热点聚焦
01、中国首款干细胞药品上架淘宝
这款由铂生生物研发的间充质干细胞药物，目前可通过淘宝平台实现”线上预约+冷链直达”的创新服务模式，首批覆盖北京、天津两地，杭州、广州等城市正在稳步筹备中。该药物定价19800元/次，这一价格仅为美国同类产品Ryoncil的1/70，被业界视为“普惠医疗”的里程碑事件，创下全球上市干细胞药物价格新低。
02、同比增长42%！细胞与基因治疗成亮点
6月19日，国家药监局药品审评中心发布《中国新药注册临床试验进展年度报告（2024年）》（以下简称《报告》）。《报告》从临床试验登记总体情况、基本特征信息、各药物类型试验情况、临床试验实施情况、质量控制情况等方面进行汇总分析，展示了我国新药临床试验持续创新的发展态势。其中，细胞和基因治疗品种临床试验数量增幅较大。2024年细胞和基因治疗类药物新增首次登记临床试验115项（以 CTR 计），较2023年增加了42.0%（115vs.81）。
03、利好CGT等疗法，我国创新药IND审批有望缩至30天
6月16日，为落实国务院相关意见，支持创新药研发，国家药监局发布《关于优化创新药临床试验审评审批有关事项的公告（征求意见稿）》，向社会公开征求意见。其中，“对符合要求的创新药临床试验申请30个工作日内完成审评审批”，是对此前相关试点在全国的进一步推广，将显著缩短审评审批的时间，加快创新药的研发进度。
04、全球首款外泌体细胞疗法即将获批上市
近日，专注于细胞与外泌体疗法的生物技术公司Capricor Therapeutics宣布，用于生产基于细胞外泌体的Deramiocel（CAP-1002）产品工厂的许可前检查（Pre-License Inspection, PLI）已由美国食品药品监督管理局（FDA）完成。此次检查结果是该产品在监管审批道路上的一个里程碑，为后续获批上市奠定了坚实基础。
创新突破
01、中山大学团队巧用RNA结合域，让基因编辑精准度再升级
近日，中山大学梁普平、松阳洲团队在《Molecular Therapy》发表重要研究：‘’RNA-DNA hybrid binding domain broadens the editing window of base editors‘’，该研究通过一个精巧的设计思路，成功解决了碱基编辑器长期存在的”编辑盲区”问题，为基因治疗开辟了新路径。
02、刘光慧/柴人杰等揭示二甲双胍有望助力老年性耳聋的防治
2025 年 6 月 20 日，中国科学院动物研究所刘光慧研究员、东南大学柴人杰教授、首都医科大学宣武医院王思教授及中国科学院动物研究所曲静研究员领衔的合作团队在 Nature 子刊 Nature Aging 上发表了题为：Single-Cell Profiling Identifies Hair Cell SLC35F1 Deficiency as a Signature of Primate Cochlear Aging 的研究论文。
该研究首次绘制灵长类耳蜗衰老的细胞分子图谱，并系统性地阐明了灵长类耳蜗衰老的关键表型与分子特征，确定了毛细胞跨膜转运蛋白 SLC35F1 表达下调是耳蜗衰老的核心分子标志和驱动力，同时证实了二甲双胍治疗对耳蜗的保护作用，实现从机制发现到临床可转化干预策略的跨越，为老年性耳聋的防治提供了全新的靶点。
03、Science︱沉默的艺术：探索线粒体基因表达的奥秘
近日，来自德国哥廷根大学医学中心的Peter Rehling团队在Science 在线发表题为 Silencing mitochondrial gene expression in living cells 的文章，开发了一种简单高效的方法，能够选择性地靶向并沉默细胞中的特定线粒体mRNA。该方法使用由线粒体靶向肽和聚吗啉寡核苷酸组成的嵌合体，通过点击化学合成，并导入线粒体以阻断翻译，能够同时靶向多种mRNA，且可应用于广泛的细胞类型，并实现全面监测细胞多时间的响应，为理解线粒体翻译及其在细胞生理中的整合提供了见解，并为在活细胞中研究线粒体基因表达提供了一种策略。这种方法有可能被用于分析一系列细胞模型系统中线粒体基因表达的机制和病理生理学。
