热点聚焦
01、诺华AAV基因药物国内申报上市
8月2日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网更新信息显示，诺华公司AAV基因药物Onasemnogene abeparvovec鞘内注射液（商品名Zolgensma）中国上市申请已获受理（受理号：JXSS2500106）。
02、全国首个省级《细胞和基因产业促进条例》正式颁布，自2025年10月1日起施行
7月31日，湖南省十四届人大常委会第十七次会议表决通过了《湖南省细胞和基因产业促进条例》，条例将于2025年10月1日起施行。
条例共八章四十八条，从发展原则、细胞采集和储存、细胞和基因产品研发、拓展性使用和拓展性临床试验等方面作了规定，既明确了促进产业发展的若干措施，也设置了行业行为边界。
03、基因治疗产品疗效卓越，公司股价暴涨42%
基因治疗公司4D Molecular Therapeutics (4DMT) 宣布了其在研产品4D-150 SPECTRA临床试验的60周积极结果，并同时获得了欧洲药品管理局 EMA对4D-150注册路径的认可，这一消息让4DMT的股价在交易中飙升42%。
04、高抗AAV抗体可能不再是Elevidys给药的障碍
2025 年 8 月 1 日。Hansa Biopharma AB，“Hansa”（纳斯达克斯德哥尔摩股票代码：HNSA）今天公布了三名杜氏肌营养不良症 （DMD） 患者在 SRP-9001-104 试验中接受 Sarepta 的 ELEVIDYS（delandistrogene moxeparvovec-rokl）治疗之前接受 Hansa’s imlifidase 治疗的主要结果。
在服用一剂 imlifidase 后，三名患者的 IgG 抗体迅速降低，水平比基线低 ≥95%。此外，在这三名患者中，预先存在的抗 AAV 抗体滴度降低到 1：400 以下，这使得 ELEVIDYS 治疗成为可能。
05、国家药监局发布两项罕见病药物研发指导原则
7月30日，国家药品监督管理局药品审评中心发布了两项关于罕见病药物研发的指导原则。 为科学指导罕见病药物研发过程中临床药理学研究的开展，以支持并合理加速其上市进程，药审中心制定了《罕见疾病药物临床药理学研究技术指导原则》。此外，为指导研发过程中定量药理学研究的科学设计与有效应用，提升研发效率，药审中心同步发布了《模型引导的罕见病药物研发技术指导原则（征求意见稿）》。
创新突破
01、Nature | 利用非人灵长类动物探索影响早期生命阶段AAV介导HIV-1广谱中和抗体递送成功的关键因素
2025年7月30日，佛罗里达大学Mauricio A. Martins教授团队在Nature期刊发表题为“Determinants of successful AAV-vectored delivery of HIV-1 bNAbs in early life”的研究论文。该研究主要在婴猴模型中探索了通过腺相关病毒（AAV）载体递送广谱中和抗体（bNAbs）以实现新生儿长期HIV-1免疫防护的可行性。
02、Nature | Ali Madani团队回答–人工智能能为可编程基因编辑器开发做什么？
2025年7月30日，美国Profluent Bio公司的Ali Madani团队在Nature期刊发表题为“Design of highly functional genome editors by modelling CRISPR–Cas sequences”的研究论文。该研究主要通过构建CRISPR–Cas数据库并结合大规模蛋白语言模型，成功设计出新型高功能基因编辑器。
03、如何为 AAV9 预存抗体阳性患儿打开基因治疗之门？
近期发表在 Neurology 的一篇病例报道，记录了两名体内存在高滴度AAV9 抗体（1:800） 的脊髓性肌萎缩症（SMA）双胞胎，如何在治疗窗口（2岁）关闭前，采取血浆置换＋利妥昔单抗 “组合拳”降低AAV抗体，却仍在输注onasemnogene abeparvovec（OA，英文商品名Zolgensma，中文商品名“诺健生”）时出现急性过敏反应，导致疗效受限的全过程。这篇案例不仅提供了“成功降低AAV抗体滴度”的可行路径，也暴露了 IgG 之外的免疫盲区。
资本速递
01、中眸医疗完成新一轮融资，聚焦AAV基因药物方向
7月28日，中眸医疗科技（武汉）有限公司（简称“中眸医疗”）宣布，公司已成功签署新一轮融资协议，融资金额达数千万元。此轮融资领投方与跟投方均是国内知名的投资机构，融资所得将重点用于推进核心产品ZM-02的全球多中心临床试验，并加速公司后续研发管线的开发进程。此外，公司表示，目前仍有其他投资机构在积极接洽后续跟投事宜，其融资规模有望进一步扩大。
02、国内一基因细胞药物公司启动科创板IPO
近日，北京艺妙神州生物医药股份有限公司（以下简称“艺妙神州”或“公司”）与中信证券签订辅导协议，正式启动科创板IPO进程。
03、首付款 1.2 亿美元！赛诺菲从维亚臻引进一款小核酸药物中国权益
8 月 1 日，赛诺菲宣布与 Arrowhead 的子公司维亚臻（Visirna Therapeutics）签署资产购买协议。维亚臻目前在大中华区开发和商业化 Arrowhead 的四种在研心血管代谢候选药物。根据协议，赛诺菲将获得在大中华区开发和商业化在研药物普乐司兰钠注射液（Plozasiran）的权利。
关于派真
作为一家专注于AAV 技术十余年，深耕基因治疗领域的CRO&CDMO，派真生物可提供从载体设计、构建到 AAV、慢病毒和 mRNA 服务的一站式解决方案。凭借深厚的技术实力、卓越的运营管理和高标准的服务交付，我们为全球客户提供一站式CMC解决方案，包括从早期概念验证、成药性评估到IIT、IND及BLA的各个阶段。
凭借我们独立知识产权的π-alphaTM 293 细胞AAV高产技术平台，我们能将AAV产量提高多至10倍，每批次产量可达1×10¹⁷vg，以满足多样化的商业化和临床项目需求。此外，我们定制化的mRNA和脂质纳米颗粒（LNP）产品及服务覆盖药物和疫苗开发的各个阶段，从研发到符合GMP的生产，提供端到端的一站式解决方案。
