加快速推进核心管线临床研究，同时布局多个全球first-in-class管线，期望早日为患者带来希望，为医学的进步贡献尧唐方案。
在“寒冬”中完成亮眼融资，尧唐生物当然尤其独到之处。德诚资本在报道中提到，尧唐生物专注于CRISPR/Cas技术在体内基因编辑的临床应用，通过其自有的蛋白质发现与进化平台，是极少数成功挖掘出具有全球知识产权的单碱基脱氨酶，Cas12及Cas13编辑器以及DNA整合酶的中国生物企业。
同时，公司成功研发数种可被应用于脂质纳米颗粒的阳离子脂质体，以实现对于基因编辑工具体内递送。华方资本合伙人罗王倩也提到：尧唐生物新一代mRNA-LNP药物在规模化生产后将具备显著成本优势。
尧唐生物由三位顶尖科学家共同创立，创始人团队在基因治疗领域已经有成功的产品开发经验，在公司成立短短一年时间内已展示出惊人的执行力。未来，德诚将借助过往在海内外基因治疗及上下游产业链的一系列布局及全球的产业和学术网络资源，积极发挥投后增值作用，助力尧唐走向国际，成为具有全球竞争力的基因编辑企业。
尧唐生物以创新为驱动，布局全球领先的体内基因编辑技术，专注于通过mRNA-LNP递送系统开发新一代体内基因编辑药物，让基因治疗药物真正实现产业化，推动医药行业的发展和治疗策略的创新，针对多种难治性疾病开发“一次给药、终生治愈”的颠覆性药物，为患者提供更优治疗选择。
资料来源
1.公众号医麦客News
https://mp.weixin.qq.com/s/L3fSf8WTzC1gmNAO5wMGGQ