热点聚焦
01、启明创投创始人：中国创新药的“DeepSeek时刻”
启明创投的创始管理合伙人Gary Rieschel表示，10 年前，中国在同类首创药物研发方面落后美国 20 年。今天，只落后两到三年。在短短十年间，这是一个惊人的时间压缩。中国生物技术生态系统正日趋完善，“DeepSeek时刻”可能发生在康方生物研发的双特异性抗体依沃西（AK112）问世，并且效果是 Keytruda 的两倍的时候。
02、AAV 基因疗法：为遗传性失明儿童点亮希望之光
一项发表于国际顶尖医学期刊《柳叶刀》的研究，为这些孩子带来了新的曙光。该研究表明，AAV基因疗法rAAV8.hRKp.AIPL1能够安全有效地改善由AIPL1基因突变导致的罕见遗传性眼病儿童的视力，极大地提升他们的生活质量，同时也为遗传性眼病的治疗开辟了新的道路。
03、神曦生物：全球首个基于AAV的胶质瘤临床研究积极结果公布
近日，由苏州大学附属第四医院和神曦生物（NeuExcell Therapeutics）合作开展的NXL-004治疗恶性脑胶质瘤的IIT临床研究顺利完成入组，初步分析显示积极效果。本研究由苏州大学附属第四医院神经外科黄煜伦教授担任主要研究者，目的是评估NXL-004在复发或进展恶性脑胶质瘤患者中的安全性和初步有效性。本研究是基于原位转分化技术的基因疗法的首次人体研究，也是全球首个基于AAV的胶质瘤临床研究。
04、中科大携手星眸团队在AAV基因治疗nAMD中取得突破性进展
近日，中国科学技术大学（以下简称“中科大”） 、中科大附属第一医院和星眸生物等团队在权威期刊《Research》上发表了一项突破性研究成果，开发了一种特异性靶向视网膜色素上皮细胞（RPE）的腺相关病毒（AAV）载体，通过玻璃体内注射，可表达双特异性抗体，同时靶向VEGF-A和血管生成素-2（ANG-2），在动物模型和患者中成功治疗nAMD。
05、AI赋能疫苗研发！新合生物mRNA个性化肿瘤新抗原疫苗XH001开启临床
6月4日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）正式批准新合生物自主研发的mRNA个性化肿瘤新抗原疫苗XH001开启临床研究。这一突破不仅标志着AI+医疗进入新阶段，更预示着中国在肿瘤免疫治疗的全球竞赛中迈入第一梯队，行业迎来“黄金时代”的加速点。
06、针对神经退行性疾病，一款AAV基因药物即将申报上市
近日，基因治疗企业uniQure宣布，其针对亨廷顿舞蹈症的基因治疗候选药物AMT-130在监管推进方面取得重要进展。该公司已与美国食品药品监督管理局（FDA）就该药物相关的统计分析计划及CMC信息的关键要素达成共识，公司计划于2026年第一季度提交生物制品许可申请（BLA）。此前，该药物已获得突破性疗法、再生医学先进疗法（RMAT）、孤儿药及快速通道等资格认定。
创新突破
01、STTT：AAV基因治疗阿尔茨海默病
近日，加州大学圣地亚哥分校的研究人员在 Signal Transduction and Targeted Therapy 期刊发表了题为：Neuron-targeted caveolin-1 overexpression attenuates cognitive loss and pathological transcriptome changes in symptomatic Alzheimer’s disease models 的研究论文。
该研究表明，利用 AAV9 向神经元靶向递送 Caveolin-1，可减轻已出现症状的阿尔茨海默病小鼠模型中的认知丧失和病理转录组变化。
02、Nat Commun | 工程化U7小核RNA支架增加了ADAR介导的可编程RNA碱基编辑，在DMD中提高25倍
2025年5月26日，Shape Therapeutics的Adrian W. Briggs团队在Nature Communications期刊发表标题为“An engineered U7 small nuclear RNA scaffold greatly increases ADAR-mediated programmable RNA base editing”的研究论文。该研究开发了一种经过工程改造的U7小核RNA（snRNA）框架，显著提高了利用内源性ADAR酶进行的RNA编辑效率。
03、Nat Commun | 预混使长链RNA能够封装到立方相脂质纳米颗粒中
