1、信念医药AAV基因药物BBM-H901的新药上市申请被国家药品监督管理局纳入优先审评审批程序
2024年8月2日，信念医药集团（Belief BioMed，BBM，下称“信念医药”）宣布：国家药品监督管理局（NMPA）已将BBM-H901注射液用于治疗血友病B成年患者的新药上市申请（NDA）纳入优先审评审批程序。
2、朗信生物AAV基因药物LX102临床II期完成入组
近日，朗信生物（Innostellar Biotherapeutics Co.,Ltd）宣布，旗下朗信启昇（苏州）生物制药有限公司研发的LX102注射液顺利完成II期临床试验全部患者入组。这一里程碑标志着国内首个新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）基因治疗多中心、随机对照研究的成功推进。
3、天泽云泰帕金森病AAV基因治疗药物在美获批临床
近日，上海天泽云泰生物医药有限公司（简称：天泽云泰）自主研发的VGN-R09b获得美国FDA的新药临床试验（IND）默示许可，适应症为原发性帕金森病（PD）和芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症（AADCD）。VGN-R09b是一款采用AAV递送双基因策略的基因疗法。公司新闻稿称，VGN-R09b的I/II期注册临床试验本月初在复旦大学附属华山医院启动。
4、BioNTech mRNA肿瘤疫苗积极结果公布，显著改善晚期黑色素瘤患者总缓解率！
近日，BioNTech公布其进行中的mRNA癌症疫苗BNT111的2期临床试验积极顶线数据。分析显示，试验达成主要终点，BNT111与再生元（Regeneron）PD-1抑制剂Libtayo（cemiplimab）联合疗法能够显著改善无法切除的晚期黑色素瘤患者的总缓解率（ORR）。公司预定继续进行试验，以进一步评估尚未成熟的次要终点。
1、Cell子刊：李大力团队开发基于IscB的微型基因编辑器，率先实现体内高效基因编辑
2024年8月2日，华东师范大学李大力团队与邦耀生物团队合作，在 Cell 子刊 Molecular Cell 上发表了题为：Engineering IscB to develop highly efficient miniature editing tools in mammalian cells and embryos 的研究论文。
该研究开发了基于IscB的高活性微型基因编辑工具——eIscB-D，在此基础上开发出高活性微型碱基编辑器——eiABE和eiCBE，率先实现了IscB系统在哺乳动物体内的高效基因编辑。
2、Mol Cancer丨2篇！山东大学杨其峰等团队合作发现编码环状DNA在乳腺癌化学耐药性和转移中的作用机理
近日，山东大学杨其峰及中国科学院上海营养与健康研究所胡国宏共同通讯在Molecular Cancer 在线发表题为“CircTRIM1 encodes TRIM1-269aa to promote chemoresistance and metastasis of TNBC via enhancing CaM-dependent MARCKS translocation and PI3K/AKT/mTOR activation”的研究论文。该研究通过交叉转录组和翻译组RNA测序数据，确定了一个潜在的编码环状RNA，circTRIM1，它在阿霉素耐药的TNBC细胞中上调，并且它的表达与TNBC患者的临床病理特征和不良预后相关。
3、Nature子刊：魏文胜团队开发不依赖脱氨酶的嘧啶碱基编辑器——TBE
2024年7月30日，北京大学魏文胜团队在 Nature Communications 期刊发表题为：Programmable DNA pyrimidine base editing via engineered uracil-DNA glycosylase 的研究论文。
该研究开发了一种不依赖脱氨酶的DNA碱基编辑器——TBE（Thymine base editor），与现有的其他胸腺嘧啶编辑工具相比，TBE表现出更高的编辑效率、更小的细胞毒性和更低的脱靶现象。
4、全球首款食管鳞癌mRNA肿瘤治疗性疫苗启动临床研究
近日，由北京大学肿瘤医院（以下称“北大肿瘤医院”）作为牵头发起单位，国内多家临床医院参与，北大肿瘤医院消化肿瘤内科主任医师鲁智豪教授作为主要研究者，北京臻知医学科技有限责任公司（以下称“臻知医学”）作为合作方，免疫细胞治疗北京市工程研究中心（以下称“工程研究中心“）作为支持方的“一项开放、多中心、评估- mRNA肿瘤治疗性疫苗（IPM514）治疗食管鳞状细胞癌的安全性、耐受性、药代动力学和初步有效性的临床研究”项目（项目代码“IPM514-001“）启动会正式召开。这标志由臻知医学自主开发的mRNA肿瘤治疗性疫苗IPM514正式进入临床研究阶段。