派真生物动态速览●
01、派真生物获批国家级博士后科研工作站分站
近日，全国博士后管委会办公室公布了最新一批广东省博士后科研工作分站备案通知，派真生物获批国家级博士后科研工作分站，获得联合招收培养博士后资格，这标志着派真生物在高层次人才培养平台的建设上取得了新突破。
02、派真生物荣获 ISO/IEC 27001：2022 国际权威认证
SGS为派真生物颁发ISO/IEC 27001:2022信息安全管理体系认证证书。这标志着派真生物已建立起一套完整的信息安全管理体系，且获得国际权威认证，为公司的信息资产安全提供了保障。
03、派真生物2024年细胞与基因治疗创新合作沙龙上海站圆满落幕
4月9日，派真生物于上海举办了2024年细胞与基因治疗创新合作沙龙。本次活动由派真与凯德集团联合举办，邀请了四十多家投资机构和CGT代表企业参会，同时获得了中新广州知识城开发建设办公室的支持，吸引到十余位杰出企业家进行CGT项目路演。这次沙龙旨在促进多方交流，展示项目方成果，并为投资机构提供发现潜力股的机会。
●行业动态速览●
热点聚焦
01、首个国产自研AAV递送双基因策略基因疗法获批临床，治疗帕金森病等
近日，天泽云泰(Vitalgen)宣布该公司及其全资子公司泰昶生物自主研发和生产的1类新药VGN-R09b在中国获得临床试验默示许可，拟开发治疗原发性帕金森病(PD)和芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症(AADCD)。
02、AAV基因疗法治疗nAMD全球I/II期临床试验完成首例患者入组
2024年4月18日，九天生物(Skyline Therapeutics)自主研发的AAV眼科基因治疗药物SKG0106眼内注射溶液，一款通过单次玻璃体内注射的创新抗VEGF基因疗法，由温州医科大学附属眼视光医院刘晓玲教授团队完成治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性(nAMD)中美国际多中心I/II期临床试验的全球首例患者入组及玻璃体内注射给药。受试者用药后2周随访，眼部及全身安全性评估均情况良好。
03、辉瑞血友病B基因疗法获批在即
辉瑞公司研发的血友病B基因疗法有望在第二季度获得美国FDA批准上市。这一消息对于全球数十万血友病患者来说，无疑是一个充满希望的福音。
早在今年1月，辉瑞的这款血友病B基因疗法Beqvez就在加拿大获批，用于治疗18岁或以上中重度至重度血友病B成人患者。值得一提的是，Beqvez在美国的上市申请基于临床3期试验BENEGENE-2数据，和该疗法在加拿大获批背后提交的临床研究是同一个。
04、RNA碱基编辑器疗法获美国FDA授予的孤儿药及儿科罕见病药物双认证
2024年4月15日，辉大基因宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)授予公司的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器(mxABE)疗法儿科罕见病药物资格(RPDD)资格认定，用于治疗OTOF(Otoferlin)基因中Q829X突变相关的儿童听力损失。这是继2024年2月29日获得孤儿药(ODD)认定后FDA再次认可其潜在临床价值，成为全球首个获得ODD和RPDD双认定的Cas13X-RNA碱基编辑器疗法。
05、阿法纳生物RSV mRNA疫苗IND申报获CDE受理
2024年4月16日，据国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)官网公示，阿法纳生物研发的呼吸道合胞病毒(RSV)mRNA疫苗IND申请获得受理。
呼吸道合胞病毒(RSV)是一种包膜的、负义的单链RNA病毒，呼吸道合胞病毒的A型(RSV-A)和B型(RSV-B)亚型在整个季节都会引起感染。在大多数情况下，感染的临床表现是上呼吸道疾病，它可以进一步发展为下呼吸道疾病，特别是在有危险因素的患者，例如3个月以下的婴儿、儿童人群中的早产或心肺疾病，以及成年患者中的衰老或医学免疫抑制患者。
创新突破
01、Nat Genet：哺乳动物肝脏高精度时空图谱
4月16日，Nature Genetics 杂志(IF=30.8)刊登关于哺乳动物肝脏高精度时空图谱的研究论文，揭示了小鼠肝脏稳态的空间分子特征，以及肝部分切除与再生过程中的复杂分子机制，确定了转录辅助因子TBL1XR1 作为一个炎症诱导的调节器，促进肝细胞增殖。该研究的数据有望为肝脏疾病治疗、肝脏再生与移植提供新的思路和策略。派真生物为本研究提供了基因敲低AAV，用于研究TBL1XR1在肝脏稳态和再生过程中的功能。
