热点聚焦
01、赛诺菲：眼科基因疗法中国获批临床
2025年8月4日，中国药品审评中心（CDE）公示信息显示，赛诺菲（Sanofi）SAR402663注射液治疗新生血管年龄相关性黄斑变性（nAMD）临床试验申请获默示许可。据赛诺菲官网信息，SAR402663为一次治疗的AAV-sFLT01基因疗法，计划用于nAMD，目前处于1/2期临床研究（NCT06660667）中，预计2031年6月完成。
02、小核酸巨头2025 H1： RNAi产品大卖82亿
近日，全球领先的RNAi治疗公司Alnylam Pharmaceuticals发布2025 H1业绩：2025年上半年总收入13.68亿美元，同比增长18.5%；净产品收入11.4亿美元（约81.87亿人民币），同比增长47.1%。其中2025 Q2总收入7.74亿美元（约55.58亿人民币），同比增长17.3%；净产品收入6.72亿美元，同比增长63.9%。这主要得益于AMVUTTRA因患者需求增加而实现的强劲增长，同时使用GIVLAARI（givosiran）和OXLUMO（lumasiran）的患者数量增加也推动了增长。
03、Nature Reviews: 中国细胞与基因治疗的发展趋势
2025年7月31日，国家药监局药品审评中心（CDE）联合清华大学团队在Nature Reviews Drug Discovery杂志上刊登了《Trends in the development of cellular and gene therapy in China》，总结了近八年来CGT（细胞与基因疗法）领域的发展趋势。
04、美国宣布撤资5亿美元，取消22个mRNA疫苗项目
8月6日，美国卫生与公众服务部长小罗伯特·肯尼迪宣布，计划砍掉用于使用mRNA技术的疫苗开发项目的约5亿美元资金。美国生物医学高级研究与发展管理局已经撤销了22份与mRNA技术有关的合同，原因是“数据显示这些疫苗无法有效预防新冠和流感等上呼吸道感染”。
05、赛诺菲降脂药PCSK9退出中国市场
近日，一则“关于波立达 (阿利西尤单抗注射液)的告知函”在业界传播，主体内容是赛诺菲宣布将终止明星新型降脂药——波立达在中国市场的推广。距离该药在华上市，不过5年左右的时间。
06、安科生物子公司博生吉安科自主研发的创新药PA3-17注射液纳入拟突破性治疗品种
2025 年 8 月 8 日，安徽安科生物工程（集团）股份有限公司参股的博生吉医药科技（苏州）有限公司、博生吉安科细胞技术有限公司传来重磅消息，其自主研发的 PA3-17 注射液被国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）纳入拟突破性治疗品种公示名单。该药品用于治疗成人复发 / 难治性 T 淋巴母细胞白血病 / 淋巴瘤（R/R T-ALL/LBL），这是国内首个、全球领先的针对 T 细胞血液肿瘤拟纳入 BTD 的 CAR-T 疗法，标志着中国在攻克高致死性 T 细胞恶性肿瘤领域实现了重大突破。
创新突破
01、Cell | 中科院遗传所高彩霞团队报道多轮重组酶技术实现从千碱基到兆碱基尺度的高效精准基因组工程
2025年8月4日，中国科学院遗传与发育生物学研究所高彩霞教授团队在Cell期刊发表标题为“Iterative recombinase technologies for efficient and precise genome engineering across kilobase to megabase scales”的研究论文。该研究通过高通量重组位点筛选和人工智能辅助的重组酶工程，开发了一种迭代的Cre-Lox系统（PCE和RePCE），实现了从千碱基到百万碱基规模的无缝染色体重排。
02、PNAS | MiniCasUltra：“加强版迷你”基因编辑器
2025年8月5日，中国科学院深圳先进技术研究院合成生物学研究所王宇团队联合复旦大学附属眼耳鼻喉科医院洪佳旭团队，在Proceedings of the National Academy of Sciences (PNAS)发表了题目为Engineered Un1Cas12f1 with boosted gene-editing activity and expanded genomic coverage的研究。本研究通过结构指导的理性设计改造Un1Cas12f1，分析此前发表的冷冻电镜结构数据（PDB: 7L49）锁定DNA结合与切割关键域（REC, RuvC, NUC），引入协同优化突变：M427F/F487W/D143R/T147R/E151A，获得了“加强版迷你”CRISPR核酸酶MiniCasUltra，在编辑效率提升的同时使基因组靶向范围也得到拓展。
