近日，由成都金唯科生物科技有限公司（下称“金唯科”）自主研发的治疗X连锁视网膜劈裂症的基因治疗I类创新药“JWK002注射液”新药临床试验(IND)申请顺利获得国家药品监督管理局(NMPA)批准，将于近期启动临床试验。作为金唯科生物的重要战略合作伙伴，派真生物对这一重大进展表示衷心的祝贺！
JWK002注射液是国内首个针对X连锁视网膜劈裂症的基因治疗药物注册临床试验。此前，JWK002已获美国FDA孤儿药资格认定（ODD）和儿科罕见病资格认定（RPDD）。
JWK002注射液的CMC工艺采用金唯科自主研发的“两质粒包装工艺系统”，悬浮HEK293细胞包装技术工艺稳定、易放大，大幅降低了生产成本，在临床阶段以及商业化阶段将具有非常明显的优势，极大提升患者可及性。
派真生物倍感荣幸能够助力金唯科生物的AAV基因治疗药物进展，为其IND管线提供了一站式的分析检测服务，包括方法开发及验证、放行检测、稳定性测试及表征研究，对从小试到中试生产的产品提供了整体的检测放行，加速推动基因治疗新药JWK002注射液的临床试验申报受理！未来，派真生物也将继续秉承“让老百姓用得起基因治疗”的使命，不断深耕载体工艺与技术的开发，为药物创新提供一站式CMC解决方案，助推基因治疗药物申报！
此前在四川大学华西医院开展的IIT临床研究中，已经完成多例受试者的给药和超过1年的随访。结果显示，所有治疗眼均观察到最佳矫正视力（BCVA）的显著改善、中央视网膜厚度（CRT）的显著下降、视网膜劈裂腔的完全闭合，并且观察到大多数治疗眼视网膜光敏度的改善。
图：治疗后，患者视网膜劈裂腔恢复正常
金唯科生物联合创始人、CEO杨阳研究员表示：
关于金唯科
金唯科生物是一家致力于眼科疾病、神经肌肉疾病、遗传代谢疾病等的AAV基因治疗新药开发生物科技公司，目前已有2个在研管线的AAV基因治疗产品进入注册临床阶段，另有多个管线进入IIT临床研究阶段。
金唯科生物在魏于全院士及杨阳研究员的引领下，已建成集AAV基因药物研发、中试制备及质量控制为一体的3000平研发生产基地，已形成高度整合、完善的AAV基因治疗“技术链”，基因治疗药物的研发能力以及AAV制备技术处于国内领先水平。公司制备的AAV基因治疗产品已完成超过100例患者的临床研究，显示优异的安全性和有效性数据。
金唯科生物的核心管理层均来自国内外知名药企、科研机构和高校，核心技术团队背景涉及AAV载体设计、中试生产、质量研究及医学临床等，赋予金唯科从基因治疗产品源头设计、规模化中试制备以及医学和临床研究等一体化的运营水平。
金唯科生物将基于自身强大的技术平台，通过与国内外领先行业伙伴开展合作，整合资源，实现AAV基因治疗药物的可及性，力求更快速惠及广大患者。
关于派真
作为一家专注于AAV 技术十余年，深耕基因治疗领域的CRO&CDMO，派真生物可提供从载体设计、构建到 AAV、慢病毒和 mRNA 服务的一站式解决方案。凭借深厚的技术实力、卓越的运营管理和高标准的服务交付，我们为全球客户提供一站式CMC解决方案，包括从早期概念验证、成药性评估到IIT、IND及BLA的各个阶段。
凭借我们独立知识产权的π-alphaTM 293 细胞AAV高产技术平台，我们能将AAV产量提高多至10倍，每批次产量可达1×10¹⁷vg，以满足多样化的商业化和临床项目需求。此外，我们定制化的mRNA和脂质纳米颗粒（LNP）产品及服务覆盖药物和疫苗开发的各个阶段，从研发到符合GMP的生产，提供端到端的一站式解决方案。
