行业动态速览●
热点聚焦
01、诺华再投Voyager，12亿美元押注AAV基因疗法的开发
2024年伊始，诺华再次与 Voyager 达成合作，诺华向Voyager支付1亿美元预付款(后续里程碑付款和特许权使用费总额高达12亿美元)，以开发亨廷顿症(HD)和脊髓性肌萎缩症(SMA)的AAV基因疗法。
02、辉瑞血友病B基因疗法获批上市，FDA审批在即
近日，辉瑞宣布，加拿大卫生部已批准BEQVEZ(fidanacogene elaparvovec)上市，这是一种基于腺相关病毒(AAV)载体的基因疗法，用于治疗中度至重度血友病B且对AAV血清型Rh74的中和抗体检测为阴性的成年(18岁及以上)患者。
03、信念医药成功完成A型血友病AAV基因疗法注册临床首例受试者给药
2024年1月3日，专注前沿基因治疗领域的创新型企业信念医药集团(Belief BioMed，BBM)宣布：由其自主研发和生产的BBM-H803 注射液的注册临床研究(CTR20233400)在中国顺利完成首例受试者给药。
04、鼎新基因AAV基因药物RRG001完成临床 I/IIa期首例患者给药
鼎新基因自主研发的首个基因治疗产品RRG001于2023年11月获得CDE临床试验批准后，在一个半月时间内完成伦理审批、项目启动、首例入组并完成给药。RRG001眼内注射液针对新生血管性年龄相关性黄斑变性(nAMD)患者的I/IIa期多中心临床研究在组长单位天津医科大学眼科医院开展，由院长李筱荣教授带队率先完成首例患者给药，受试者术后眼部及全身状况良好。
05、本导基因慢病毒载体地贫基因治疗IND获NPMA默示许可
2024年1月3日，国家药品监督管理局官网显示，上海本导基因技术有限公司的BD211注射液临床试验申请已获得默示许可。BD211作为本导基因第二款获得IND批件的管线，此次获批标志着本导在基因编辑与基因补偿两大基因治疗路线上均有管线进入了注册临床试验阶段。
06、专访星眸生物才源：通过基因治疗，让千万中国人看得更久、看得更远
2024年1月2日，生物世界发布与星眸生物CEO才源博士的深度访谈内容，呈现中国基因治疗创新公司星眸生物的创立背景、研发管线与策略，以及创始人作为科学家到企业家的蜕变成长。
07、恭喜高彩霞团队入选“Best of Cell 2023”，来与获奖论文一作学习研究思路吧
日前，Cell 期刊发布了“Best of Cell 2023”，展示了这一年度里在 Cell 期刊发表的最令人兴奋的研究，恭喜高彩霞老师团队的Cell论文入选!派真有幸邀请到Cell一作黄佳颖老师就该篇论文直播分享，内含满满干货，后台回复【回看】即可获得直播内容。
创新突破
01、直接将基因疗法送入大脑，帕金森病创新疗法达到临床试验主要终点
拜耳(Bayer)公司及其全资子公司Asklepios BioPharmaceutical(AskBio)今天宣布，治疗帕金森病(PD)的在研基因疗法AB-1005(AAV2-GDNF)在1b期临床试验中达到主要终点，在11名接受治疗的患者中表现出良好的安全性。基于这一结果，两家公司计划在2024年上半年启动2期临床试验。
02、刘如娟/施一公等团队合作取得新进展
2024年1月2日，上海科技大学刘如娟、西湖大学施一公及圣裘德儿童医院Xu Beisi等团队合作在Nucleic Acids Research 在线发表题为“THUMPD2 catalyzes the N2-methylation of U6 snRNA of the spliceosome catalytic center and regulates pre-mRNA splicing and retinal degeneration ”的研究论文。
该研究发现一种RNA修饰-N2 -甲基鸟苷(m2G)沉积在U6 snRNA的G72上(剪接体的催化中心)，促进了人类细胞中有效的pre-mRNA剪接活性。这种修饰在脊椎动物中被证实是保守的。
03、大幅度降低脱靶率，王国华团队开发出CRISPR-spCas9高精度高效率变体Variant No.1
广东轻工职业技术学院王国华团队联合南方医科大学等团队在 Journal of Biotechnology 期刊发表了题为：Deleting specific residues from the HNH linkers creates a CRISPR-SpCas9 variant with high fidelity and efficiency 的研究论文，成功开发出基因编辑工具spCas9的优秀变体，可以保持高效的在靶剪切效率的同时大幅度降低脱靶率。
资本速递
01、纽伦捷生物完成数千万元pre-A轮融资，深耕神经原位转分化创新基因疗法
2024年1月5日，纽伦捷生物宣布近期完成数千万元Pre-A轮融资。本轮融资由上海科技创业投资股份有限公司领投，武汉百赢、上海司南园科、上海生物医药公共技术服务有限公司等机构跟投，纽伦捷生物创始股东(包括核心团队)亦战略性追加投资。
参考资料
1.https://mp.weixin.qq.com/s/If-8vy1d__aKYZqFfe5YxQ
2.https://mp.weixin.qq.com/s/qT3j2n4Sau7kzksNa4n1Jw
3.https://mp.weixin.qq.com/s/11Ie6C8-qI6OqLDg-zQgaQ
4.https://mp.weixin.qq.com/s/RitNFSP2i4VHxYzNNpH3nA
5.https://mp.weixin.qq.com/s/u3Ddm8ogbiGEvsqmVC3BbA
6.https://mp.weixin.qq.com/s/fEkrCz_ivxejIlblDR3W6w