会议推荐
1、会议邀请 | 派真生物诚邀您参加中国细胞生物学学会2025年全国学术大会-珠海
“中国细胞生物学学会2025年全国学术大会-珠海”将于2025年4月7—11日在广东珠海国际会展中心召开。此次会议邀请了海内外著名专家、院士以及各领域顶尖的细胞生物学学者进行大会报告，预计将有来自全国各地的2000余名代表参加会议，涵盖了细胞信号转导、细胞代谢、神经、发育、生物节律、干细胞、医学、细胞器相互作用、衰老等各个领域。 派真生物诚邀您莅临展位T6，我们将携全套技术方案与精美礼品，万分期待与您面对面深入交流！
2、会议邀请 | 派真生物诚邀您参加IGC 2025（第九届免疫基因及细胞治疗大会）
IGC 2025（第九届免疫基因及细胞治疗大会）将于4月17-18日在北京富力万丽酒店盛大开幕！４月１７日，派真生物产品技术总监钟德清受邀在基因治疗药物专场下开展《基因治疗-从IIT到IND CMC衔接策略》的主题演讲，探讨关于基因治疗的临床研究、IIT研究的要点以及基因治疗从从IIT到IND CMC衔接，派真生物专业技术团队诚邀您莅临展位A07，我们将携全套技术方案与精美礼品，期待与您面对面深入交流！
3、会议邀请 | 派真生物邀您参加【第6届BIONNOVA生物医药创新者论坛暨展览会】，相约上海张江科学会堂
第6届BIONNOVA生物医药创新者论坛暨展览会将于2025年4月9-10日在上海张江科学会堂开幕！本次会议围绕大分子单抗、双多抗等新型抗体药物，ADC、RDC等偶联药物及GLP-1等多肽药物和各类免疫细胞治疗、干细胞治疗、基因编辑、基因治疗、小核酸，mRNA 疗法等先进治疗产品，220+医药行业大咖将展开深入讨论。派真生物专业技术团队诚邀您莅临展位G09，我们将携全套技术方案与精美礼品，期待与您面对面深入交流！
热点聚焦
1、临床 | 大脑原位神经再生基因疗法治疗缺血性脑卒中临床研究正式启动
2025年4月2日，“NXL-001治疗缺血性脑卒中患者的安全性和初步有效性研究” 项目启动会在首都医科大学附属北京天坛医院成功召开。该研究由北京天坛医院王伊龙教授担任主要研究者 (PI)，并获得功能神经外科张建国教授团队深度协作支持。研究用创新基因治疗药物NXL-001由神曦生物 (NeuExcell Therapeutic) 自主研发。
2、Nature Biotechnology：新型光控RNA编辑器在体内精准调控基因治疗
2025年3月31日，华东师范大学李大力、刘明耀和杜冰团队在《Nature Biotechnology》发表题为《Engineering a photoactivatable A-to-I RNA base editor for gene therapy in vivo》的研究论文，报道了一种新型光激活RNA腺苷碱基编辑器—PA-rABE，该技术如同给基因编辑装上了“光控开关”，仅用蓝光照射即可精准激活编辑功能，成功实现了在小鼠体内对内源及外源RNA的精准修复，并显著改善了血友病表型。
3、新华医院顺利完成PKU基因治疗高剂量组全部受试者给药
近日，上海交通大学医学院新华医院儿内分泌遗传代谢科邱文娟主任团队顺利完成NGGT002治疗成人苯丙酮尿症（PKU）的安全性和有效性I/II期临床研究高剂量组全部3例受试者的给药。
4、300万美元巨奖！刘如谦、司美格鲁肽研究先驱、多发性硬化症研究先驱荣获“科学突破奖”
近期，2025年科学突破奖公布获奖名单，8 位青年物理学家和青年数学家分享了 6 个 10 万美元的新视野奖；3 位刚完成博士学位的女性数学家每人将获得 5 万美元的 Maryam Mirzakhani 前沿奖，今年的奖金总额为 1875 万美元，该奖项自设立以来奖金总额超过 3.26 亿美元。
创新突破
1、《自然》子刊：中山大学团队开发出高效体内单碱基RNA编辑技术
近日，中山大学张锐教授课题组在《自然-生物技术》（Nature Biotechnology）杂志上发表了题为“Improved RNA base editing with guide RNAs mimicking highly edited endogenous ADAR substrates”的突破性研究，提出了一种全新的内源性ADAR招募gRNA设计策略MIRROR。该技术显著提高了基于内源ADAR的RNA编辑效率，仅通过简单化学修饰的短链 gRNA 可在小鼠体内实现超过80%的编辑效率。此外，新技术在疾病细胞模型中高效修复α1-抗胰蛋白酶缺乏症致病突变，编辑效率达90%以上。此突破不仅为RNA编辑技术的临床应用提供了有力支撑，也为相关疾病的精准治疗开辟了全新前景。