03、Science：使用AI模型预测哪些启动子突变会改变基因表达
近日，因美纳（Illumina）公司的研究人员在国际顶尖学术期刊 Science 上发表了题为：Predicting expression-altering promoter mutations with deep learning 的研究论文。该研究开发了一款名为 PromoterAI 的人工智能（AI）模型，其能够准确识别会扰乱基因表达的非编码的启动子突变，结果显示，那些预测会改变基因表达的启动子突变在数千名个体的 RNA 和蛋白质水平上产生了异常表达，并且这些突变在人类群体中经历了强烈的负选择。研究团队观察到，罕见病患者的临床相关基因中此类突变显著富集，并通过报告基因实验验证了其功能影响。研究团队进一步估计，启动子突变占罕见病相关遗传负担的 6%。
04、Cell重磅：AI从头设计生成小型结合蛋白，大幅提高先导编辑效率
2025 年 8 月 5 日，首尔国立大学医学院的研究人员在国际顶尖学术期刊 Cell 上发表了题为：AI-generated MLH1 small binder improves prime editing efficiency 的研究论文。该研究利用 David Baker 团队开发的 AI 蛋白质设计工具——RFdiffusion，设计了靶向抑制错配修复（MMR）通路的 MLH1 小型结合蛋白（MLH1-SB），并使用 AlphaFold3 从设计的候选蛋白中高效筛选最佳蛋白——一个仅由 82 个氨基酸组成的 MLH1-SB，其可与当前的各种先导编辑器兼容适配，在人类细胞和小鼠体内大幅提高先导编辑效率。
05、昆明理工大学陈永昌/季维智等构建出全球首个Exon50突变的DMD恒河猴模型
2025年4月，昆明理工大学陈永昌/季维智和解放军总医院吴士文团队在Cell Reports Medicine杂志（医学1区Top期刊，IF=10.6）发表了一项突破性研究成果，研究团队通过 CRISPR/Cas9 一步法定点敲除 DMD Exon50，构建出全球首个Exon50突变的DMD恒河猴模型，将建模周期直接压缩到 < 1 年。该模型高度模拟人类DMD的核心病理特征和典型的运动功能障碍，为疾病研究提供了理想的实验平台。基于这一优质的猴模型，研究人员设计了一种靶向Exon51的单侧切割基因治疗策略，显著恢复了抗肌萎缩蛋白表达，有效改善了模型动物的病理损伤和运动功能，在DMD猴模型中疗效持续1.5年以上，为DMD的临床基因治疗提供了关键的科学依据和极具转化前景的治疗方案
资本速递
01、近5亿元！国内一专注核酸药物与递送技术的公司完成C轮融资
近日，浙江海昶生物医药技术有限公司（以下简称”海昶生物”）宣布完成C轮融资。本轮融资总额近5亿元人民币，由国投（广东）科技成果转化创业投资基金领投，建源舜达（杭州）股权投资基金、东莞松山湖科学城股权投资基金、浙江省“4+1”生物医药与高端器械产业基金、科兴生物制药股份有限公司等共同参与。本轮融资将重点用于核酸创新药管线、新型肝外递送系统研发、临床，加速生产基地及产能建设。
02、1.53亿美元B轮融资！Strand推动治疗性mRNA进入“可编程”时代
2025年8月7日，位于波士顿的Strand Therapeutics宣布完成1.53亿美元B轮融资，由瑞典投资公司Kinnevik领投，吸引包括Regeneron Ventures、Amgen Ventures、礼来公司等多家医药巨头参与投资。加上此前的A轮融资，该公司总融资额已超2.5亿美元，创下mRNA治疗领域的新里程碑。此轮融资将加速推动其“可编程mRNA疗法”进入临床新阶段。
关于派真
作为一家专注于AAV 技术十余年，深耕基因治疗领域的CRO&CDMO，派真生物可提供从载体设计、构建到 AAV、慢病毒和 mRNA 服务的一站式解决方案。凭借深厚的技术实力、卓越的运营管理和高标准的服务交付，我们为全球客户提供一站式CMC解决方案，包括从早期概念验证、成药性评估到IIT、IND及BLA的各个阶段。
凭借我们独立知识产权的π-alphaTM 293 细胞AAV高产技术平台，我们能将AAV产量提高多至10倍，每批次产量可达1×10¹⁷vg，以满足多样化的商业化和临床项目需求。此外，我们定制化的mRNA和脂质纳米颗粒（LNP）产品及服务覆盖药物和疫苗开发的各个阶段，从研发到符合GMP的生产，提供端到端的一站式解决方案。
