行业动态速览
热点聚焦
01、辉瑞两款罕见病基因疗法获得好消息！中国区罕见病事业部迎来重大调整
近日，辉瑞公司在罕见病基因疗法领域取得了显著进展。针针对血友病B的基因疗法在获得加拿大和美国的批准后，又在欧洲获得了批准。同时，针对血友病A的基因疗法也宣布了其3期临床试验的成功。
02、国内首款！信念医药AAV基因治疗申请上市
2024年7月24日，根据信念医药官微消息，国家药品监督管理局(NMPA)已正式受理BBM-H901注射液用于治疗血友病B成年患者的新药上市申请(NDA)。
03、因诺惟康AAV基因药物IVB103获FDA新药临床试验(IND)许可
2024年7月26日，因诺惟康IVB103注射液提前收到美国食品药品监督管理局(FDA)的新药临床试验(IND)许可，可正式进入临床试验阶段。
04、辉瑞AAV基因疗法获欧盟批准上市
近日，欧洲药品管理局(EMA)宣布，授予辉瑞(Pfizer)所开发的一次性基因疗法Durveqtix(fidanacogene elaparvovec)有条件上市许可，这是一种基于腺相关病毒(AAV)载体的基因疗法，用于治疗中度至重度血友病B且对AAV血清型Rh74的中和抗体检测为阴性的成年患者。
创新突破
01、中国首次！正序生物碱基编辑疗法首次治愈外籍β-地中海贫血患者
2024年7月22日，正序生物宣布，其与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位海外来华患者，达到持续摆脱输血依赖超过两个月，总血红蛋白浓度稳定至120 g/L以上，并已回归到正常生活中，实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。
02、华北首例！法布雷基因治疗在北大医院心血管内科完成受试者用药，效果良好
近日，在北大医院心血管内科霍勇教授、李建平教授、张岩主任的指导下，在神经内科张巍主任、医学影像科邱建星主任和赵凯医生、肾脏内科李阳医生的大力支持下，心血管内科马为主任医师和刘琳副主任医师团队顺利完成了华北地区首例法布雷病患者的基因治疗——通过给患者注射基因药物，帮助患者产生半乳糖苷酶，以达到治疗疾病、提高生活质量的目的。
03、国内首款！深信生物带状疱疹IN001 mRNA疫苗获中国临床试验批准
2024年07月23日，香港、深圳、南京-深信生物(”Innorna”)，一家聚焦于脂质纳米颗粒(LNP)递送技术及创新RNA疗法开发的生物制药公司，宣布其自主研发的带状疱疹mRNA疫苗IN001临床试验申请获得国家药品监督管理局(NMPA)签发的《药物临床试验批准通知书》。
04、基因治疗雷特综合征数据发布，3名患者用药耐受性良好
近日，Neurogene公司宣布Rett综合征(雷特综合征)1/2期基因治疗临床试验的初步安全性和耐受性数据。数据显示，三名接受NGN-401治疗的患者总体上耐受性良好，给药后约九个月、六个月和三个月进行随访。
05、康希诺生物与马来西亚NIBM签署合作协议，就mRNA多价流感疫苗等创新产品开展深度合作
2024年7月25日，康希诺生物与马来西亚国立生物技术研究院(以下简称“NIBM”)代表中马两国签署合作协议，双方在疫苗领域的合作进入了长期、广泛、深化的全新阶段。
资本速递
01、溪砾科技完成超2亿元A轮融资，推进“可口服的基因疗法”
2024年7月26日，溪砾科技(ReviR Therapeutics，下称ReviR)宣布完成3000万美元(折合人民币约2.17亿元)A轮融资，本轮融资由龙磐投资领投，老股东鼎晖投资、五源资本、雅亿资本持续加投，晶泰科技、CMT研究基金会(CMT Research Foundation，CMTRF)跟投。
02、超67亿元，一家CDMO企业被收购
近日，安捷伦科技公司(Agilent Technologies Inc.)宣布，公司已签署最终协议，将以9.25亿美元(折合人民币约67.2亿元)收购CDMO企业Biovectra。
03、超12亿美元！三迭纪与BioNTech达成合作许可协议，通过3D打印技术开发口服RNA药物
2024年7月23日，南京三迭纪医药科技有限公司(以下简称“三迭纪”)宣布，已与BioNTech SE(以下简称“BioNTech”)达成研究合作与平台技术许可协议。根据协议，双方将基于3D打印药物技术开发口服RNA药物。此次合作旨在提供一种突破性疗法，通过方便的口服制剂的方式来解决未满足的临床需求。
参考资料：
https://mp.weixin.qq.com/s/owJDVPvgKEbGJ3Ihlg5_ag
https://mp.weixin.qq.com/s/GgUSOvhV-nlalFPlbon8hw
https://mp.weixin.qq.com/s/16QR2Zz3Sxhj9LKtequRiA
https://mp.weixin.qq.com/s/T4DcRYZEZ4WnIm3gMDMQDw
https://mp.weixin.qq.com/s/Wm4OQlIiqrVHxJP2aZaL9w
https://mp.weixin.qq.com/s/cjyCTZPn2L2W-K2B5PI2NA
https://mp.weixin.qq.com/s/ywOtgIQD8hRIWqLPDrmh4g
https://mp.weixin.qq.com/s/guKAOH0POsMQA_piKFJczQ
https://mp.weixin.qq.com/s/jS6YPPUaICYyqj4xVPG0QQ
https://mp.weixin.qq.com/s/NZAQj3U7Ct53ejcU0NlpSQ
https://mp.weixin.qq.com/s/vyHz8PzZehIBzDD7go5MAg
https://mp.weixin.qq.com/s/1PsSdhoLLaALp20r0wbz3A