锐正基因LNP体内基因编辑新药ART001获临床试验批准

2024年7月24日
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2024年7月22日,据国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)官网公示,锐正基因(苏州)有限公司(以下简称“锐正基因”、“AccurEdit”)研发的非病毒载体体内基因编辑新药“ART001注射液”的新药临床试验(IND)申请获得批准,用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR)相关疾病。

据悉,ART001近期将申报美国FDA IND,有潜力成为首个中美双报的非病毒载体体内基因编辑产品。

ART001是一种体内基因编辑疗法,以脂质纳米颗粒(LNP)作为递送载体,将靶向TTR基因的基因编辑组件递送至肝脏,安全特异地编辑TTR基因,阻断TTR蛋白的表达,从根源上避免产生淀粉样物质异常沉积。

据披露,ART001目前IIT研究所有受试者均已完成至少24周随访。给药后4周TTR蛋白较基线下降90%以上,24周后保持稳定,即使在超过饱和剂量的20倍以上,仍然检测不到脱靶编辑,整体安全性良好。

ART001是基于非病毒载体的,因此有可能降低成本,支持更大规模的生产,具有较大的潜力。同时该候选产品只需要用药一次,能够为患者带来突破性的治疗选择,极大减轻患者负担。本次临床试验获批也意味着其开发路程又迈进一步,有望开启新的阶段。

转自:RNAScript   https://mp.weixin.qq.com/s/YyOdtMAjdb-Dpnc5TyGfEA

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