一周要闻丨基因治疗要闻速递第151期

2025年7月23日
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热点聚焦

01、CRISPR基因敲入-敲除偶联设计,突破多靶点基因编辑异质性难题
近期,《自然生物技术》杂志报道一种名为SEED(Synthetic Exon Expression Disruptor)基因编辑技术,通过巧妙的设计将外源基因敲入与内源表面蛋白的敲除相耦合,结合负向免疫磁珠筛选,实现了一站式高效富集完全编辑的细胞群体。其核心逻辑在于:通过在内含子区域设计CRISPR靶点,确保基因敲入的同时破坏目标蛋白的表达,从而利用表面标志物的缺失作为纯化依据。这一策略不仅规避了传统药物筛选的毒性,还突破了多基因编辑难以同步纯化的瓶颈。 

02、四川发布新政,瞄准细胞与基因治疗等赛道,扩大干细胞临床研究试点医疗机构,支持企业与医疗机构合作开发细胞和基因治疗产品

近日,四川省医药健康产业链协同推进机制办公室印发了《四川省促进医药健康产业发展若干措施》,其中指出,瞄准细胞治疗、基因治疗、合成生物学、脑科学等赛道,强化关键技术攻关,布局一批创新药开发项目,制定创新药重点研发目录;扩大干细胞临床研究试点医疗机构,支持企业与医疗机构合作开发细胞和基因治疗产品。

03、进军细胞与基因治疗领域,京东集团百万年薪招聘细胞研究院负责人

近日,京东集团一则百万年薪招聘”细胞研究院负责人(细胞治疗&细胞存储)”的消息在业内引发广泛关注。此举被业界视为京东进军细胞与基因治疗(CGT)领域的重要信号。

 

04、从临床热潮到商业冷思:AAV基因治疗试验进展与现实挑战

8款AAV基因治疗药物,有的数千亿美元投资换来“寂寞退市”,有的临床接受度和销售额还在增长。且看”AAV研究先锋“Samulski教授对此的深入分析点评。

  

05、Cell子刊:舒易来团队报道AAV基因治疗后,遗传性耳聋患者的听力恢复情况

2025 年 5 月 22 日,复旦大学附属眼耳鼻喉科医院舒易来教授团队在 Cell Press 旗下医学旗舰刊 Med 上发表了题为:Audiological characteristics following gene therapy in patients with autosomal recessive deafness 9 的临床研究论文。

该研究通过对 DFNB9 耳聋患者在接受 AAV 基因治疗后的各项听力学检查数据进行分析,揭示了基因治疗后患者听力学特征的动态变化,为科学评估基因治疗后的听力恢复效果及优化治疗策略,提供了重要科学依据。

创新突破

01、Cell子刊:Fengfeng Bei/蒲军/范先群团队证实,这种新型AAV可用于呼吸系统和肺部疾病的基因治疗
2025 年 5 月 22 日,哈佛医学院 Fengfeng Bei 教授、昆明医科大学第二附属医院蒲军教授及上海交通大学医学附属第九人民医院范先群院士团队合作(阳志、Yizheng Yao 为共同第一作者),在 Cell 子刊 Cell Reports Medicine 上发表了题为:Cross-species tropism of AAV.CPP.16 in the respiratory tract and its gene therapies against pulmonary fibrosis and viral infection 的研究论文。该研究表明,AAV.CPP.16 对跨物种(包括小鼠和非人灵长类动物)的呼吸道组织具有高度嗜性,并验证了通过鼻腔给药 AAV.CPP.16 递送的基因补充和基因编辑疗法,用于治疗特发性肺纤维化和病毒感染。这项研究表明,AAV.CPP.16 是一种很有前景的用于呼吸系统和肺部基因治疗和基因编辑的载体。 

02、Nature子刊:王小龙团队等利用AlphaFold3改造Fanzor系统,实现高效基因编辑
2025 年 5 月 20 日,西北农林科技大学王小龙团队与上海科技大学吴兆韡团队合作,在 Nature 子刊 Nature Chemical Biology 上发表了题为:Engineering eukaryotic transposon-encoded Fanzor2 system for genome editing in mammals 的研究论文。该研究以张锋团队报道的 Fanzor2 家族中的 NlovFz2 蛋白为对象,通过综合 AI 辅助结构预测引导的 RNA 结构优化、蛋白质工程改造、基因编辑效率评估和全基因组脱靶分析等技术手段,开发了增强型 NlovFz2-ωRNA 系统(enNlovFz2),其基因编辑效率较野生型提升了 11 倍。同时,该系统被成功用于小鼠白化疾病模型的构建及人源化杜氏肌营养不良症(DMD)小鼠模型的基因治疗,展示了真核生物来源的新型微型基因编辑工具在疾病建模和治疗领域的应用潜力。

