中国/美国加利福尼亚州——2024年11月1日】——专注于眼科广谱性创新药物开发、处于临床研究阶段的生物技术公司中眸医疗 (武汉) 科技有限公司 (简称“中眸医疗”) ——今日宣布其 ZM-02 光遗传疗法获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 的孤儿药资格认定 (ODD),用于治疗无特定基因突变限制的视网膜色素变性(Retinitis Pigmentosa, RP)患者。ZM-02 是中眸医疗首创的光遗传学基因治疗药物,通过将一种新型光敏蛋白基因引入视网膜细胞来转换光信号,从而恢复视力。

“非常高兴ZM-02能获得美国FDA授予的孤儿药资格认定,这是一种我们自主开发针对视网膜色素变性的光遗传基因疗法,这是一种无法治愈的遗传性疾病。” 中眸医疗创始人兼CEO沈吟教授表示。“这一里程碑突显了我们致力于推进眼科疾病创新基因疗法的决心。FDA 的认可肯定了 ZM-02 的临床潜力,并推动我们在‘让天下无盲’这一愿景下应对全球视力丧失挑战。我们始终相信光带来的力量,致力于在眼科领域开创和创新。”

关于孤儿药资格认定 (ODD)

美国食品药品监督管理局 (FDA) 授予孤儿药资格认定 (ODD) 给用于治疗影响不到 20 万人罹患的罕见疾病或病症的药物或生物制剂。根据《美国孤儿药法》,获得 ODD 的公司可享受某些激励措施,如最高 25% 的临床试验税收抵免、处方药用户费用减免,以及加速审评审批的资格;此外,如果某产品获得 FDA 的孤儿药资格认定,该产品可享受独立于知识产权保护之外的针对特定适应症的 7 年市场独占权。

关于视网膜色素变性 (RP)

视网膜色素变性 (RP) 是最常见的遗传性视网膜疾病,与其相关的致病基因超过270种。RP 影响全球超过 200 万人,发病率约为 1/3500,导致视网膜感光细胞的进行性退化——从杆细胞开始,随后累及锥细胞。RP 通常在青春期发病,起初表现为夜盲,逐渐发展为周边视野丧失,最终导致“隧道视力”和严重的视力损害或失明,白内障和黄斑水肿等并发症会加剧视力恶化。疾病进程因人而异,有些患者可多年保留部分视力,而另一些患者在 40 岁前失明。目前尚无有效的视网膜色素变性治疗方法。

关于 ZM-02

ZM-02 是由中眸医疗开发的光遗传基因疗法,用于治疗视网膜退行性疾病。通过单次玻璃体内注射,将一种新型光敏蛋白基因递送到视网膜细胞,使其在感光细胞丧失的情况下仍能对光作出反应。与传统的针对特定突变的基因疗法不同,ZM-02 提供了一种普适性的方法,用于解决多基因突变及其他涉及感光细胞退化的视网膜疾病,如老年黄斑变性 (AMD)。

ZM-02 采用了新开发的光敏蛋白,具有更高的光敏性、安全性和更快的反应速度。临床前研究显示,ZM-02 在小鼠视网膜组织中可稳定表达,并能恢复视网膜色素变性小鼠模型的光敏性和视觉功能。在北京同仁医院开展的首次人体试验 (NCT06292650) 表明,RP 患者的视力和生活质量有显著改善。

关于中眸医疗

中眸医疗(武汉)科技有限公司(下称“中眸医疗”)专注于眼科视网膜领域的广谱性、颠覆性创新基因疗法开发,是一家全球临床阶段生物技术公司,致力于为数百万因致盲眼疾而受影响的人群恢复视力。凭借超过20年的基因疗法开创性研究,中眸医疗已从实验室研究推进到临床应用,带来了恢复视力的突破性疗法。公司利用成熟的AAV载体平台和最前沿的光遗传疗法,开发出多样化的产品管线,以应对重大的未满足需求。中眸医疗的创新包括中国首个用于视网膜劈裂的基因疗法,以及领先的光遗传疗法,这些疗法利用光敏蛋白,巩固了公司在眼科领域的领导地位。这些突破性疗法推动了科学的边界,旨在通过先进的医学创新改善公共健康成果。欲了解更多信息,请访问http://www.zmtherapeutics.com