热点聚焦
01、祝贺神济昌华全球首款针对渐冻症的基因疗法SNUG01获FDA孤儿药资格认定
2025年6月25日，神济昌华自主研发的全球首款靶向TRIM72的基因疗法SNUG01正式获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation, ODD），适应症为肌萎缩侧索硬化（ALS，俗称“渐冻症”）。此次FDA孤儿药资格认定是继SNUG01获得美国FDA临床试验许可后又一重要里程碑，不仅充分体现了该药物解决ALS未满足临床需求的显著潜力，更为SNUG01即将开展的I/IIa期国际多中心注册临床试验及其全球开发策略注入了强大动力。
02、国内首个！祝贺金唯科针对X连锁视网膜劈裂症的基因治疗药物获批临床
近日，由成都金唯科生物科技有限公司（下称“金唯科”）自主研发的治疗X连锁视网膜劈裂症的基因治疗I类创新药“JWK002注射液”新药临床试验(IND)申请顺利获得国家药品监督管理局(NMPA)批准，将于近期启动临床试验。JWK002注射液是国内首个针对X连锁视网膜劈裂症的基因治疗药物注册临床试验。此前，JWK002已获美国FDA孤儿药资格认定（ODD）和儿科罕见病资格认定（RPDD）。
03、广东南沙细胞与基因治疗临床应用接连推进
6月17日，南方日报报道，全国首例地中海贫血患者在南沙接受细胞与基因治疗后顺利“出舱”，标志着这一曾经需要长期输血、骨髓移植的罕见病，有了更温和、更根治的新选择。
紧接着，6月28日，《羊城晚报》再次放出猛料：全国首例异体干细胞治疗慢加急性肝衰竭的临床应用在广州南沙完成！
04、全球首个干细胞外泌体治疗肝衰竭临床研究正式启动
全球首个”间充质干细胞（PT-MSCs）来源外泌体”救治肝衰竭的临床研究于近期在南方医科大学珠江医院正式启动，标志着肝衰竭治疗领域迎来突破性的创新。
05、丽珠医药siRNA新药获批临床
6月24日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，丽珠医药申报的1类新药YJH-012注射液获批临床，拟开发治疗痛风。公开资料显示，这是一款基于小干扰RNA（siRNA）技术开发的创新药，有望为患者提供疗效更好、安全性更高的长效痛风治疗方案。
创新突破
01、降低剂量30倍！AAV-Ep+衣壳变体展现出卓越的脑部递送效率
2025年5月，来自美国宾夕法尼亚大学和俄亥俄州立大学的研究团队在《Science Translational Medicine》发表了研究成果，通过非人灵长类动物(NHP)筛选，成功开发出AAV-Ep+衣壳变体，在脑部基因递送效率上显著优于现有载体，为神经退行性疾病的基因治疗提供了新的技术选择。
02、北京大学魏文胜团队合作报道基于Prime编辑器的高通量筛选揭示了人类细胞中的功能同义突变
2025年6月24日，北京大学魏文胜教授团队在Nature Biotechnology期刊发表标题为“Prime editor-based high-throughput screening reveals functional synonymous mutations in human cells”的研究论文。该研究主要利用Prime编辑技术创建了一个包含297,900个工程化Prime编辑向导RNA的文库，并进行了广泛的筛选，以识别影响细胞适应性的同义突变。
03、中国人民解放军总医院封志纯团队报道AAV9介导的婴儿型庞贝病基因治疗
2025年6月25日，中国人民解放军总医院儿科的封志纯教授团队在The New England Journal of Medicine发表标题为“AAV9-Mediated Gene Therapy for Infantile-Onset Pompe’s Disease”的研究论文，该研究主要探讨了利用携带人类酸性α-葡萄糖苷酶（GAA）的腺相关病毒9型（AAV9）载体进行基因治疗，对婴儿型庞贝病（Pompe’s disease）患者的疗效和安全性。
04、用于杜氏肌营养不良症的AAV mini-dystrophin基因疗法：一项1b期临床试验
2025年6月27日，美国加州大学洛杉矶分校（UCLA）Perry B. Shieh教授团队在Nature Medicine期刊发表题为“AAV mini-dystrophin gene therapy for Duchenne muscular dystrophy: a phase 1b trial”的研究论文。该研究主要评估了一种基于AAV9载体的mini-dystrophin基因疗法——fordadistrogene movaparvovec（PF-06939926）在Duchenne型肌营养不良症（DMD）患者中的安全性与初步疗效。
05、Nature丨有望实现体内造血干细胞基因治疗
近日，意大利圣拉斐尔科学研究所Luigi Naldini和Michela Milani在Nature期刊上发表题为 In vivo haemopoietic stem cell gene therapy enabled by postnatal trafficking 的研究论文，开创性地利用新生儿期造血干细胞从肝脏向骨髓迁移的生物学特性，通过抗吞噬慢病毒载体实现高效体内基因治疗，在多种遗传性血液疾病模型中取得突破性疗效，为临床转化提供了新范式。
资本速递
01、国内一专注基因疗法与外泌体疗法的公司赴港IPO
近日，港交所官网显示，专注于开发新型溶瘤病毒基因疗法和外泌体疗法的生物科技公司亦诺微医药（以下简称“亦诺微”）递交港交所上市申请，花旗、中金公司为联席保荐人。
02、2家公司合并，成立再生细胞疗法上市公司
2025年6月23日，Carisma Therapeutics和Ocugen的全资子公司OrthoCellix联合宣布：双方已达成反向合并协议，将以全股票交易的方式合并两家公司，旨在创建一家更大规模的、在纳斯达克上市的、处于临床后期的再生细胞治疗公司。
关于派真
作为一家专注于AAV 技术十余年，深耕基因治疗领域的CRO&CDMO，派真生物可提供从载体设计、构建到 AAV、慢病毒和 mRNA 服务的一站式解决方案。凭借深厚的技术实力、卓越的运营管理和高标准的服务交付，我们为全球客户提供一站式CMC解决方案，包括从早期概念验证、成药性评估到IIT、IND及BLA的各个阶段。
凭借我们独立知识产权的π-alphaTM 293 细胞AAV高产技术平台，我们能将AAV产量提高多至10倍，每批次产量可达1×10¹⁷vg，以满足多样化的商业化和临床项目需求。此外，我们定制化的mRNA和脂质纳米颗粒（LNP）产品及服务覆盖药物和疫苗开发的各个阶段，从研发到符合GMP的生产，提供端到端的一站式解决方案。