02、基因编辑类器官揭示多囊肾病的治疗新途径
近日，来自美国华盛顿大学的Benjamin S. Freedman团队在Cell Stem Cell期刊发表题为Genetics of cystogenesis in base-edited human organoids reveal therapeutic strategies for polycystic kidney disease的文章。
研究人员利用CRISPR基因编辑技术建立人类多能干细胞(hPSCs)模型，涵盖四种常见PKD无义突变。他们发现了一种名为真核核糖体选择性糖苷(ERSG)的药物，能够预防囊肿形成并抑制囊肿的生长。这项研究为PKD治疗提供了新的思路，对理解该疾病的机制及未来临床试验具有重要意义。
03、魏于全院士团队公开新型mRNA递送方法TLSV纳米粒专利，具有显著抗结直肠癌作用
近日，四川大学华西医院魏于全院士团队公开了一项关于mRNA递送的专利，该专利包含了一种新型递送载体——TLSV纳米粒。针对目前mRNA递送缺乏高效安全的载体的问题，为递送mRNA提供一种新的递送载体。这种纳米粒是由DOTAP阳离子磷脂与两亲性双嵌段共聚物mPEG‑PCL包裹肿瘤细胞裂解物制备而成，具有低细胞毒性和高转染率等显著优势。TLSV-IL17A mRNA复合物在小鼠体内实验中成功抑制了结肠癌肿瘤组织的生长，并展现出预防结直肠癌肺转移的有效效果，为结直肠癌的治疗提供了新的策略。
04、武汉协和风湿免疫科采用通用型CAR-γδT成功治疗全球首例系统性红斑狼疮
近日，武汉协和风湿免疫科与广州百暨基因科技有限公司开展的通用型CD19 CAR-γδ治疗系统性红斑狼疮(SLE)的临床试验取得了初步效果，目前首例患者接受通用型CAR-γδT治疗后顺利出院，SELENA-SLEDAI评分显著下降，多项指标明显好转，且治疗后一个多月没有服用任何其他药物，为攻克SLE带来了新希望。
资本速递
01、深圳细胞谷：完成近亿元天使+Pre-A轮增资扩股
近日，深圳细胞谷成功完成了近亿元的天使+Pre-A轮增资扩股，为深圳细胞谷未来的发展注入了强劲动力。此次增资扩股得到了新老股东和投资者的积极支持和认可，进一步增强了公司的资本实力和市场竞争力。
02、5年、5亿美元！再生元成立风险投资基金
4月15日，再生元宣布成立风险投资基金Regeneron Ventures，专注于有前景的生物制药、医疗保健和技术公司。再生元前高管Jay S. Markowitz和Michael Aberman将担任普通合伙人并独立管理基金，Regeneron则作为基金的独家有限合伙人，五年内每年投资1亿美元。
03、一针仅3万！首款“经济适用型”免疫细胞疗法大降价
近日，据印度媒体INDIA TODAY报道，印度ImmunoACT细胞科技公司，研发出的一款名为“NexCAR19”的CAR-T免疫细胞疗法，已获印度中央药品标准控制组织(CDSCO)批准上市，主要用于治疗15岁及以上患复发或难治性(r/r)B细胞淋巴瘤或白血病的患者。NexCAR19将是首个在印度本土开发，并获得批准的人源化CD19靶向的嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)疗法。
更为震撼的是，NexCAR19的价格远低于全球其他类似产品，单次治疗费用仅为3万~4万美元(约合20万~30万人民币)，约为美国的1/10.国内的1/3.
参考资料
1. https://mp.weixin.qq.com/s/rKsQPIA0EfToSA_QHAWubw
2. https://mp.weixin.qq.com/s/jFJNpYKFZ-x7O8qYZojW7g
3. https://mp.weixin.qq.com/s/0xvM6Fc8E2XaDzhfcGghfQ
4. https://mp.weixin.qq.com/s/pXHf73LL4mpfarienkbaoA
5. https://mp.weixin.qq.com/s/2QzCr3KUC0bC35MA6TH9HA
6. https://mp.weixin.qq.com/s/10QAUnTKl4nZMfV-a19Hmg
7. https://mp.weixin.qq.com/s/vWX3zqcQ1ZvEUbHBfUF-Rg
8. https://mp.weixin.qq.com/s/HkZ77t6K_H0Vrw27Bpa5Xg
9. https://mp.weixin.qq.com/s/ttEDWvp0Bx8qUXMcCoSGNw
10. https://mp.weixin.qq.com/s/LgniNYzxv_v8peQqGxS1hA