热点聚焦
01、基因疗法遭遇”寒冬”，FDA承诺给予支持
基因疗法曾乘着投资者狂热之风达到极高估值，但商业化挑战已将其市值推入谷底，整个行业正经历”寒冬”。在上周举行的FDA圆桌会议上，FDA领导人承诺将加快审批速度并为该行业提供广泛支持。
02、NEJM | AAV基因治疗严重血友病B，10名患者长达13年的安全性及疗效评估数据
2025年6月12日，伦敦大学学院（University College London）Amit C. Nathwani教授团队在The New England Journal of Medicine发表标题为“Sustained Clinical Benefit of AAV Gene Therapy in Severe Hemophilia B”的研究论文，该研究主要对10名接受scAAV2/8-LP1-hFIXco基因治疗的严重血友病B患者进行了长达13年的随访，评估了治疗的安全性和疗效，结果显示单次给药后因子IX表达持久稳定，临床出血率和因子IX浓缩物使用显著降低，且未出现迟发性安全问题，证实了AAV基因治疗的长期有效性和安全性。
03、Nat Commun | 天津医科大学郝继辉团队报道AI驱动优化先导编辑器，扩展反向编辑窗口及增强保真度和效率
2025年6月3日，天津医科大学肿瘤研究所和医院的郝继辉教授团队在Nature Communications期刊发表标题为“Prime editor with rational design and AI-driven optimization for reverse editing window and enhanced fidelity”的研究论文。该研究主要开发了一种名为反向先导编辑（reverse Prime Editing，rPE）的新策略，通过合理设计和人工智能驱动的优化，实现了在SpCas9引导下的3’方向DNA编辑，扩展了Prime编辑的高效编辑范围，并显著提高了编辑保真度和效率。
04、Nature子刊：曹云龙团队利用病毒进化，预测并筛选广谱中和抗体
2025 年 6 月 10 日，北大-清华生命科学联合中心/北京大学生物医学前沿创新中心/昌平实验室曹云龙团队联合中国科学院生物物理研究所王祥喜团队、美国 Moderna 公司 Laura Walker 团队发表研究论文。研究表明，将利用病毒进化预测来识别广谱中和抗体（bnAb）与 mRNA 递送技术的多功能性相结合，能够加快开发针对 SARS-CoV-2 以及可能具有大流行潜力的其他病原体的下一代抗体类应对措施。
05、规范基因治疗、细胞治疗等先进治疗药品的管理，CDE发布《先进治疗药品的范围、归类和释义（征求意见稿）》
为规范我国基因治疗、细胞治疗以及采用其他基于微生物、细胞、基因或组织工程等创新技术/方法生产的先进治疗药品的管理，推动产业高质量发展，国家药品监督管理局药品审评中心于2025年6月10日发布《先进治疗药品的范围、归类和释义（征求意见稿）》。该征求意见稿聚焦先进治疗药品的范围及归类，促进分级分类科学监管，助力监管与国际接轨，推动该类药品的研发申报及审评审批上市，促进产业高质量发展，更好地满足人民健康需求。
06、全球首个渐冻症精准治疗药物在中国商业上市，开启渐冻症“对因治疗”新纪元
2025年6月10日，渤健中国宣布，创新药物托夫生注射液（商品名：凯盛迪™）正式在中国商业上市，意味着我国符合条件的渐冻症患者即将有机会用上这款创新药物。作为全球首个获批的肌萎缩侧索硬化（ALS，俗称“渐冻症”）精准治疗药物，托夫生注射液在国家罕见病防治战略及加快引入创新药物的利好政策的推动下，于去年9月在中国获批，用于治疗携带超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变的肌萎缩侧索硬化（ALS）成人患者。此次托夫生注射液在中国商业上市，填补了渐冻症治疗领域巨大未满足需求，开启了中国渐冻症精准诊疗新纪元。
07、股价单日暴涨788%！AAV基因疗法抗衰研究取得突破
2025年6月10日，美国生物遗传学公司Klotho Neurosciences（KLTO）对外发布一项关于AAV基因疗法抗衰的科研进展，其团队通过激活人体内被称为“长寿基因”的α-Klotho（s-KL）蛋白，成功在小鼠模型中实现寿命延长20%，并显著减缓多器官衰老进程。这一突破性研究发表于《Molecular Therapy》期刊，为抗衰老治疗领域开辟了新方向。
08、破译致命密码：首个SCA51神经退行性疾病模型及致病机理研究
近日，暨南大学粤港澳中枢神经再生研究院杨甦/李世华和湘雅医院江泓团队发表研究论文。利用AAV载体递送系统结合基因编辑方法，成功构建了携带THAP11突变基因的转基因小鼠模型。该研究阐明了TREM2介导的小胶质细胞活化在polyQ疾病中的关键作用，为相关疾病的治疗提供了新的潜在靶点。
09、祝贺神曦生物原位神经再生疗法全球首创应用于重度阿尔茨海默病患者
近日，由中国科学技术大学附属第一医院（安徽省立医院）和神曦生物合作开展的NXL-001治疗阿尔茨海默病（老年痴呆）的IIT临床研究顺利完成首例受试者给药及1个月后的安全性访视。这是全球范围内将原位神经再生疗法首次应用于治疗重度阿尔茨海默病患者，为阿尔茨海默病患者带来新的希望。作为神曦生物的合作伙伴，派真生物对神曦生物这一重要进程表示热烈地祝贺！
10、基因治疗的下一程，是“回到未来”
