行业资讯 | Viralgen和Axovia合作开发针对视网膜营养不良的基因疗法

2025年1月26日

近日， Viralgen和Axovia Therapeutics确认合作伙伴关系，以推进一种基于AAV9的基因疗法的开发和生产，该疗法用于治疗因BBS1基因突变导致视网膜营养不良的Bardet-Biedl综合征（BBS）患者，此次合作旨在预防BBS患者的视力丧失。

该研究性基因疗法利用经过密码子优化的BBS1 AAV9载体，旨在减缓由遗传缺陷引起的视力丧失。

Viralgen将利用其在AAV（腺相关病毒）和Pro10细胞系及生产平台的专业技术，在其设施中完成该疗法的生产任务。结合Axovia在基因疗法开发领域的丰富经验，双方将携手加速推进该疗法的交付进程。

Axovia联合创始人兼首席科学官Victor Hernandez博士表示：“随着Axovia将其针对遗传性失明原因的潜在疗法管线推向临床，我们希望确保适当规模的AAV生产以支持这一进展，我们很高兴与Viralgen作为我们的重要战略合作伙伴。我们的主要项目AXV-101正在开发中，用于治疗与BBS相关的视网膜营养不良，预计将于2025年中期进入临床开发阶段，我们相信双方的合作加速高效开发，尽快将这种疗法推向患者。”

BBS会导致多系统功能障碍，包括肥胖和进行性视网膜营养不良。

关于派真

作为一家专注于AAV 技术十余年，深耕基因治疗领域的CRO&CDMO，派真生物可提供从载体设计、构建到 AAV、慢病毒和 mRNA 服务的一站式解决方案。凭借深厚的技术实力、卓越的运营管理和高标准的服务交付，我们为全球客户提供一站式CMC解决方案，包括从早期概念验证、成药性评估到IIT、IND及BLA的各个阶段。

凭借我们独立知识产权的π-alpha^TM 293 细胞AAV高产技术平台，我们能将AAV产量提高多至10倍，每批次产量可达1×10¹⁷vg，以满足多样化的商业化和临床项目需求。此外，我们定制化的mRNA和脂质纳米颗粒（LNP）产品及服务覆盖药物和疫苗开发的各个阶段，从研发到符合GMP的生产，提供端到端的一站式解决方案。