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2025 年 2 月 6 日，康涅狄格州伍德布里奇——罕见病治疗组织 Cure Rare Disease (CRD) 宣布获得加州再生医学研究所 (CIRM) 569 万美元的资助，用于推进针对脊髓小脑共济失调 3 型 (SCA3) 的反义寡核苷酸疗法的开发。SCA3 是一种目前尚无治疗方法的神经退行性疾病。
微光基因(苏州)有限公司（以下简称“微光基因”）宣布成功完成Pre-A轮融资，融资总额达到数千万元人民币。本轮融资由广州产投集团和广州优玖投资共同投资；浩悦资本担任本轮融资财务顾问并将担任后续融资独家财务顾问。此次融资助力微光基因快速推进针对未满足临床需求的常见病表观遗传编辑管线研究。
2025年1月22日，昌平实验室及北京大学魏文胜课题组在Nature杂志在线发表了题为“Precise modelling of mitochondrial diseases using optimized mitoBEs”的研究论文。该研究报道了通过优化后的mitoBEs实现高效且精准地构建线粒体疾病小鼠模型的成果。利用优化版mitoBEs，研究团队成功建立了具有高突变频率的小鼠模型，这些模型表现出了与疾病相关的典型表型。此外，通过杂交实验，还获得了突变负荷达到100%以及仅含单碱基突变的精确小鼠模型。
近日， Viralgen和Axovia Therapeutics确认合作伙伴关系，以推进一种基于AAV9的基因疗法的开发和生产，该疗法用于治疗因BBS1基因突变导致视网膜营养不良的Bardet-Biedl综合征（BBS）患者，此次合作旨在预防BBS患者的视力丧失。
2025年2月5日，信念医药集团（下称“信念医药”）宣布，其杜氏肌营养不良（DMD）基因治疗药物BBM-D101注射液的临床试验申请（IND）已获国家药品监督管理局（NMPA）受理。
近期，《自然》杂志发布了“2025年值得关注的七项突破性技术”。
这七项值得关注的突破性技术包括：通过CAR-T细胞基因疗法治疗实体瘤与自免疾病、利用微生物降解塑料及其他污染物、AI生物学基础模型帮助理解复杂的生物系统、微生物单细胞分析技术、AI自动化实验室助力材料科学研究、利用新型材料减少城市热岛效应、光子计算技术。其中生命科学领域占四席。
创新突破
2025年1月28日，中国科学院广州生物医药与健康研究院彭广敦研究团队在《细胞·报告》（Cell Reports）发表重要研究成果，成功开发出名为“DuTracer”的新型单细胞谱系示踪技术。该技术通过巧妙结合两种基因编辑工具CRISPR-Cas9和Cas12a，显著提升了细胞谱系追踪的精度和深度，为解析胚胎发育、器官再生及疾病机制提供了全新工具。
2025年1月24日，来自维也纳大学的Pavel Kovarik团队在Molecular Cell杂志上发表题为 Cytoplasmic mRNA decay controlling inflammatory gene expression is determined by pre-mRNA fate decision 的研究论文。研究表明，TTP通过形成一种先后层级分明的分子组装体来破坏目标mRNA的稳定性。这种组装体的形成严格依赖于TTP与RNA在细胞核中的互作。而细胞质中mRNA降解复合体的组装是在细胞核内就被TTP与pre-mRNA的互作所决定。研究人员发现pre-mRNA而非成熟mRNA是TTP的主要靶标。因此，炎症诱导的mRNA的命运在其合成之时便已决定。这一机制确保了无论转录水平如何，都能防止过量且可能有害的炎症因子被翻译出来。
最近，《Science》期刊在线发表了题为《Casz1 is required for both inner hair cell fate stabilization and outer hair cell survival》的研究论文，该研究由中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心（神经科学研究所）刘志勇研究组完成。该项研究报道了锌指转录因子Casz1在听觉毛细胞（hair cell, HC）命运稳定与生存维持中的双重作用，并解析了Casz1发挥功能的分子机制，为探索基因操纵修复听觉损伤提供了新的思路和靶点。
资本政策
近日，在白宫新闻发布会上，美国总统特朗普宣布启动“星际之门计划”，由软银、OpenAI、甲骨文等顶尖巨头联合推动，注资5000亿美元。计划通过AI设计mRNA药物，重塑癌症治疗。OpenAI CEO山姆·奥特曼表示：“这将是这个时代最重要的项目。”