2、上科大陈佳团队报道通过ADAR抑制剂的切割进行特异性和高效的RNA A-to-I编辑
2025年3月26日，上海科技大学基因编辑中心的陈佳教授团队在Nature Biotechnology期刊发表标题为“Specific and efficient RNA A-to-I editing through cleavage of an ADAR inhibitor”的研究论文。该研究主要开发了一种名为RtABE（RNA transformer adenosine base editor）的新型RNA编辑系统，通过引入ADAR抑制剂（ADI）来抑制ADAR2脱氨酶的活性，从而实现高效且特异性的RNA A-to-I编辑，并在Hurler综合征小鼠模型中成功纠正了α-l-iduronidase活性缺陷，且未检测到显著的非靶向编辑。
3、心功能显著改善！基因疗法为肥厚型心肌病带来治疗新选择 | ACC.25
肥厚型心肌病（HCM）以心室壁增厚为突出特征，有些患者首发症状就是猝死。HCM的主要病因是编码肌小节蛋白或肌小节相关结构蛋白的基因突变，大约60%的HCM患者存在致病性或潜在致病性基因突变。心脏型肌球蛋白结合蛋白C基因（MYBPC3）是HCM最主要的致病基因之一，在HCM病例中的检出频率约占15%~30%。HCM治疗的总体原则是减轻症状，改善心功能，延缓疾病进展。但由于HCM发病机制主要是肌小节蛋白编码基因突变，因此常规药物很难从根本上解决心肌肥厚所导致的一系列临床症候群。因此，HCM患者仍需更多新的治疗方式。
4、肝癌治疗新路径！Cell系列｜复旦大学刘军力：针对肝癌发展新机制开发LNP-mRNA疗法
2025年3月19日，复旦大学代谢与整合生理学研究院刘军力与上海交通大学医学院附属第六人民医院陈素贞和中国科学院分子细胞科学卓越创新中心(生化细胞所)杨巍维等人合作，于期刊Cell Metabolism发表题为“Pyruvate Metabolism Enzyme DLAT Promotes Tumorigenesis by Suppressing Leucine Catabolism” 的论文。该研究首次揭示了丙酮酸代谢关键酶——二氢硫辛酰胺S-乙酰转移酶(DLAT)通过乙酰化亮氨酸分解代谢酶AUH，抑制亮氨酸分解并激活mTOR信号通路，从而促进肝癌发展的新机制，进而创新性开发了一种基于该调控机制的脂质纳米颗粒(LNP)递送的mRNA疗法，为肝癌治疗提供了新思路。
5、清华大学程功教授团队开发抗猴痘病毒mRNA疫苗，双重免疫协同实现完全保护
2025年3月26日，清华大学基础医学院程功教授团队与合作者在Nature Communications发表论文“An mRNA vaccine against Monkeypox virus inhibits infection by co-activation of humoral and cellular immune responses”，首次应用“体液免疫+细胞免疫”协同激活机制，通过筛选中和抗原、设计细胞免疫靶向抗原MPX-EPs，成功开发出了能够诱导强烈免疫反应的猴痘疫苗，可有效实现免疫保护，疗效优于重组蛋白疫苗及单一免疫的mRNA疫苗。
6、Nature Biotechnology：陈玲玲团队开发circRNA适配体，治疗阿尔茨海默病
近日，中国科学院分子细胞科学卓越创新中心（生物化学与细胞生物学研究所）陈玲玲团队在 Nature Biotechnology 期刊发表了题为：Circular RNA aptamers targeting neuroinflammation ameliorate Alzheimer disease phenotypes in mouse models 的研究论文。
该研究表明，腺相关病毒（AAV）递送的 circRNA适配体，能够安全且有效抑制过度激活的蛋白激酶 R（PKR），进而减少神经炎症和 β-淀粉样蛋白（Aβ）斑块，实现对阿尔茨海默病小鼠的神经保护、增强其空间学习和记忆能力。这些发现表明，circRNA 适配体作为 PKR 抑制剂在阿尔茨海默病治疗中具有治疗潜力。
资本速递
1、国内一家基因药物公司完成新一轮融资
近日，诺未生物获未来产业（无锡）天使基金合伙企业（有限合伙）投资，资金将用于支持企业自研管线的临床推进和创新平台建设。
2、以基因药物为特色，总投资约7000万美元，国内一基因药物创新产业基地正式开园
近日，“东方美谷·生命信使”基因药物创新产业基地正式开园。该基地是奉贤产业转型升级的示范地，也是创新发展的集聚地，这里将汇聚3000名顶尖科研人才，落地50个一类新药转化项目，并有望诞生5个以上全球首创药物。