派真新闻
2024年8月28日下午，2024同写意CGT产业大会在北京盛大开幕。作为峰会的重要组成部分，由上海益诺思生物技术股份有限公司（以下简称“益诺思”）承办的基因治疗与小核酸药物论坛隆重举行。会上，派真生物与益诺思正式宣布达成战略合作并举行签约仪式，此次合作标志着双方将携手共进，共同推动创新药产业快速发展，为人类健康事业贡献更多力量。
热点聚焦
近日，Krystal Biotech的全资子公司Jeune Aesthetics宣布了其I期临床试验PEARL-1中关于基因疗法KB301用于眼角皱纹（队列3）和颈部动态皱纹（队列4）治疗的安全性和有效性数据。
2024年8月28日，诺华宣布在III期V-MONO研究中一年两次Leqvio（Inclisiran）取得了积极的初步结果，达到了主要终点。与安慰剂和依折麦布相比，Leqvio单药治疗对动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）中低风险且未接受降脂治疗的患者的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的降低具有临床意义和统计学意义。
近日，Alnylam Pharmaceuticals公布了其HELIOS-B临床3期研究的积极成果。分析结果显示，与安慰剂相比，皮下注射的siRNA疗法Amvuttra（vutrisiran）显著降低了伴有心肌病的转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR-CM）患者因任何原因死亡或复发性心血管事件的风险，同时维持了患者的身体功能和生活质量。这些数据在2024年欧洲心脏病学会（ESC）年会上公布，并同步发表于《新英格兰医学杂志》。基于这一积极结果，Alnylam计划在今年晚些时候使用优先审评券（PRV）向美国FDA递交补充新药申请（sNDA）。
2024年8月29日，艾美疫苗股份有限公司（“艾美疫苗”）发布公告，该集团按照既定公司战略积极推进疫苗产品管线的开发，利用mRNA技术平台优势，通过持续的技术创新，快速推进mRNA疫苗系列产品的研发，并已于2024年8月首次向美国食品和药品监督管理局(FDA)提交了mRNA RSV(呼吸道合胞病毒)疫苗以及mRNA带状疱疹疫苗的临床试验预申请。
2024年8月29日，国家药品监督管理局药品审评中心发布了关于公开征求《预防用mRNA疫苗非临床研究技术指导原则（征求意见稿）》意见的通知。
8月28日，上海市药监局发布了《上海市自体嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）治疗药品监督管理规定》以及这一监管规定的政策解读通知，本规定自2024年9月1日起施行，有效期5年，有效期至2029年8月31日。
2024年9月2日 — 九天生物（Skyline Therapeutics）自主研发的腺相关病毒（AAV）基因治疗药物SKG1108，一款用于治疗视网膜色素变性（Retinitis Pigmentosa，RP）的突破性基因疗法，已获得美国食品药品监督管理局（FDA）孤儿药资格认定（ODD）。这一认定标志着SKG1108这一创新AAV载体在治疗RP方面的潜力得到了FDA的认可，并使其在未来的开发、上市过程中及上市后有资格享受一系列激励政策，获得FDA的持续支持。
创新突破
腺相关病毒（rAAV）载体已经成为体内基因治疗的首选工具，尤其在成人肝脏等分裂不活跃的细胞中，rAAV基因治疗药物的疗效显著。然而，在快速增殖的细胞（如新生儿肝脏）中，传统rAAV载体的疗效非常有限，主要原因是rAAV载体携带的外源基因组处于游离状态，容易在细胞复制时发生丢失或稀释，这一局限性也使得一些需要早期干预的遗传性肝脏疾病的治疗成功率较低。
为了应对这一挑战，悉尼大学儿童医学研究所研究人员开发了一种rAAV/ Sleeping Beauty（SB）转座子系统，它结合了rAAV的高效肝脏靶向能力和SB系统的基因组整合能力，可用于新生小鼠肝脏的稳定基因转导，相关研究结果发表在The Journal of Gene Medicine杂志上。
郑州大学第一附属医院唐俊楠&哥伦比亚大学程柯已经提出无细胞策略作为心脏组织修复的替代策略。无细胞策略主要基于细胞治疗的旁分泌效应，已经显示出其在抑制心肌梗死后的细胞凋亡、减少炎症、促进现场细胞迁移和增殖以及血管生成方面的潜力，并已在临床前和临床上进行了探索。在各种无细胞方式中，包括腺相关病毒（AAV）、细胞外囊泡、细胞膜包被的纳米颗粒和外泌体模拟纳米囊泡在内的生物衍生纳米颗粒，因其改善的生物学功能和治疗效果而成为有希望的策略。
加州大学圣地亚哥分校Prashant Mali课题组通过体外和体内两种途径实现了cRNA的高效生产和纯化，提高了cRNA的产量并保持了低免疫反应，同时展示了cRNA在多种细胞类型中的广泛应用，特别是在非分裂细胞中的持久性和表达性。此外，作者还描述了一种新的蛋白工程方法LORAX，用于筛选降低免疫原性的Cas9蛋白变体，从而提高了CRISPR-Cas9系统在基因编辑中的安全性和有效性。相关内容以“Robust genome and cell engineering via in vitro and in situ circularized RNAs”为题发表在《Nature Biomedical Engineering》上。
2024年8月28日，张锋团队（徐沛雨和Makoto Saito为论文共同第一作者）在 Cell 期刊发表了题为：Structural Insights into the Diversity and DNA Cleavage Mechanism of Fanzor 的研究论文【2】。该研究展示了Fanzor蛋白在不同生物中所表现出的分子多样性，并深入解析了其通过RNA引导的DNA切割机制，为进一步的基因工程改造和开发奠定了基础。
2024年8月28日，张锋团队（徐沛雨和Makoto Saito为论文共同第一作者）在 Cell 期刊发表了题为：Structural Insights into the Diversity and DNA Cleavage Mechanism of Fanzor 的研究论文【1】。该研究展示了Fanzor蛋白在不同生物中所表现出的分子多样性，并深入解析了其通过RNA引导的DNA切割机制，为进一步的基因工程改造和开发奠定了基础。
资本速递
拜耳和NextRNA Therapeutics近期宣布，双方已达成一项总额近5.5亿美元的合作和许可协议，将共同开发两项靶向长链非编码RNA（lncRNA）的潜在”first-in-class”小分子疗法，进一步增强拜耳的精准肿瘤学研发管线。
8月27日，尧唐（上海）生物科技有限公司（下称“尧唐生物”）宣布与深圳信立泰药业股份有限公司（股票代码：002294）（以下简称“信立泰”）就尧唐生物自主研发的针对PCSK9靶点的碱基编辑药物YOLT-101，签订了在中国内地的开发及商业化授权协议，总交易金额近10.35亿元人民币。