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近日,四川省医药健康产业链协同推进机制办公室印发了《四川省促进医药健康产业发展若干措施》,其中指出,瞄准细胞治疗、基因治疗、合成生物学、脑科学等赛道,强化关键技术攻关,布局一批创新药开发项目,制定创新药重点研发目录;扩大干细胞临床研究试点医疗机构,支持企业与医疗机构合作开发细胞和基因治疗产品。
近日,京东集团一则百万年薪招聘”细胞研究院负责人(细胞治疗&细胞存储)”的消息在业内引发广泛关注。此举被业界视为京东进军细胞与基因治疗(CGT)领域的重要信号。
8款AAV基因治疗药物,有的数千亿美元投资换来“寂寞退市”,有的临床接受度和销售额还在增长。且看”AAV研究先锋“Samulski教授对此的深入分析点评。
2025 年 5 月 22 日,复旦大学附属眼耳鼻喉科医院舒易来教授团队在 Cell Press 旗下医学旗舰刊 Med 上发表了题为:Audiological characteristics following gene therapy in patients with autosomal recessive deafness 9 的临床研究论文。
该研究通过对 DFNB9 耳聋患者在接受 AAV 基因治疗后的各项听力学检查数据进行分析,揭示了基因治疗后患者听力学特征的动态变化,为科学评估基因治疗后的听力恢复效果及优化治疗策略,提供了重要科学依据。
创新突破
2025 年 4 月28 日,四川大学华西医院生物治疗全国重点实验室仝爱平教授团队(仝爱平教授实验室李航硕士研究生为第一作者)在 Cancer Letters 期刊发表了题为:Cancer mRNA vaccines: clinical application progress and challenges 的综述论文。
该综述系统总结了癌症 mRNA 疫苗的临床进展与挑战:通过优化 mRNA 结构(如5’帽、Poly(A)尾修饰)和递送载体(如脂质纳米颗粒),疫苗可精准激活抗肿瘤免疫;临床试验显示其在黑色素瘤、头颈癌等实体瘤中显著降低复发率并诱导长期免疫记忆。然而,肿瘤异质性、抗原筛选复杂性及疫苗稳定性仍是主要障碍。未来需结合 AI 个性化设计、联合免疫检查点抑制剂等策略,推动mRNA 疫苗成为癌症治疗新范式。
2025 年 5 月 19 日,CRISPR 基因编辑家族中用途最广泛的成员——先导编辑(Prime Editing)技术首次在医疗领域亮相:先导编辑辑技术首次被用于治疗人类患者。
Prime Medicine 公司发布了其开发的先导编辑疗法 PM359 治疗慢性肉芽肿病(Chronic Granulomatous Disease)的初步临床数据——一名青少年患者在接受治疗一个月后,没有出现严重副作用,治疗第 15 天时,患者 58% 的中性粒细胞完全恢复了 NADPH 氧化酶活性,第 30 天时,66% 的中性粒细胞完全恢复了 NADPH 氧化酶活性,显著超过了预期的 20% 的临床获益最低阈值,这足以显著增强该患者的免疫系统。
2025年5月20日,苏黎世大学Gerald Schwank教授团队在Nature Biomedical Engineering期刊发表标题为“Treatment of a metabolic liver disease in mice with a transient prime editing approach”的研究论文,该研究主要开发了一种基于瞬时Prime编辑技术的基因治疗策略,通过脂质纳米颗粒(LNP)递送Prime编辑器mRNA和gRNA,成功纠正了苯丙酮尿症(PKU)小鼠模型中的致病突变,并显著降低了血液中苯丙氨酸水平,为遗传性肝脏疾病的治疗提供了新的高效平台。
资本速递
近日,上海渤因生物科技有限公司(“渤因生物”或“公司”)完成数千万元的天使+轮融资。本轮投资由张江生命健康产业孵化天使基金(“张科禾苗基金”)领投,老股东峰瑞资本和创始人个人持续加码。所募资金将主要用于公司产品管线推进和首个产品的早期临床验证,并支持公司技术平台迭代为公司未来的持续发展提供创新源泉。
关于派真
作为一家专注于AAV 技术十余年,深耕基因治疗领域的CRO&CDMO,派真生物可提供从载体设计、构建到 AAV、慢病毒和 mRNA 服务的一站式解决方案。凭借深厚的技术实力、卓越的运营管理和高标准的服务交付,我们为全球客户提供一站式CMC解决方案,包括从早期概念验证、成药性评估到IIT、IND及BLA的各个阶段。
凭借我们独立知识产权的π-alphaTM 293 细胞AAV高产技术平台,我们能将AAV产量提高多至10倍,每批次产量可达1×10¹⁷vg,以满足多样化的商业化和临床项目需求。此外,我们定制化的mRNA和脂质纳米颗粒(LNP)产品及服务覆盖药物和疫苗开发的各个阶段,从研发到符合GMP的生产,提供端到端的一站式解决方案。
