2025年2月7日，全球生物技术领军企业CSL在第18届欧洲血友病及相关疾病协会（EAHAD）年度大会上公布了其基因疗法HEMGENIX®（etranacogene dezaparvovec-drlb）在治疗乙型血友病（Hemophilia B）中的四年长期疗效和安全性数据。
- 凝血因子IX水平稳定：在治疗后的四年间，患者的平均凝血因子IX活性水平维持在接近正常的37%。这一数据再次证明了Hemgenix®在治疗B型血友病方面的有效性。
- 出血事件显著减少：与治疗前相比，患者的平均调整后年出血率（ABR）在第四年降低了约90%。关节出血事件也从治疗前基线ABR的平均 2.34次降至第四年的0.09次。
- 预防治疗需求大幅降低：94%的患者在治疗后四年无需持续使用凝血因子IX预防治疗。在第三年到第四年期间，没有患者重新开始预防治疗。
- 安全性良好：Hemgenix®的耐受性良好，未报告与治疗相关的严重不良事件。治疗相关不良事件（AEs）大多发生在治疗后的前六个月，其中最常见的不良事件是丙氨酸转氨酶（ALT）升高，9名患者（16.7%）接受了平均81.4天的反应性皮质类固醇治疗。
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