热点聚焦
01、国内首款上市AAV基因药物定价9.3万元/瓶
今年4月，中国国家药品监督管理局（NMPA）批准了信念医药全资子公司上海信致医药科技有限公司所申报的波哌达可基注射液（商品名：信玖凝）上市，适用于治疗成年中重度血友病B患者。近日，波哌达可基注射液定价出炉——9.3万元/瓶，具体用药剂量需根据患者体重计算。
02、专注于AAV管线！一家基因疗法biotech进行战略重组
近日，专注于为罕见和致命性的疾病开发创新的基因疗法的生物技术公司Rocket Pharmaceuticals（纳斯达克代码：RCKT） 宣布，公司将进行战略重组和管线优先排序，旨在最大化近期价值，将现金运营跑道延长到2027年第二季度。
03、罕见性心脏病AAV基因疗法获得FDA快速通道认定
近日，Solid Biosciences公司宣布，其用于治疗CPVT的潜在同类首创 (first-in-class) 基因疗法SGT-501 (AAV8-CASQ2) 获得了美国FDA授予的快速通道资格认定。这款基于一氧化碳治疗机制的候选药物，有望为全球数百万患者提供居家治疗新选择。
04、股价单日暴涨近800%！这家基因疗法抗衰公司技术突破后再扩版图
不久前，美国生物遗传学公司Klotho Neurosciences（KLTO）对外发布一项关于腺相关病毒（AAV）载体基因疗法抗衰的科研进展，其团队通过AAV载体递送被称为“长寿基因”的α-Klotho（s-KL），成功在小鼠模型中实现寿命延长20%，并显著减缓多器官衰老进程。这一突破性研究为抗衰老治疗领域开辟了新方向。受此消息利好，KLTO股价当日飙升约788%，成交量突破11亿股。分析师指出，尽管当前数据仅基于动物实验，但其针对衰老根本机制而非单一疾病的症状缓解策略，或重塑抗衰老治疗市场格局。
05、上半年21款罕见病药获批，创新药审批提速59%
国家药监局统计显示，我国上半年批准创新药43个，同比增长59%，接近2024年批准创新药48个的全年数量。新批准的创新药有哪些突破和值得关注的药品？患者有哪些临床急需用药新选择？对药企有哪些利好政策？我国创新药行业的国际竞争力如何？央视新闻总台记者就此采访了国家药监局药品注册管理司负责人。
创新突破
01、Cell | 刘如谦团队利用在体引导编辑实现儿童交替性偏瘫（AHC）治疗突破
2025年7月21日，美国哈佛大学David Liu实验室与Jackson实验室Cathleen M. Lutz实验室合作在Cell发表题为In vivo prime editing rescues alternatinghemiplegia of childhood in mice的论文。文章利用引导编辑（PE）技术，在携带ATP1A3基因D801N和E815K点突变的小鼠模型中成功实现了儿童交替性偏瘫（AHC）的治疗。研究不仅在DNA和mRNA水平实现了致病突变的高效精准修复，还显著改善了小鼠的临床相关病理学和行为学表型，为引导编辑技术的临床在体应用提供了有力证据。
02、PNAS丨毛炳宇/盛能印/陶武成团队合作揭示ZC4H2相关智力障碍致病机制理
中国科学院昆明动物研究所毛炳宇、盛能印与福建医科大学陶武成团队深入合作，基于前脑兴奋性神经元特异性敲除ZC4H2基因构建相关智力障碍的小鼠疾病模型，发现ZC4H2作为突触后定位分子，在兴奋性突触后形成分子调控网络，参与调节AMPA受体蛋白稳定性和和突触定位表达，其缺失引发大脑认知功能紊乱。该项研究于近日以The pathogenic factor of ZC4H2-associated rare disorder is a postsynaptic regulator for synaptic activity and cognitive function为题发表在PNAS杂志上。
03、JAMA Neurology：舒易来团队发现，基因治疗对先天性耳聋患者自然听力的恢复，优于人工耳蜗
2025 年 7 月 21 日，由复旦大学附属眼耳鼻喉科医院舒易来教授领衔的耳聋基因治疗团队发现，先天性耳聋基因治疗恢复患者自然听力，在噪声言语和音乐感知中比人工耳蜗的表现更优。
这项研究是全球首个基因治疗与人工耳蜗的队列研究，以：Gene Therapy vs Cochlear Implantation in Restoring Hearing Function and Speech Perception for Individuals with Congenital Deafness 为题，发表于《美国医学会·神经病学》（JAMA Neurology）。
04、比AAV6强5倍！T细胞靶向AAV新衣壳AAV‑T1/T2，助力通用型CAR‑T开发
近期，来自澳大利亚悉尼大学的研究团队在《Molecular Therapy》杂志上发表了一项研究结果，通过开发TRAC-HR定向进化平台，成功筛选出两种新型AAV衣壳变体（AAV-T1和AAV-T2），它们在原代T细胞中的靶向基因编辑效率比传统AAV6高5倍，感染的T细胞在脑肿瘤细胞系中表现出更高的细胞毒性。
资本速递
01、国内一基因治疗公司完成Pre-A轮融资
近日，一家专注于神经退行性疾病创新基因疗法的企业，源至德生物医药有限公司（以下简称“源至德生物”或“Editact”）宣布完成Pre-A轮融资。本轮融资由上实资本旗下香港生物科技基金领投，南丰生命科技、香港科技大学创业基金及香港知名家族办公室等机构共同参与。融资资金将用于针对家族性阿尔兹海默症基因编辑疗法的研发。
关于派真
作为一家专注于AAV 技术十余年，深耕基因治疗领域的CRO&CDMO，派真生物可提供从载体设计、构建到 AAV、慢病毒和 mRNA 服务的一站式解决方案。凭借深厚的技术实力、卓越的运营管理和高标准的服务交付，我们为全球客户提供一站式CMC解决方案，包括从早期概念验证、成药性评估到IIT、IND及BLA的各个阶段。
凭借我们独立知识产权的π-alphaTM 293 细胞AAV高产技术平台，我们能将AAV产量提高多至10倍，每批次产量可达1×10¹⁷vg，以满足多样化的商业化和临床项目需求。此外，我们定制化的mRNA和脂质纳米颗粒（LNP）产品及服务覆盖药物和疫苗开发的各个阶段，从研发到符合GMP的生产，提供端到端的一站式解决方案。
