2025年6月10日，美国生物遗传学公司Klotho Neurosciences（KLTO）对外发布一项关于AAV基因疗法抗衰的科研进展，其团队通过激活人体内被称为“长寿基因”的α-Klotho（s-KL）蛋白，成功在小鼠模型中实现寿命延长20%，并显著减缓多器官衰老进程。这一突破性研究发表于《Molecular Therapy》期刊，为抗衰老治疗领域开辟了新方向。
自1997年日本科学家Makoto Kuro-O教授发现血液中Klotho蛋白浓度与哺乳动物寿命直接相关以来，这一基因便成为抗衰老研究的核心。Kuro-O团队早期实验表明，通过基因编辑使小鼠体内Klotho蛋白过表达，其寿命可延长30%-40%。此次Klotho Neurosciences的研究进一步聚焦于s-KL蛋白——一种天然分泌型Klotho异构体，通过腺相关病毒载体（AAV9）递送技术，显著提升小鼠血清中s-KL浓度，最终实现寿命延长20%。
研究还揭示，s-KL通过协同调控代谢、炎症修复等多重通路，不仅延缓了肌肉萎缩、骨质疏松等年龄相关退化，还改善了神经再生与免疫功能。值得注意的是，实验中接受治疗的小鼠在老年期仍表现出较高的海马体神经元活性，提示其对认知衰退的潜在改善作用。
Klotho Neurosciences的核心技术在于其专有的s-KL基因递送系统。公司采用AAV9载体，通过一次性或低频给药即可实现长期疗效，避免了传统蛋白替代疗法需频繁注射的弊端。目前，其管线包括针对阿尔茨海默病、帕金森病及肌萎缩侧索硬化症（ALS）的基因疗法KLTO-101，以及针对肾脏疾病、动脉硬化的疗法KLTO-301等。
“s-KL的独特之处在于其‘多器官协同效应’。”公司相关人士表示，“我们已获得全球独家专利授权，覆盖中美欧市场，未来计划向FDA提交临床前会议申请，加速推进人体试验。”
消息公布后，KLTO股价单日飙升788%。分析师指出，尽管当前数据仅基于动物实验，但其针对衰老根本机制而非单一疾病的症状缓解策略，或重塑抗衰老治疗市场格局。
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