AAV进化的终点，或许就是它的起点：不再局限于动物筛选，不再绕行于模型间的误差；直接回到人体，在人体中寻找最合适的载体，以此推动更安全、更精准、更有效的下一代AAV疗法。AAV的未来，不在模型中，而在人类自身中等待被发现。
创新突破
01、Nature Press | 暨南大学李斌团队开发新型mRNA递送平台——内吞体溶解性氯喹类优化脂质纳米颗粒（ecoLNPs）
2025年5月7日，暨南大学第二临床医学院李斌团队在Nature Communications上发表了名为“Structure-guided design of endosomolytic chloroquine-like lipid nanoparticles for mRNA delivery and genome editing”研究论文。通过将氯喹特征结构与可电离脂质结合构建类氯喹脂质库，经过筛选优化得到 ecoLNPs，发现其在体外和体内均展现出高效的 mRNA 递送能力，还能介导基因组编辑，为 mRNA 递送系统的设计提供了新途径。
02、JEM | 清华傅阳心/梁永团队开发膜锚定IL-12新型mRNA疫苗，激活全新T细胞抗肿瘤军团
2025年6月6日，清华大学傅阳心/梁永团队在 Journal of Experimental Medicine 在线发表了题为“Membrane-IL12 adjuvant mRNA vaccine polarizes pre-effector T cells for optimized tumor control”的研究成果。该研究开发了编码膜型IL12（mtIL12）佐剂的新一代mRNA-LNP疫苗。该设计将mtIL12限制性表达在抗原呈递细胞表面，在诱导强效肿瘤特异性T细胞应答的同时，有效规避了传统IL-12带来的全身性副作用。该研究与宾夕法尼亚大学Christopher A. Hunter、Drew Weissman通讯在《Science immunology》发表的论文“An IL12 mRNA-LNP adjuvant enhances mRNA vaccine–induced CD8 T cell responses”同日在线，提示了基于细胞因子的新型mRNA-LNP疫苗的重大潜力。
03、mRNA技术新突破！Nat Commun｜mRNA纳米脂质粒让艾滋病“潜伏的敌人”无处可逃
近日，一篇发表在国际杂志《Nature Communications》上题为“Efficient mRNA delivery to resting T cells to reverse HIV latency”的研究报告中，来自墨尔本大学等机构的科学家们通过研究探索了mRNA纳米脂质粒（LNP）如何成为逆转HIV潜伏的新希望。HIV病毒的潜伏状态是艾滋病治愈的最大障碍，传统抗逆转录病毒疗法（ART）虽能有效抑制病毒复制，却无法清除潜伏的病毒库。因此，寻找一种能激活HIV潜伏转录、进而清除感染细胞的新策略成为研究焦点。
04、Nat Cardiovasc Res | 郭宇轩/董尔丹团队开发新型基因开关技术DreAM控制基于AAV的心脏修复再生
2025年6月13日，北京大学血管稳态与重构全国重点实验室的郭宇轩-董尔丹教授团队在Nature Cardiovascular Research杂志上以长文技术报告（technical report）形式在线发表题为“The drug-elicitable alternative splicing module for tunable vector expression in the heart”的文章。该文章报道了一种受FDA批准的口服小分子药物利司扑兰诱导的新型基因表达开关技术DreAM，在心肌梗死小鼠的心脏再生干预中显著提升了AAV基因治疗的有效性和安全性。
资本速递
01、国内一基因治疗公司完成新一轮融资，专注于AAV等基因载体创新与临床应用
6月12日，北京因诺惟康医药科技有限公司宣布完成数千万元的A+轮融资，本轮投资由天创资本领投，新投资人及老股东跟投。所募集的资金将主要用于公司产品管线的临床验证和推进以及基因递送平台的创新。
02、12.5亿！BioNTech收购CureVac，mRNA先驱成“先烈”
近日，德国生物技术巨头BioNTech宣布以股票交易形式收购mRNA领域先驱CureVac，交易总额达12.5亿美元。根据协议，CureVac股东每持有1股股票可置换约5.46美元的BioNTech美国存托凭证（ADS），较CureVac前一日收盘价溢价55%。交易完成后，CureVac股东将持有BioNTech 4%-6%的股份，德国政府持有的13.32%股权也将通过交易退出。此次收购已获双方管理层一致批准，预计2025年内完成，需满足至少80%股权的最低接受门槛及监管审批。
关于派真
作为一家专注于AAV 技术十余年，深耕基因治疗领域的CRO&CDMO，派真生物可提供从载体设计、构建到 AAV、慢病毒和 mRNA 服务的一站式解决方案。凭借深厚的技术实力、卓越的运营管理和高标准的服务交付，我们为全球客户提供一站式CMC解决方案，包括从早期概念验证、成药性评估到IIT、IND及BLA的各个阶段。
凭借我们独立知识产权的π-alphaTM 293 细胞AAV高产技术平台，我们能将AAV产量提高多至10倍，每批次产量可达1×10¹⁷vg，以满足多样化的商业化和临床项目需求。此外，我们定制化的mRNA和脂质纳米颗粒（LNP）产品及服务覆盖药物和疫苗开发的各个阶段，从研发到符合GMP的生产，提供端到端的一站式解决方案。
