近日，由中国科学技术大学附属第一医院（安徽省立医院）和神曦生物合作开展的NXL-001治疗阿尔茨海默病（老年痴呆）的IIT临床研究顺利完成首例受试者给药及1个月后的安全性访视。这是全球范围内将原位神经再生疗法首次应用于治疗重度阿尔茨海默病患者，为阿尔茨海默病患者带来新的希望。作为神曦生物的合作伙伴，派真生物对神曦生物这一重要进程表示热烈地祝贺！
这项研究由中国科学技术大学附属第一医院神经内科施炯教授担任主要研究者，由神经外科钱若兵教授、齐印宝教授团队精准完成给药。整个研究团队精诚合作，做了周密的术前准备，以精湛的手术技巧顺利完成首例给药，在给药后1个月的安全性访视期内，患者恢复良好，未观察到药物相关的严重不良事件或剂量限制性毒性。
首例受试者给药的成功为该项全球领先的创新性临床研究奠定了良好的基础，同时也标志着原位神经再生这一创新技术迈出临床阶段的重要一步。
关于阿尔茨海默病
阿尔茨海默病 (Alzheimer’s Disease, AD) 俗称老年痴呆，是一种常见的神经退行性疾病，大约占所有痴呆病因的60-80%，是老年人失能和死亡的主要原因之一。AD患者通常会有大量神经元丢失，然而目前还没有可以在患者脑内再生大量神经元的有效治疗方案，因此难以根治或逆转疾病的进展，亟需更加有效的新型治疗药物和方法。
NXL-001是基于陈功教授团队开创性的原位神经再生技术平台开发的创新治疗药物。NXL-001使用AAV载体，将神经转录因子NeuroD1递送至脑内星形胶质细胞，诱导其转分化为功能性神经元。临床前研究中，NeuroD1可以在AD模型动物脑内原位再生神经元，修复受损害的神经环路，改善模型动物的学习记忆功能。派真生物倍感荣幸能够助力神曦生物的AAV基因治疗药物推进，为其项目提供从质粒到AAV一站式CDMO服务，助力推进NXL-001治疗阿尔茨海默病（老年痴呆）的IIT临床研究!
转自：神曦生物NeuExcell
关于派真
作为一家专注于AAV 技术十余年，深耕基因治疗领域的CRO&CDMO，派真生物可提供从载体设计、构建到 AAV、慢病毒和 mRNA 服务的一站式解决方案。凭借深厚的技术实力、卓越的运营管理和高标准的服务交付，我们为全球客户提供一站式CMC解决方案，包括从早期概念验证、成药性评估到IIT、IND及BLA的各个阶段。
凭借我们独立知识产权的π-alphaTM 293 细胞AAV高产技术平台，我们能将AAV产量提高多至10倍，每批次产量可达1×10¹⁷vg，以满足多样化的商业化和临床项目需求。此外，我们定制化的mRNA和脂质纳米颗粒（LNP）产品及服务覆盖药物和疫苗开发的各个阶段，从研发到符合GMP的生产，提供端到端的一站式解决方案。