  

03、开启免疫治疗新时代:华西医院仝爱平团队系统解读癌症mRNA疫苗临床应用进展及挑战

2025 年 4 月28 日,四川大学华西医院生物治疗全国重点实验室仝爱平教授团队(仝爱平教授实验室李航硕士研究生为第一作者)在 Cancer Letters 期刊发表了题为:Cancer mRNA vaccines: clinical application progress and challenges 的综述论文。

该综述系统总结了癌症 mRNA 疫苗的临床进展与挑战:通过优化 mRNA 结构(如5’帽、Poly(A)尾修饰)和递送载体(如脂质纳米颗粒),疫苗可精准激活抗肿瘤免疫;临床试验显示其在黑色素瘤、头颈癌等实体瘤中显著降低复发率并诱导长期免疫记忆。然而,肿瘤异质性、抗原筛选复杂性及疫苗稳定性仍是主要障碍。未来需结合 AI 个性化设计、联合免疫检查点抑制剂等策略,推动mRNA 疫苗成为癌症治疗新范式。

 

04、世界首例!新一代基因编辑技术——“先导编辑”完成首次人体试验,修复患者免疫细胞功能

2025 年 5 月 19 日,CRISPR 基因编辑家族中用途最广泛的成员——先导编辑(Prime Editing)技术首次在医疗领域亮相:先导编辑辑技术首次被用于治疗人类患者。

Prime Medicine 公司发布了其开发的先导编辑疗法 PM359 治疗慢性肉芽肿病(Chronic Granulomatous Disease)的初步临床数据——一名青少年患者在接受治疗一个月后,没有出现严重副作用,治疗第 15 天时,患者 58% 的中性粒细胞完全恢复了 NADPH 氧化酶活性,第 30 天时,66% 的中性粒细胞完全恢复了 NADPH 氧化酶活性,显著超过了预期的 20% 的临床获益最低阈值,这足以显著增强该患者的免疫系统。 

05、Nat Biomed Eng | Prime编辑结合多种递送策略治疗苯丙酮尿症

2025年5月20日,苏黎世大学Gerald Schwank教授团队在Nature Biomedical Engineering期刊发表标题为“Treatment of a metabolic liver disease in mice with a transient prime editing approach”的研究论文,该研究主要开发了一种基于瞬时Prime编辑技术的基因治疗策略,通过脂质纳米颗粒(LNP)递送Prime编辑器mRNA和gRNA,成功纠正了苯丙酮尿症(PKU)小鼠模型中的致病突变,并显著降低了血液中苯丙氨酸水平,为遗传性肝脏疾病的治疗提供了新的高效平台。

资本速递

01、国内一基因治疗初创公司完成新一轮融资

近日,上海渤因生物科技有限公司(“渤因生物”或“公司”)完成数千万元的天使+轮融资。本轮投资由张江生命健康产业孵化天使基金(“张科禾苗基金”)领投,老股东峰瑞资本和创始人个人持续加码。所募资金将主要用于公司产品管线推进和首个产品的早期临床验证,并支持公司技术平台迭代为公司未来的持续发展提供创新源泉。

关于派真

作为一家专注于AAV 技术十余年,深耕基因治疗领域的CRO&CDMO,派真生物可提供从载体设计、构建到 AAV、慢病毒和 mRNA 服务的一站式解决方案。凭借深厚的技术实力、卓越的运营管理和高标准的服务交付,我们为全球客户提供一站式CMC解决方案,包括从早期概念验证、成药性评估到IITINDBLA的各个阶段。

 

凭借我们独立知识产权的π-alphaTM 293 细胞AAV高产技术平台,我们能将AAV产量提高多至10倍,每批次产量可达1×10¹⁷vg,以满足多样化的商业化和临床项目需求。此外,我们定制化的mRNA和脂质纳米颗粒(LNP)产品及服务覆盖药物和疫苗开发的各个阶段,从研发到符合GMP的生产,提供端到端的一站式解决方案。

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