热点聚焦
01、中国首款！体内碱基编辑疗法YOLT-101获国家药监局临床试验批准
2025年7月14日， 尧唐生物（YolTech Therapeutics）宣布，由尧唐生物与深圳信立泰药业股份有限公司联合申报的YOLT-101注射液临床试验申请（IND，受理号：CXSL2500313）已正式获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）批准。YOLT-101拟开发适应症杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）。
02、AAVantgarde 的双 AAV 基因疗法 AAVB‑039获得 FDA IND 批准
2025年7月15日，FDA 批准用于治疗 Stargardt 病的基因疗法 AAVB‑039 的临床试验申请。AAVB-039 利用 AAVantgarde 专有的双 AAV-intein 平台，可同时递送两段 ABCA4 基因，并在视网膜内表达完整蛋白。
03、不区分基因型！首个光遗传学AAV基因疗法有望上市，针对罕见病
7月15日，Nanoscope Therapeutics Inc. 宣布，已开始就其领先的研究性疗法MCO-010向美国食品药品监督管理局（FDA）滚动提交生物制品许可申请（BLA），用于治疗由视网膜色素变性（RP）引起的严重视力丧失。
此举标志着一个重要的监管里程碑，因为这是首个针对视网膜疾病提交的不区分基因的基因疗法BLA。所谓“不区分基因”，是指MCO-010旨在解决RP广泛的遗传多样性——该疾病与100多个已知基因及1000多种不同突变相关。
04、诺华基因疗法药物OAV101拟纳入优先审评
7月14日，根据CDE官网公示，诺华基因疗法药物Onasemnogene abeparvovec鞘内注射液（OAV101注射液）拟纳入优先审评，适应症为治疗6月龄及以上5q型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者。
05、眼科AAV基因新药确证性3期临床完成首例患者用药
2025年7月18日，Ocugen宣布其在研AAV5-hRORA基因疗法OCU410ST在2/3期 GARDian3临床试验中的已经完成首例患者给药。
OCU410ST为该公司基于核激素受体（NHR） RORA（RAR相关孤儿受体A）的修饰基因疗法，利用AAV递送平台向视网膜递送RORA基因，可调节与Stargardt病相关的病理生理途径，例如脂褐素形成、氧化应激、补体形成、炎症和细胞存活网络。
创新突破
01、Cell｜新型受体AAVR2破解AAV基因治疗高剂量困局
2025 年 7 月 14 日，北京大学生命科学学院苏晓东教授、悉尼大学 Charles G. Bailey、John E.J. Rasko 等作为共同通讯作者，在国际顶尖学术期刊 Cell 上发表了题为：An alternate receptor for adeno-associated viruses 的研究论文。
该研究发现了一种腺相关病毒（AAV）的替代受体——AAVR2（CPD），其在缺乏 AAVR 的情况下，可恢复 E 分支 AAV（包括 AAV8）的转导作用，并为未分类的 AAV11 和 AAV12 提供了一条独立于 AAVR 的专属进入通道。此外，研究团队过表达了一个最小的功能性 AAVR2（miniAAVR2）以增强体内 AAV 转导，从而使低剂量的 AAV 也能达到相似的疗效。
02、Cell | 中科院神经所科学家鉴定出一套精准靶向猕猴大脑关键细胞类型的增强子，并成功应用于非人灵长类动物实验研究
中科院神经所针对灵长类大脑缺乏细胞类型特异性靶向方法的难题，通过单细胞RNA测序(scRNA-seq)和ATAC测序技术，系统鉴定了猕猴大脑中能驱动特定细胞类型基因表达的增强子。开发出包含谷氨酸能神经元层、GABA能中间神经元亚型(PV/SST/VIP)及胶质细胞的增强子-腺相关病毒(AAV)工具包。
这项研究的突破性意义不仅在于工具本身，更在于它为灵长类神经科学研究范式带来的转变。有了这套“分子导航仪”，科学家们首次能在细胞类型分辨率下解析猕猴大脑的神经环路工作机制。
03、Gene Therapy | 微创超声引导的宫内胎儿基因治疗
近日，一项发表在《Gene Therapy》的研究带来了新希望：在胎猪模型中成功实现了微创超声引导的宫内基因治疗，为在胎儿期纠正致命性基因缺陷铺平了道路。
04、Nat Methods | Kiryl D. Piatkevich团队开发趋化因子荧光探针，助力免疫调控与炎症反应研究
2025年7月15日，西湖大学生命科学学院Kiryl D. Piatkevich教授团队在Nature Methods上发表题为“Genetically encoded biosensor for monitoring spatiotemporal dynamics of CCR2 ligands in culture and in vivo” 的研究论文。该研究通过基因工程手段，成功开发了一种基于趋化因子受体CCR2的基因编码荧光探针——hCRAFi-CCR2，实现了对趋化因子CCL2在培养细胞和活体动物中时空动态变化的实时监测。这一技术为研究趋化因子在免疫调控、炎症反应和疾病进展中的作用提供了全新的工具。
资本速递
01、近4000万美元！国内一细胞治疗公司完成B轮融资
2025年7月15日，拓新天成（Drimmunity / Tcelltech）宣布完成近4000万美元B轮融资。本轮融资由国投招商领投，某知名险资和荷塘创投跟投，并获得兴业国信资管、福州闽都人才基金等机构的鼎力支持。澄林资本担任本次融资的独家财务顾问。
本轮募集资金将主要用于支持公司核心管线细胞治疗药物TX-103的中美临床开发，其他管线项目的研发，全球团队拓展，以及加速公司国际化战略布局和推进BD合作。
02、总投资60亿元！字节跳动加速布局细胞疗法与高端医院建设
近日，北京爱瑞国际医疗综合体项目在北京市中关村朝阳园北区正式破土动工，该项目标志着美中宜和在被字节跳动收购后，在医疗业务版图中的又一次扩张。该医院项目将围绕国际化、AI智慧驱动和创新转化三大核心理念进行打造。
关于派真
作为一家专注于AAV 技术十余年，深耕基因治疗领域的CRO&CDMO，派真生物可提供从载体设计、构建到 AAV、慢病毒和 mRNA 服务的一站式解决方案。凭借深厚的技术实力、卓越的运营管理和高标准的服务交付，我们为全球客户提供一站式CMC解决方案，包括从早期概念验证、成药性评估到IIT、IND及BLA的各个阶段。
凭借我们独立知识产权的π-alphaTM 293 细胞AAV高产技术平台，我们能将AAV产量提高多至10倍，每批次产量可达1×10¹⁷vg，以满足多样化的商业化和临床项目需求。此外，我们定制化的mRNA和脂质纳米颗粒（LNP）产品及服务覆盖药物和疫苗开发的各个阶段，从研发到符合GMP的生产，提供端到端的一站式解决方案。
