近日，外媒消息称，由Ultragenyx Pharmaceutical(Ultragenyx)分拆成立的子公司Amlogenyx即将完成5000万美元（折合人民币近3.6亿元）的A轮融资，目前已完成预期的大部分融资。
Ultragenyx因其在罕见的溶酶体贮积症方面的研发而闻名，去年，公司决定将研究焦点转向一种更为常见的神经退行性疾病——阿尔茨海默氏症。Ultragenyx公司分拆出子公司Amlogenyx，便是为了开发一种利用溶酶体酶治疗阿尔茨海默病的新型基因疗法。此次融资，将加速该疗法的研发。
Ultragenyx公司此前的研究发现，在针对半乳糖唾液酸贮积症的研究中，一个特定的溶酶体化合物——保护性蛋白/组织蛋白酶A(PPCA)会影响β淀粉样蛋白。PPCA能在C末端裂解淀粉样蛋白，避免蛋白质堆积。在阿尔茨海默病小鼠模型中，通过使用基于AAV的基因疗法将PPCA运送到溶酶体，三个月后淀粉样斑块减少了60%以上。
该结果表明，通过基因疗法递送 PPCA 酶可以作为输注单克隆抗体的替代方案。
关于Ultragenyx
Ultragenyx于2010年在硅谷创立，经过两轮融资后，在2014年，这个仅有59名雇员的初创公司成功在纳斯达克上市。其创始人、总裁兼首席执行官Emil Kakkis曾在 Harbour-UCLA 医疗中心工作，并开发一种针对罕见疾病 MPS I 的酶替代疗法。目前Ultragenyx已有5 款产品上市，且建立起了一个多元化的候选疗法管线，旨在解决未被满足的医疗需求。
研发管线
资料来源
1.细胞基因疗法
https://mp.weixin.qq.com/s/wrMQ-ieNYg2tb7MRhUwM7Q
2. 细胞基因研究圈
https://mp.weixin.qq.com/s/3reUxvfSsXb9PEr9o0b4dA
关于派真
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