01、重要改革！中国首批外资企业变更执业范围，开启细胞与基因治疗领域业务新征程
11月14日，默克检测（上海）有限公司、上海药明巨诺生物科技有限公司、原启生物科技（上海）有限责任公司、芳拓生物科技（上海）有限公司、星奕昂 (上海) 生物科技有限公司、上海欧陆检测有限公司等6家外商投资企业，完成了在上海自贸区范围内开展细胞和基因外商投资企业营业执照经营范围变更工作。
02上海市首部《医疗机构使用细胞治疗药品质量管理指南》发布
11月12日上午，在上海徐汇举办的细胞和基因治疗药品创新与临床发展论坛上，在市药监局指导下，徐汇区市场监管局与10家医疗机构联合发布了上海市首部《医疗机构使用细胞治疗药品质量管理指南》（以下简称《指南》），为CAR-T创新药品的使用提供了规范化的指导，保障百姓用上放心药。
03、FDA批准首款直接注入大脑的基因疗法
2024.11.13 PTC公司宣布，美国FDA正式加速批准基因疗法Kebilidi用于治疗所有芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症（AADCD）的儿童和成人患者。
这是FDA首次批准直接注入大脑的aav基因疗法。2022年7月，该药已经获得欧盟委员会批准上市。
04、石药集团带状疱疹mRNA疫苗新药临床试验申请获CDE受理
2024年11月15日，据国家药品监督管理局药品审评中心官网（CDE）公示，石药集团巨石生物制药有限公司（以下简称“石药集团”）申报的“SYS6017（带状疱疹mRNA疫苗）”IND申请已获受理（受理号：CXSL2400778），为石药集团申报临床的第4款mRNA相关药物。
05、北海康成和Scriptr Global在《科学》杂志发表关于StitchR™ RNA组装技术及治疗肌营养不良症应用的研究
2024年11月15日，北海康宣布在《科学》发表了一篇关于 StitchR™ RNA 组装技术的发现及治疗包括杜氏肌营养不良症（DMD）在内的由于基因突变引发的肌肉疾病应用的研究论文。
06、治疗高脂血症，瑞博生物siRNA获欧盟批准开展II期临床试验
2024年10月29日，苏州瑞博生物技术股份有限公司（以下简称“瑞博生物”）及其子公司Ribocure Pharmaceuticals AB（以下简称“Ribocure”）今日宣布，其siRNA药物RBD5044获得欧盟批准开展II期临床试验。
07、IF=40.5，跟着高分综述深入学习基因治疗递送载体AAV-免疫原性和应对策略篇
近期Signal Transduction and Targeted Therapy杂志（IF=40.5）上发表了一篇重量级AAV基因治疗综述文章（通讯作者为美国马萨诸塞大学Chan医学院的高光坪教授），深入探讨了AAV基因治疗的最新突破与未来趋势。这篇文章不仅汇聚了行业内的权威观点，更揭示了关键技术的最新动态，为学术界和产业界的创新提供了全新启发。前几章我们分别学习了AAV的基础知识、AAV的载体开发、AAV的生产工艺以及AAV的临床应用，相信大家都有不少收获，下面我们继续深入学习AAV临床应用中存在的免疫原性和应对策略。
01、全球首个！Arcturus禽流感自复制mRNA疫苗获FDA批准开展临床试验
2024年11月11日，Arcturus Therapeutics宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准了该公司自复制mRNA（SamRNA）禽流感候选疫苗ARCT-2304的研究性新药（IND）临床试验申请。该临床研究由生物医学高级研究与发展局（BARDA）资助，首个I期临床试验将在美国招募大约200名健康成年人。
02、NAR | 重庆医科大学潘建波团队研究开发了GTO：一种综合性基因治疗方案
2024年11月14日，重庆医科大学潘建波作为通讯作者在Nucleic Acids Research （IF=16.6）在线发表题为“GTO: a comprehensive gene therapy omnibus”的研究论文，该研究开发了基因治疗综合数据库（GTO） （http://www.inbirg.com/gto/），这是一个包含详细的临床试验数据和与基因治疗相关的分子信息的综合资源。
03、NBT | 哈佛大学刘如谦团队升级新一代类病毒颗粒，具有更高的生产效率和递送效率！
2024 年 11 月 13 日，美国哈佛大学刘如谦、Aditya Raguram共同通讯在Nature Biotechnology（IF=33）在线发表题为 “Directed evolution of engineered virus-like particles with improved production and transduction efficiencies” 的研究论文。该研究报告了一个用于eVLP实验室进化的系统，该系统能够发现具有改进特性的eVLPs变体。
04、全球首个！来恩生物mRNA编码TCR-T获批临床，精准攻克肝细胞癌
据CDE官网显示，广州来恩生物医药有限公司（以下简称“来恩生物”）自主研发的 First-in-Class“GZL-016注射液”获临床试验默示许可，适应症为乙肝病毒相关肝细胞癌。这是全球首个针对乙型肝炎病毒（HBV）的mRNA编码TCR-T细胞疗法，也是来恩生物继取得美国FDA和新加坡HSA默示许可后的又一重要成果，同时标志着该疗法正式在国内进入临床试验阶段，为未来在全球上市奠定了基础。
01、石药集团前三季度业绩公布！营收226.86亿
11月15日，石药集团公布2024年前三季度业绩，报告期内，收入为人民币226.86亿元，较去年同期下跌4.9%。主要受到成药业务收入下跌的影响，股东应占基本溢利39.99亿元，较去年同期下跌15.2%，股东应占溢利较去年同期下跌15.9%至人民币37.78亿元。
02、张锋教授的公司，豪掷2.38亿美元，与Genevant 达成新型mRNA-LNP 基因编辑疗法合作
2024 年 10 月 21 日，由 CRISPR 领域奠基人之一的张锋教授联合创立的临床阶段基因编辑公司 Editas Medicine，与脂质纳米颗粒（LNP）专利技术公司 Genevant Sciences 已达成一项合作和非排他性许可协议，将 Editas Medicine 的 CRISPR Cas12a 基因编辑系统与 Genevant 专有的 LNP 技术用于开发针对 Editas 两个未公开靶点的体内基因编辑药物。
