热点聚焦
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全球首款TIL细胞疗法获批上市
2月16日，Iovance Biotherapeutics公司宣布，FDA加速批准该公司的肿瘤浸润淋巴细胞(TIL)疗法Amtagvi(lifileucel)上市，用于治疗晚期黑色素瘤。据悉，lifileucel是全球首款获批上市的TIL细胞疗法。
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欧盟委员会批准首款基因编辑疗法上市
2月13日，Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics宣布，体外基因编辑疗法Exagamglogene Autotemcel(Exa-cel，CASGEVY™)获欧盟委员会有条件批准上市，用于治疗治疗镰状细胞病(SCD)和输血依赖性β-地中海贫血(TDT)，据悉，这是欧盟委员会批准上市的首款CRISPR基因编辑疗法，也是欧盟范围内上市的首款针对SCD与TDT的基因治疗药物。
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首款DMD基因疗法完全批准申请获FDA优先审评资格
近日，Sarepta Therapeutics宣布其与罗氏(Roche)联合开发的基因疗法Elevidys(delandistrogene moxeparvovec，SRP-9001)的生物制品许可申请(BLA)的疗效补充文件已获美国FDA接受并授予优先审评资格，PDUFA日期为2024年6月21日。
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扩大基因编辑范围至肺部！Intellia达成战略合作
IntelliaTherapeutics和ReCode Therapeutics宣布开展战略合作，将共同开发用于治疗囊性纤维化(CF)的新型基因组药物。此次合作将Intellia基于CRISPR的平台(包括其DNA写入技术)与ReCode专有的选择性器官靶向(SORT)脂质纳米颗粒(LNP)平台相结合，将基因编辑的范围扩大到肺部致病靶点。
创新突破
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首个肺前体细胞移植治疗慢阻肺临床数据发表
2024年2月14日，左为/钟南山/李时悦/戴晓天团队在 Science Translational Medicine 期刊发表了题为：Autologous transplantation of P63+ lung progenitor cells for chronic obstructive pulmonary disease therapy 的研究论文。
该论文报道了全球首个P63阳性肺前体细胞(P63+ LPC)移植治疗慢性阻塞性肺病(COPD)的1期临床安全性及疗效研究结果，证实了该疗法的安全性，且具有提升肺换气功能的潜力。这为COPD的治疗提供了一种全新策略，有望为全球数以亿计的包括COPD在内的重大呼吸系统疾病患者带来组织再生修复的治疗新思路。
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张冰/朱丹团队开发碱基编辑疗法，有效预防先天性心脏病
近日，上海交通大学医学院张冰教授、朱丹主任医师、上海交通大学生物医学工程学院张岩副研究员等在 Cell Research 期刊发表了题为：Base editing effectively prevents early-onset severe cardiomyopathy in Mybpc3 mutant mice 的论文。
该研究开发了一种有效的、PAM序列扩展的双AAV载体递送的腺嘌呤碱基编辑器——SpRY-ABE8e，可以有效、精确地纠正小鼠模型中的Mybpc3基因突变，从而防止小鼠模型中的心脏肥大和功能障碍。这些试验结果证明了碱基编辑作为遗传性心肌病的新型治疗方式的巨大潜力，为未来的临床应用奠定了基础。
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全球首款重复给药基因疗法挽救视力
近日，Krystal Biotech发表的病例简报宣布，基因疗法Vyjuvek的眼药水配方已经恢复了一名13岁男孩Antonio的视力，该男孩患有遗传性营养不良性大疱性表皮松解症(DEB)。在三个月内，Antonio总共接受了19次Vyjuvek治疗，经裂隙灯检查和光学相干断层扫描的评估，Antonio的角膜上皮完全愈合。在治疗的第八个月，影像学检查确认没有发现角膜瘢痕、复发或其他异常的迹象，并表现出更好的视力，达到20/25.干预后眼压和视网膜完整性也恢复正常。
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创新RNA疫苗激发强烈免疫反应，积极试验结果公布
2024年2月15日，Replicate Bioscience公布其在研RNA疫苗RBI-4000临床1期试验的积极结果。RBI-4000是一款基于自我复制RNA(srRNA)的狂犬病疫苗。分析显示，该srRNA疫苗在极低的剂量下引发了保护性免疫反应，并达到世界卫生组织(WHO)所制定的保护阈值。
资本速递
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香港政府斥60亿元资助成立生命健康研发院，聚焦CGT等主题
据2月15日香港文汇报报导，香港正大力发展创科，生命健康科技是关键核心领域之一。特区政府创新科技及工业局和创新科技署近日向立法会工商及创新科技事务委员会提交文件，讲述投放60亿元设立“生命健康研发院”的最新安排。有关计划供八所资助大学申请，但强调必须要有跨学科、跨院校/科研机构、国际合作元素，预计最多可支持成立共三所不同的“生命健康研发院”，聚焦细胞和基因治疗、生物信息学等前沿主题。
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安斯泰来达成8亿美元体内CAR-T疗法合作
日前，安斯泰来(Astellas Pharma)和Kelonia Therapeutics宣布达成潜在总额达8亿美元的研究合作和许可协议，将共同开发创新、现货型的体内嵌合抗原受体(CAR)-T细胞疗法用于癌症治疗。
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加速开发新一代CAR-T疗法，BioNTech达成2.5亿美元合作
BioNTech和Autolus Therapeutics日前宣布，双方达成一项战略合作，旨在推进两家公司的自体CAR-T细胞疗法的开发商业化。根据协议，Autolus公司将获得5000万美元的预付款，BioNTech公司还将对Autolus进行2亿美元的股份投资。
参考资料
1. https://mp.weixin.qq.com/s/AqegdZBSeug5jUsEcZZirg
2. https://mp.weixin.qq.com/s/mg-D6ahipV2ddZT2Ez73wA
3. https://mp.weixin.qq.com/s/Q9XRaqo0D5RYLXZZGn_nfA
4. https://mp.weixin.qq.com/s/y5VWVXlx41BlI4cjgOFWVg
5. https://mp.weixin.qq.com/s/ZHUv8U3iouPFJnANPjwZ6A
6. https://mp.weixin.qq.com/s/1UW_S4UhkC8U1neaeq6KCw
7. https://mp.weixin.qq.com/s/rI2EOAbqAo7sOPSMjTDGLA
8. https://mp.weixin.qq.com/s/OPliVedryKizoJgcNo61bg
9. https://mp.weixin.qq.com/s/bGXx7taew0gM8NG_-luISg
10. https://mp.weixin.qq.com/s/q6iJTBVUragxsCQyWI5Aiw
11. https://mp.weixin.qq.com/s/kW5M-RzSSAXIsAkgXa4UdA