派真生物动态速览●
01、喜报频传！派真生物再度入围两项榜单
近期，派真生物捷报连连，继当选“全国生物医药企业平台理事单位”后，又荣登“广州未来独角兽创新企业”、“广州高科技高成长20强”两项榜单。感谢业界及相关部门对派真生物在技术、管理以及研发创新等方面的充分认可。
●行业动态速览●
热点聚焦
01、全球首个自闭症AAV基因疗法获批临床
近日，Jaguar Gene Therapy宣布FDA批准了其在研AAV基因疗法JAG201的IND申请，针对由SHANK3突变或缺失引起的严重神经发育障碍，包括自闭症谱系障碍(ASD)和Phelan-McDermid综合征(PMS)的遗传形式，给自闭症治疗领域带来了全新的进展。该公司计划于今年下半年在美国启动一项针对存在 SHANK3 突变或缺失的 ASD 或 PMS 成人患者的 I 期试验。
02、首个体内RNA编辑疗法IND获FDA批准
据2024年1月29日报道，Ascidian Therapeutics宣布美国食品和药物管理局(FDA)已批准其在研RNA外显子编辑疗法ACDN-01的研究性新药(IND)申请，并授予快速通道资格。
ACDN-01是有史以来第一个临床阶段的RNA外显子编辑疗法，也是唯一针对Stargardt病遗传病因的临床阶段疗法。Ascidian预计于2024年上半年启动ACDN-01治疗Stargardt病和其他ABCA4视网膜病的1/2期STELLAR研究的患者招募。
03、FDA发布基因编辑疗法和CAR-T疗法开发指南
近日，美国FDA发布两项最终版指南文件，旨在协助业界开发使用基因组编辑的基因疗法和体外制造的CAR-T细胞产品。
基因组编辑指南文件明确了FDA对使用加速批准通道支持基因组编辑疗法开发的立场，同时，关于CAR-T疗法开发的最终版指南文件提供了关于CMC、药理学和毒理学以及临床试验设计的具体建议。
04、工信部等七部门联合发文，加快细胞和基因技术等前沿技术产业转型升级
近日，工业和信息化部、教育部 科学技术部、交通运输部、文化和旅游部、国务院国有资产监督管理委员会、中国科学院七部门联合发布关于推动未来产业创新发展的实施意见，全面布局未来产业，推动细胞与基因技术等前瞻新赛道，加快传统产业转型升级。
05、国家发改委：鼓励基因治疗与细胞治疗产业发展，2月起施行
为深入贯彻党的二十大精神，落实中央财经委第一次会议部署，适应产业发展新形势新任务新要求，加快建设现代化产业体系，国家发展改革委近日修订发布《产业结构调整指导目录(2024年本)》，自2024年2月1日起正式施行。细胞培养、细胞治疗药物、高端化智能化制药设备被列入鼓励类产业目录。
创新突破
01、Nat Communi | 胥春龙/周英思/胡纯一实现TnpB基因编辑新突破，AAV载体送达治愈小鼠遗传病
2024年1月27日，上海临港实验室胥春龙，辉大基因周英思以及新加坡国立大学的胡纯一实验室合作在Nature Communications在线发表题为“Engineering a transposon-associated TnpB-ωRNA system for efficient gene editing and phenotypic correction of a tyrosinaemia mouse model”的研究论文.
该研究展示了一种突破性的基因编辑技术，该技术不仅小巧高效，而且在临床应用方面展现了巨大潜力。这项技术的核心是一种名为TnpB的蛋白质，它源自一种被称为Deinococcus radiodurans 的极端耐辐射细菌。
02、CAR-T细胞疗法获突破，瘫痪患者恢复行走能力
1月30日，华中科技大学附属同济医院神经内科王伟教授团队全球首次应用靶向成熟B细胞抗原(BCMA)的CAR-T细胞(CT103A)对复发难治性免疫介导的坏死性肌病进行治疗，并取得了显著的临床疗效。
同时,王伟团队还结合单细胞测序、免疫组库等技术对CAR T细胞治疗自身免疫性疾病的潜在分子机制和治疗后的免疫微环境重塑等进行了深入的描绘。这是王伟团队继应用CAR-T成功治疗视神经脊髓炎后在自身免疫病领域中的又一重要突破。
03、无需蛋白质的基于RNA核酶的新一代基因编辑工具
2024年2月1日，清华大学生命学院刘俊杰课题组在国际顶尖学术期刊 Science 发表了题为：Hydrolytic endonucleolytic ribozyme (HYER) is programmable for sequence-specific DNA cleavage 的研究论文。
该研究报道了一种新型基因编辑工具——HYER(水解型内切核酶)，这也是科学界首次报道具有DNA水解切割能力的核酶。HYER对底物的识别和切割仅依赖于RNA分子，而无需蛋白核酸酶参与，由于具有良好的可编程性，有望成为继CRISPR之后的新一代基因编辑底盘工具。
资本速递
01、融资1.82亿美元！CAR-T疗法先驱申请IPO
2月1日，CAR-T疗法先驱Kyverna Therapeutics(以下简称“Kyverna”)向监管机构递交文件，计划通过IPO募集1.82亿美元的资金。其中，大部分资金(约 1.5 亿美元)将投入其主要候选产品——CAR-T疗法“ KYV-101”。约2000万美元将用于CD19 CAR-T细胞疗法候选项目KYV-201.
参考资料
1. https://mp.weixin.qq.com/s/VLaqSMvojXwW9Y2F-4hhNg
2. https://mp.weixin.qq.com/s/lh_u9atNxiYQz_49OCcwwA