一周要闻丨基因治疗要闻速递第144期

热点聚焦

1、Nat Biotechnol | 上科大陈佳团队报道通过ADAR抑制剂的切割进行特异性和高效的RNA A-to-I编辑

2025年3月26日，上海科技大学基因编辑中心的陈佳教授团队在Nature Biotechnology期刊发表标题为“Specific and efficient RNA A-to-I editing through cleavage of an ADAR inhibitor”的研究论文。该研究主要开发了一种名为RtABE（RNA transformer adenosine base editor）的新型RNA编辑系统，通过引入ADAR抑制剂（ADI）来抑制ADAR2脱氨酶的活性，从而实现高效且特异性的RNA A-to-I编辑，并在Hurler综合征小鼠模型中成功纠正了α-l-iduronidase活性缺陷，且未检测到显著的非靶向编辑。

2、单AAV碱基编辑实现心脏基因沉默，DNA可及性成关键

近期，北京大学郭宇轩教授团队联合安贞医院和协和医院等单位，在心血管研究权威期刊 Circulation Research （IF=16.5）发表了题为《ABE-Mediated Cardiac Gene Silencing via Single AAVs Requires DNA Accessibility》的研究论文，该研究选用结构紧凑的小型ABE系统（SauriABE），结合心脏特异性启动子Myl2，并利用Packgene提供的AAV平台，开发出可通过单AAV完成全流程递送与编辑的策略，集中解决心脏组织碱基编辑效率不稳、组织特异性差和载体限制等问题。该研究首次验证了单AAV递送小型ABE系统在心脏组织中实现高效、特异的基因沉默能力，并明确提出DNA可及性是影响编辑效率的关键因素。这一发现不仅为心脏疾病的基因疗法提供了可行方案，也为组织选择性编辑技术的发展提供了重要参考。

3、为基因治疗铺平道路（下）：中国人群的AAV9抗体研究

一项由北京协和医院和锦篮基因联合开展的研究，首次聚焦中国健康人群和罕见病患者的AAV9抗体分布。该研究在2022年11月至2024年6月期间，招募了341名参与者，年龄覆盖0至90岁，包括270名健康个体和71名罕见病患者。

4、打破AAV基因治疗的中和抗体壁垒: CD19-CAR-T细胞疗法的惊艳表现

近期发表在《Molecular Therapy》上的一项研究展示了一种创新的免疫调节策略：通过CD19靶向嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法成功清除AAV Nab，这一研究为解决AAV基因治疗中的免疫屏障提供了重要的前沿进展。

5、重磅！国家自然科学基金委发布2024年度中国科学十大进展，细胞基因疗法上榜

3月27日，国家自然科学基金委员会在2025中关村论坛年会开幕式上发布了2024年度”中国科学十大进展“。2024年度”中国科学十大进展“主要分布在数理天文信息、化学材料能源、地球环境和生命医学等科学领域。

6、信念医药膝骨关节炎AAV基因药物国内获批临床试验

中国上海，2025年3月27日 —— 专注前沿基因治疗领域的创新型企业信念医药集团（Belief BioMed，BBM）（下称“信念医药”）今日宣布：膝骨关节炎（Knee Osteoarthritis，KOA）基因治疗药物BBM-A101注射液的临床试验申请（IND）已获国家药品监督管理局（NMPA）批准。