04、AAV介导的神经肽Y及Y2受体海马区基因疗法在啮齿类与非人灵长类癫痫模型中的抗痫机制研究
近日，发表在《Molecular Therapy》的研究开发了新型AAV载体SPK100.NPY-Y2R。通过原代大鼠皮层神经元培养和小鼠海马离体切片实验，证实该载体可抑制自发放电和诱发活动。在快速点燃大鼠模型中，海马注射显著延缓癫痫进展并缩短发作时长。同步在Synapsin三重敲除（遗传性癫痫模型）小鼠中验证了其对自发性癫痫的抑制作用。最具突破性的是，研究首次在狒狒(Papio hamadryas)海马实现磁共振引导下的对流增强给药，证实了该疗法在灵长类的安全性和靶向性。
05、突破AAV生产瓶颈：一个”填充序列”的选择竟能决定载体成败
近期，一项发表在《Molecular Therapy: Methods & Clinical Development》的重磅研究为我们带来了全新的解决思路。研究团队通过巧妙的”填充序列”策略，不仅显著优化了AAV颗粒质量，更揭示了一个惊人发现：填充序列的具体选择比我们想象的更加关键！
06、Science：体内CAR T细胞工程化—基于靶向脂质纳米颗粒的非病毒mRNA递送新策略
美国宾夕法尼亚大学Haig Aghajanian/Carl H. June等人开发了一种新型CD8-L829-tLNP-CD19/CD20制剂，通过体内mRNA递送，特异性工程化CD8⁺ T细胞以表达CAR，实现在人源化小鼠和猕猴中B细胞的深层耗竭。tLNPs设计优化了免疫细胞靶向、生物降解性和耐受性，降低了肝脏非靶向递送和反应原性。研究验证了该平台在肿瘤控制、B细胞耗竭及免疫重置中的效果，探索了两剂或三剂给药方案的安全性和药效，为CAR T疗法的可扩展、非病毒、即用型应用提供了新途径。该研究于近日以In vivo CAR T cell generation to treat cancer and autoimmune disease为题在线发表于Science期刊。
07、Science | 脂质纳米颗粒设计用于在活体动物模型内产生治疗性T细胞，治疗癌症和自身免疫性疾病
2025年6月19日，Capstan Therapeutics公司的Haig Aghajanian博士团队在Science期刊发表标题为“In vivo CAR T cell generation to treat cancer and autoimmune disease”的研究论文。该研究开发了一种体内工程化CAR T细胞的新方法，利用靶向脂质纳米颗粒（tLNPs）递送mRNA至特定T细胞亚群，成功在动物模型中实现了B细胞耗竭和肿瘤控制，为癌症和自身免疫疾病治疗提供了新的策略。
资本速递
01、13亿美元！礼来宣布达成最终协议，正式收购基因编辑疗法公司Verve
礼来公司（纽交所代码：LLY）与Verve Therapeutics（纳斯达克代码：VERV）近日宣布达成最终收购协议，礼来将收购这家位于波士顿的临床阶段基因编辑公司。此次收购价值高达约13亿美元，预示着体内基因编辑技术从实验室走向商业化的关键转折，这将对整个基因治疗产业链产生深远影响。
关于派真
作为一家专注于AAV 技术十余年，深耕基因治疗领域的CRO&CDMO，派真生物可提供从载体设计、构建到 AAV、慢病毒和 mRNA 服务的一站式解决方案。凭借深厚的技术实力、卓越的运营管理和高标准的服务交付，我们为全球客户提供一站式CMC解决方案，包括从早期概念验证、成药性评估到IIT、IND及BLA的各个阶段。
凭借我们独立知识产权的π-alphaTM 293 细胞AAV高产技术平台，我们能将AAV产量提高多至10倍，每批次产量可达1×10¹⁷vg，以满足多样化的商业化和临床项目需求。此外，我们定制化的mRNA和脂质纳米颗粒（LNP）产品及服务覆盖药物和疫苗开发的各个阶段，从研发到符合GMP的生产，提供端到端的一站式解决方案。