2025年5月30日，韩国科学技术院（KIST）Hojun Kim教授和Ji-Hoon Kim教授团队在Nature Communications期刊发表标题为“Premixing enables loading of long RNA in cubic phase lipid nanoparticles”的研究论文，该研究主要提出了一种通过预混合策略将长链RNA（长达4000个碱基）成功封装到立方相脂质纳米颗粒（cubosomes）中的方法。
研究发现，预混合策略能够有效维持cubosomes的立方结构，并显著提高其封装长链RNA的能力，同时封装后的cubosomes在室温下储存24天后仍能保持优异的递送效率和稳定性。这一成果不仅为开发无需冷链的mRNA疫苗提供了新的思路，还为将大分子货物（如肽或聚合物材料）整合到其他液晶体系中提供了重要见解。
04、Nat Biotechnol | 用于多器官碱基编辑的双SORT LNP
2025年6月2日，美国德克萨斯大学西南医学中心Daniel J. Siegwart教授团队在Nature Biotechnology期刊发表标题为“Dual SORT LNPs for multi-organ base editing”的研究论文，该研究主要开发了一种双重靶向的脂质纳米颗粒（Dual SORT LNPs），用于将碱基编辑器同时递送至肝脏和肺部，纠正导致α1-抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的基因突变，并在小鼠模型中实现了长达32周的稳定基因编辑效果，为多器官疾病的基因治疗提供了新的策略。
05、Nat Commun丨华中科技大学肖先金团队研究开发了一种基于split crRNA的Cas12a系统的新型小分子检测方法
2025年5月30日，华中科技大学同济医学院同济医院检验科肖先金教授、程黎明教授在Nature Communications上在线发表题为“Spatially blocked split CRISPR-Cas12a system for ultra-sensitive and versatile small molecule activation and detection”的研究论文。研究中提出了一种SBS-Cas系统，在该系统中scaffold链上修饰小分子。通过小分子大分子间结合反应引入空间位阻，从而掩蔽Cas12a的反式切割活性。当待测小分子与scaffold竞争性结合大分子时，该空间位阻被解除，反式活性被激活。该系统表现出优异的灵敏度、通用性，并成功实现了细胞内复杂环境下的信号响应。这一创新性的CRISPR-Cas12a检测平台为小分子检测提供了新的解决方案。
06、Nat Biotechnol | 李大力/陈亮合作报道碱基编辑器对线粒体疾病进行建模及纠正
2025年6月3日，华东师范大学李大力研究员团队与临港实验室陈亮研究员团队在Nature Biotechnology期刊上发表了两篇关于线粒体疾病模型构建及纠正的研究论文。
资本速递
01、1.6亿美元，一款眼科AAV基因药物达成授权合作
2025年6月6日，Ocugen公司（纳斯达克代码：OCGN）宣布将与韩国一家领先的制药及医疗保健企业签署一项授权协议，根据协议，Ocugen将获得总计高达1100万美元的前期许可费及近期开发里程碑付款，且在韩国市场商业化后的前10年内，Ocugen可额外获得至少1.5亿美元的销售里程碑付款，并享有25%的净销售额特许权使用费。此外，Ocugen还将负责OCU400的商业化生产。
02、1.6 亿元！东南大学完成「新型环状 RNA 药物」成果转化
东南大学完成「新型环状 RNA 药物」方向科技成果转化签约，以 1.6 亿元的高额转化金额，将前沿科研成果注入产业发展，开启基于环状 RNA 的脑卒中药物治疗产业化新征程。
关于派真
作为一家专注于AAV 技术十余年，深耕基因治疗领域的CRO&CDMO，派真生物可提供从载体设计、构建到 AAV、慢病毒和 mRNA 服务的一站式解决方案。凭借深厚的技术实力、卓越的运营管理和高标准的服务交付，我们为全球客户提供一站式CMC解决方案，包括从早期概念验证、成药性评估到IIT、IND及BLA的各个阶段。
凭借我们独立知识产权的π-alphaTM 293 细胞AAV高产技术平台，我们能将AAV产量提高多至10倍，每批次产量可达1×10¹⁷vg，以满足多样化的商业化和临床项目需求。此外，我们定制化的mRNA和脂质纳米颗粒（LNP）产品及服务覆盖药物和疫苗开发的各个阶段，从研发到符合GMP的生产，提供端到端的一站式解决方案。
