热点聚焦
1、中国首个血友病B基因治疗药物信玖凝®（波哌达可基注射液）正式获批
2025年4月10日 ，中国上海 — 信念医药集团（以下简称信念医药）与武田中国今日共同宣布，信玖凝®（BBM-H901注射液, 通用名称：波哌达可基注射液）已正式获得国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于中重度血友病B（先天性凝血因子IX缺乏症）成年患者的治疗。作为中国首个获批的血友病B基因治疗药物1，信玖凝®由信念医药研发生产，武田中国负责该产品在中国内地、中国香港和中国澳门的商业化进程。双方将整合各自资源优势，加速为患者提供突破性的基因疗法，共同开拓血友病B治疗领域新格局。
2、全球首个青光眼基因疗法临床最新进展——北京同仁医院完成2例患者给药
2025年4月14日，本导基因宣布其研发的全球第一个青光眼基因治疗药物（BD113），由国际眼科科学院院士、青光眼领域著名专家王宁利教授和滕羽菲医生在北京同仁医院于2024年8月28日完成首例给药（图1）以及于2024年11月27日完成第2例给药。目前两例患者经过数月随访未发生与BD113相关的严重不良事件，初步显示了BD113在患者体内具有较好的安全性和耐受性。这标志我国的青光眼基因治疗走在了世界的前列，我们共同见证了这一历史性时刻！
3、单项最高奖励3000万，聚焦细胞药物、核酸药物、蛋白药物等方向，深圳全面支持医药研发和引进
4月7日，深圳市发展和改革委员会、深圳市卫生健康委员会、深圳市市场监督管理局、深圳市医疗保障局印发《深圳市全链条支持医药和医疗器械发展若干措施》通知。其中第四条指出：全面支持医药研发和引进，聚焦核酸药物、蛋白和多肽药物、细胞药物、微生物药物、小分子创新药物、现代中药等方向，支持引进或自主培育一批创新药成果。对完成临床试验并实现海内外上市的1类创新药，面向其Ⅰ期、Ⅱ期、Ⅲ期临床试验研发环节，分别给予最高1000万元、2000万元、3000万元资金奖励。第二十八条提出“创新境外企业合作机制。在前海蛇口自贸片区选择符合条件的外资企业，开展人体干细胞、基因诊断与治疗技术开发和应用扩大开放试点，推动细胞与基因产业集聚发展，积极争取试点范围拓展到河套深港科技创新合作区深圳园区。”第二十九条指出：汇聚药械产业高端人才和团队。开展“引团队”行动，聚焦细胞与基因治疗、罕见病治疗等，吸引海内外战略科学家、一流科技领军人才和创新团队、青年科技人才来深创新创业。
4、推进细胞与基因治疗等创新医药高质量发展，北京市医疗保障局等九部门发布新政
为进一步加速医药健康产业创新，推动细胞与基因治疗等创新药、创新医疗器械高质量发展，4月7日，北京市医疗保障局、北京市卫健委、北京市药品监督管理局等九部门联合发布《北京市支持创新医药高质量发展若干措施（2025年）》，其中指出：高质量建设国际医药创新园区，启动建设北京临床研究中心，聚焦医学人工智能、细胞和基因治疗、合成生物等前沿领域开展全球领先的临床研究和技术转化。
创新突破
1、Cell重磅：新型类病毒颗粒VLP递送系统，高效递送各种基因编辑工具，用于遗传疾病和癌症治疗
2025 年 4 月 9 日，德国慕尼黑工业大学的研究人员在国际顶尖学术期刊 Cell 上发表了题为：Engineered nucleocytosolic vehicles for loading of programmable editors 的研究论文。
该研究开发了一种高效且多功能的新型类病毒颗粒（VLP）递送载体——ENVLPE，其能够将所有主要的 RNA 引导的基因编辑工具（CRISPR-Cas9、碱基编辑器、先导编辑器）以 RNP 形式递送到多种细胞类型中，避免了 DNA 整合风险，并在人类原代 T 细胞以及两种遗传性视网膜疾病小鼠模型中展现了卓越的编辑效果，凸显了其治疗潜力。
2、Nature | 基因编辑新突破！实现超大片段基因高效整合，或将催生新一代基因治疗药物
基因编辑技术领域取得重要突破。近日，据Nature期刊披露，由麻省总医院布莱根妇女医院与贝斯以色列女执事医疗中心的Omar Abudayyeh与Jonathan Gootenberg科研团队研发的STITCHR基因编辑系统，通过创新性的RNA技术实现了从单碱基到12.7kb大片段基因的“无痕”整合，推动基因治疗研究向前迈出了一大步。
3、Nat Biotechnol | 张锐实验室开发基于内源ADAR招募的高效体内单碱基RNA编辑技术：MIRROR
2025年4月3日，中山大学张锐实验室在Nature Biotechnology杂志上发表了题为“Improved RNA base editing with guide RNAs mimicking highly edited endogenous ADAR substrates”的突破性研究，提出了一种全新的内源性ADAR招募gRNA设计理念——MIRROR (mimicking inverted repeats to recruit ADARs using engineered oligoribonucleotides)。该技术显著提高了基于内源ADAR的RNA编辑效率，仅通过简单化学修饰的短链 gRNA 可在小鼠体内实现超过80%的编辑效率，并在疾病细胞模型中高效修复α1-抗胰蛋白酶缺乏症致病突变，其编辑效率达90%以上。此突破不仅为RNA编辑技术的临床应用提供了有力支撑，也为相关疾病的精准治疗开辟了全新前景。
资本速递
1、14亿美元！礼来重金押注AAV基因疗法
近日，Sangamo Therapeutics 宣布，已和礼来达成许可协议，授权礼来利用 Sangamo 新型专有的神经性腺相关病毒（AAV）衣壳 STAC-BBB，该衣壳已在非人类灵长类动物中显示出强大的血脑屏障穿透和神经元转导能力。
2、一家成立近十年的细胞疗法明星企业启动大规模裁员并计划出售全部资产
曾被视为CAR-M（嵌合抗原受体巨噬细胞）细胞治疗技术先驱的美国生物技术公司Carisma Therapeutics，因资金链断裂等问题，宣布启动大规模裁员并计划出售全部资产。这一动作标志着这家成立近十年的明星企业正式步入“终局倒计时”。