2025年1月14日，REGENXBIO公司与Nippon Shinyaku（日本新药株式会社）宣布了关于AAV基因治疗领域的一项独家合作计划，旨在开发和商业化用于治疗黏多糖贮积症II型（MPS II，又称亨特综合征）的基因疗法RGX-121以及用于治疗黏多糖贮积症I型（MPS I，又称赫勒综合征）的基因疗法RGX-111。
根据合作协议，REGENXBIO将获得1.1亿美元的预付款，并有可能在达到特定里程碑时获得高达7亿美元的额外付款。此外，REGENXBIO还将从在美国和亚洲地区的净销售额中获得一定比例的专利使用费。
REGENXBIO将继续负责这两种AAV基因治疗药物的制造工作，并保留对RGX-121优先审查凭证的所有权利及由此产生的任何收益。Nippon Shinyaku则将负责在美国和亚洲地区该基因疗法的商业化工作。预计此次交易将在2025年第一季度末完成，但需满足常规条件并获得必要的监管批准。这次合作结合了双方各自专业业务上的优势，以期为患有MPS II和MPS I的患者提供潜在的变革性治疗方法。
REGENXBIO的总裁兼首席执行官Curran M. Simpson表示，这次与Nippon Shinyaku的合作令人兴奋，因为它充分利用了双方的优势。RGX-121有望成为首个获批用于MPS II（亨特综合征）的基因疗法，预计最早在2025年末获得FDA批准。RGX-111在I/II期研究中显示出非常有希望的结果。凭借Nippon Shinyaku在罕见病领域的专长和强大的商业化能力，双方期待共同努力将这两种有前景的候选药物推向市场，造福患者。
Nippon Shinyaku的总裁Toru Nakai也表达了对此次合作的信心，非常高兴能与REGENXBIO这样的基因治疗开发和制造企业合作。
REGENXBIO是一家临床阶段生物技术公司，自2009年成立以来，它一直致力于AAV基因疗法的开发。该公司正在推进一系列针对视网膜和罕见疾病的AAV基因疗法的研发，包括与AbbVie合作开发用于治疗湿性AMD和糖尿病视网膜病变的ABBV-RGX-314，以及用于治疗Duchenne肌营养不良症的RGX-202等。
目前，成千上万的患者已经接受了基于REGENXBIO的AAV基因治疗技术平台开发的创新基因疗法的治疗，其中包括诺华公司的用于治疗脊髓性肌肉萎缩症的AAV基因药物ZOLGENSMA（该款药物使用了REGENXBIO公司NAV®基因输送技术平台开发的AAV9病毒载体）。
文章来源于细胞与基因治疗领域
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