2024年国内基因疗法IND获批进展
据不完全统计，截止到2024年12月31日，国内共有23家基因治疗企业，25项基因治疗候选产品获批IND。其中有21项基因候选产品的IND申请通过CDE审批，7项基因治疗候选产品的IND申请同时通过CDE和FDA的申请。
多项技术管线，AAV势头强劲
- AAV（16项）：作为最常用的载体之一，因其安全性高、免疫原性低，被广泛应用于眼科和神经退行性疾病的治疗中；
- 慢病毒载体（3项）：用于β-地中海贫血等血液疾病的治疗，通过基因修饰自体造血干细胞，实现一次性功能性治愈；
- 重组I型单纯疱疹病毒（3项）：作为基因治疗递送工具，用于营养不良型大疱性表皮松解症和晚期实体瘤的治疗；
- 其他（3项）：如脂质纳米颗粒（LNP），用于递送CRISPR/Cas9基因编辑系统，实现体内基因编辑。
上述统计数据显示，过去一年中有16项通过IND申报的药物是AAV相关疗法，占比半数以上。AAV疗法，即腺相关病毒（Adeno-Associated Virus）疗法，是一种基于AAV病毒载体的基因治疗技术。AAV病毒作为一种非致病性的病毒，被改造后可以作为一种高效的基因递送工具，用于治疗多种遗传性疾病。AAV基因疗法的显著优势，源自其载体——AAV所具备的的低免疫原性和高效的细胞感染能力。AAV不会引起疾病的感染，因此作为载体相对安全，被广泛应用于眼科和神经退行性疾病的治疗中。
布局多种疾病领域，聚焦眼科疾病
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眼科疾病：如各类黄斑变性、糖尿病性黄斑水肿、各类视网膜变性、视网膜劈裂症； -
罕见病：如戈谢病、法布雷病、营养不良型大疱性表皮松解症、芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症、转甲状腺素蛋白淀粉样变性、β-地中海贫血、苯丙酮尿症； -
神经退行性疾病：如帕金森病、肌萎缩侧索硬化症； -
其他：晚期实体瘤、2型糖尿病。
2024年获批IND的国内自主研发的基因治疗候选药物中有9项是治疗以各类黄斑变性为主的眼科相关疾病。眼部的特殊结构使其成为了基因治疗的一个理想靶器官。血视网膜屏障和血房水屏障2套血眼屏障的存在使得眼睛的免疫系统相对独立，作为部分免疫豁免器官，由于免疫反应被抑制，基因治疗的可行性更高。
下面，我们将对在24年既有IND获批进展又有融资进展的4家企业进行相关解读。
星眸生物：2项基因疗法IND获批，千万元A+轮融资
星眸生物在2024年获批2项IND适应症，其自主研发—XMVA09注射液是首个兼具实现双特异性靶点与玻璃体腔内注射衣壳的基因治疗候选药物。相比于传统抗体治疗药物1-3个月的注射周期，基因治疗药物可产生持续的治疗作用，有望实现一次注射便终身有效，极大地造福患者。2024年3月19日，星眸生物宣布其完成数千万元人民币的Pre-A+轮融资用于开展湿性年龄相关性黄斑变性管线的Ⅰ/Ⅱ期临床试验，推动干性年龄相关性黄斑变性管线的药学、临床前研究和IIT临床实验。
康霖生物：FDA双认定基因修饰干细胞，获1.5亿元融资
结语
关于派真
作为一家专注于AAV 技术十余年，深耕基因治疗领域的CRO&CDMO，派真生物可提供从载体设计、构建到 AAV、慢病毒和 mRNA 服务的一站式解决方案。凭借深厚的技术实力、卓越的运营管理和高标准的服务交付，我们为全球客户提供一站式CMC解决方案，包括从早期概念验证、成药性评估到IIT、IND及BLA的各个阶段。
凭借我们独立知识产权的π-alphaTM 293 细胞AAV高产技术平台，我们能将AAV产量提高多至10倍，每批次产量可达1×10¹⁷vg，以满足多样化的商业化和临床项目需求。此外，我们定制化的mRNA和脂质纳米颗粒（LNP）产品及服务覆盖药物和疫苗开发的各个阶段，从研发到符合GMP的生产，提供端到端的一站式解决方案。
