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近日，成都金唯科生物科技有限公司（以下简称“金唯科”）宣布完成数千万元阶段性融资，本轮融资由武汉东湖高新股权投资管理有限公司（简称“东湖投资”）和四川创新发展投资管理有限公司（简称“川创投”）共同投资。获得本轮融资后，金唯科将加速推进AAV基因治疗管线的临床转化与商业化进程，为遗传疾病患者带去治愈希望！作为金唯科生物的重要战略合作伙伴，派真生物对此表示由衷的祝贺！
2024年3月20日，在美国德克萨斯州休斯顿，一对澳大利亚夫妇面对14个月大的女儿Tallulah因超罕见神经性疾病遗传性痉挛性截瘫56型（SPG56）而生命垂危的困境，毅然决然地变卖了所有家产，只为全力救治女儿。他们的勇敢之举推动了澳大利亚非营利组织Genetic Cures for Kids（GC4K）的成立，并引发了一场全球性的运动。如今，GC4k宣布与全球领先的基因治疗CRO&CTDMO派真生物以及威尔康奈尔医学院Belfer基因治疗中心合作，有望为超罕见遗传病患者带来全新的希望：一种量身定制、患者可及的基因治疗解决方案。
2025年1月8日，武汉市人民政府发布《武汉市加快生命健康产业突破性发展打造国际医疗创新高地实施方案》。
全球首款基于CRISPR技术的体外基因编辑疗法Casgevy的获批上市开启了基因编辑疗法的新纪元。回首刚刚过去的2024年，我国基因治疗领域也在稳步向前，尤其是基因编辑领域。并向着更为精准的基因编辑技术、适应症边界不断扩展和更具优势的体内基因编辑疗法等趋势发展，有望实现“一次治疗，终生治愈”的目标。此外，我国还出台了一系列利好政策以助力基因治疗领域的发展。
基因治疗领域研发端的持续发力与利好政策的相继发布，激发了投资者对该领域的热情。据不完全统计，2024年国内基因治疗领域共发生了约41起融资事件，涉及企业共36家，已披露融资总金额超25亿元。其中，上半年21起，下半年20起。
1月7日，空军军医大学西京医院异种移植临床研究再次取得突破性进展。由中国科学院窦科峰院士领衔肝胆外科及全院十余个学科专家团队，成功将基因编辑猪的肝脏原位植入到脑死亡患者体内，在国际上首次实现基因编辑猪肝脏对人体肝脏完全替代。这是继去年开展国际首例基因编辑猪到脑死亡患者异位辅助肝移植后，西京医院在异种肝移植领域取得的又一重要突破。
创新突破
2025年1月2日，张锋团队在 Nature Communications 期刊发表了题为：Rational engineering of minimally immunogenic nucleases for gene therapy 的研究论文。
该研究对用于 CRISPR 基因编辑治疗的 Cas 核酸酶 SaCas9 和 AsCas12a 进行了理性工程化改造，设计出了具有最小化免疫原性的 SaCas9 和 AsCas12a 突变体，在保持与野生型相当活性和特异性的情况下，显著降低了免疫原性。
CureVac在Nature Communications上发表了mRNA狂犬疫苗在恒河猴模型中的保护效力研究，并与上市灭活疫苗Rabipur瑞必补尔进行了头对头对比试验[1]。对比灭活疫苗Rabipur，mRNA疫苗编码RABV-G可以诱导更高水平的交叉中和抗体，产生更广泛的反应性抗体保护。不久前，艾美疫苗/丽凡达生物联合病毒病预防控制所发表了其自主研发的mRNA狂犬病候选疫苗LVRNA001在不同动物模型中的保护效力和安全性评估。研究表明，在食蟹猴、犬、大鼠体内反复施用LVRNA001不会引起全身毒性，同时可有效产生针对狂犬病病毒的强烈特异性免疫反应[2]。
iECURE公司今天报告了正在进行中的1/2期临床试验OTC-HOPE中的首例婴儿患者的初步研究结果。该研究正在评估体内基因编辑疗法ECUR-506，用于治疗新生儿发病的鸟氨酸氨甲酰转移酶（OTC）缺乏症的疗效和安全性。试验结果显示，这名婴儿接受ECUR-506治疗后总体耐受性良好。在单次给药最低剂量的ECUR-506治疗后12周获得完全临床缓解。该患者停止使用氨清除药物，且每日平均蛋白质摄入量增加至符合年龄标准的水平。增加蛋白质摄入后患者耐受良好，平均氨水平保持在正常范围内，并较治疗前水平有所降低。新闻稿表示，该患者是首个通过基因编辑，在肝脏细胞的DNA中插入整个基因的婴儿，代表着体内基因编辑领域的重要里程碑。
资本速递
2025年1月8日，北京艺妙神州医药科技有限公司（以下简称“艺妙神州”或“公司”）宣布正式完成数亿元人民币的E轮融资。本轮融资由京津冀协同发展产业投资基金领投，太平医疗健康基金、首发展集团、四季青投资、阳光诺和等多家专业机构跟投。这是艺妙神州成立10年之际完成的第10轮战略融资，也是公司深耕自主原研基因细胞药物领域，十年磨一剑从临床迈向商业化突围的里程碑和全新起点。
2025年1月8日，罗氏（Roche）正式完成了对Poseida Therapeutics（以下简称“Poseida”）的收购。此次收购的交易价格为每股9美元现金，其总交易价值达到约15亿美元。这是罗氏在细胞与基因治疗领域战略布局上的又一重要举措。
2025年1月9日，比利时mRNA生物技术公司Etherna immunotherapies（“Etherna”）宣布与美国新锐公司Dropshot Therapeutics（“Dropshot”）达成RNA疗法联合开发协议，将结合两家公司先进的mRNA和LNP技术平台，开发针对多种适应症的多个候选RNA药物。
Etherna将获得合作预付款和研究资金，以及开发期间的潜在里程碑付款和产品发布后的分层特许权使用费，预计总合作金额高达9.5亿美元。