热点聚焦
01、派真创始人关于某博诉讼案件的声明
关于近期某博针对派真的诉讼争议，已对派真造成一定程度的声誉影响，作为派真生物创始人，希望以专业、负责任的态度向公众澄清事实，以正视听。
02、祝贺神济昌华全球首创渐冻症基因治疗药物SNUG01获国家药品监督管理局临床试验默示许可
神济昌华（北京）生物科技有限公司（简称“神济昌华”）宣布，其自主研发的全球首创靶向TRIM72的基因治疗药物SNUG01在2025年8月14日正式获得国家药品监督管理局（NMPA）的临床试验默示许可，拟开发适应症为肌萎缩侧索硬化（ALS，俗称“渐冻症”）。派真生物很荣幸能够为此项目提供AAV 载体服务，涵盖质粒和AAV工艺开发及优化、GMP生产、分析方法开发和验证、质量研究、产品放行检测、稳定性研究以及完整CMC资料撰写等，助力加速神济昌华SNUG01基因治疗产品的上市进程!未来，派真生物也将在基因治疗领域继续深耕，为药物创新提供一站式CMC解决方案，助力更多优质项目推进。
03、全球首例！浙大一院完成肝豆状核变性青少年患者基因治疗
近日，一项“评估LY-M003注射液治疗肝豆状核变性成人和儿童患者的安全性、耐受性和有效性的前瞻性、单中心、开放、单臂、单次给药的临床研究”在浙江大学医学院附属第一医院（以下简称“浙大一院”）顺利开展。临床研究所用LY-M003注射液由凌意（杭州）生物科技有限公司提供。
04、又一款眼科AAV基因疗法获得FDA快速通道认定
近日，AAVantgarde Bio公司宣布，其针对Stargardt病的在研基因疗法AAVB-039，已获得美国FDA授予的快速通道资格认定。这一里程碑进展，不仅预示着该创新疗法的开发与审评流程有望加速，更标志着其核心的“双AAV载体”技术平台在解决大片段基因递送这一行业难题上获得了重要的监管认可。
05、FDA批准一款治疗HPV相关疾病的基因疗法，公司股价大涨58%
8月15日，美国FDA批准了Precigen公司的PAPZIMEOS（zopapogene imadenovec-drba），成为首个且唯一获批用于治疗成人复发性呼吸道乳头状瘤病（RRP）的疗法。PAPZIMEOS的批准消息发布后，Precigen的股价在周五早盘上涨了近58%。公司计划在8月18日（周一）的电话会议上公布该疗法的定价。
06、支持CGT等生物医药产业，海南大动作（附解读）
近日，海南省人民政府办公厅印发《海南省关于进一步支持生物医药产业高质量发展的若干政策措施》。
创新突破
01、一次AAV + PAM灵活型ABE的基因“微手术”，让遗传性耳聋小鼠重获“听见”的能力
2025年8月5日，复旦大学附属眼耳鼻喉科医院舒易来教授团队与韩国首尔大学医院Sangsu Bae、Sang-Yeon Lee科研团队合作在国际期刊Nature Communications上发表题为“PAM-flexible adenine base editing rescues hearing loss in a humanized MPZL2 mouse model harboring an East Asian founder mutation”的研究论文，利用PAM灵活型腺嘌呤碱基编辑器（ABE8eWQ-SpRY）结合高效的内耳靶向AAV递送，精准修复东亚人群高发的MPZL2 c.220C>T创始突变，在人源化小鼠模型中显著恢复听力，并维持至少20周。这一成果为遗传性耳聋的“一次性”精准治疗提供了全新思路。派真生物有幸为本研究提供了AAV病毒包装服务。
02、Nat Med | 双载体rAAVrh8基因治疗用于GM2神经节苷脂沉积症：1/2期临床试验
2025年8月15日，美国麻省大学医学院Terence R. Flotte教授团队在Nature Medicine期刊在线发表题为“Dual-vector rAAVrh8 gene therapy for GM2 gangliosidosis: a phase 1/2 trial”的研究论文。该研究开展了全球首个双载体AAVrh8基因治疗GM2神经节苷脂沉积症的一期/二期临床试验，涵盖Tay–Sachs病与Sandhoff病患者。
03、张锋最新论文：把“细菌注射器”升级改造为递药系统，实现多种生物分子的靶向递送
2025 年 8 月 12 日，张锋团队在 Nature Biotechnology 期刊发表了题为：Targeted delivery of diverse biomolecules with engineered bacterial nanosyringes 的研究论文。PVC 是一种细菌纳米注射器，已被张锋团队改造用于向人类细胞递送蛋白质。现在，他们对该系统进行了进一步升级改造，推出了更强大的递送系统——SPEAR，其不再局限于靶向递送蛋白质，还能够递送核糖核蛋白（RNP）和单链 DNA（ssDNA），并且能够在体外和体内靶向特定的细胞类型。这项最新研究表明，SPEAR 是一种高度可编程的生物分子递送底盘，在生物技术领域有着广泛的应用。
04、Cell | 肝脏参与癌症恶病质的机制
近日，德国环境健康研究中心慕尼黑亥姆霍兹糖尿病与癌症研究所（IDC）Mauricio Berriel Diaz和Stephan Herzig团队，在Cell杂志上发表了题为Functional liver genomics identifies hepatokinespromoting wasting in cancer cachexia的文章，报道了各种体重稳定的癌症和癌症恶病质模型中的肝脏转录组学和表观基因组学方面的研究成果，确定了一个独特的基因表达特征，包括肝细胞分泌因子和生物钟组件REV-ERBα，它们是癌症恶病质中肝脏转录重编程的关键调节因子。揭示了肝脏参与癌症恶病质中外周组织消耗的机制，为未来的治疗干预提供了前景。
05、Nat Biomed Eng | GenomePAM利用哺乳动物基因组重复序列指导CRISPR-Cas核酸酶的PAM表征与工程化
2025年8月13日，香港城市大学郑宗立副教授团队在Nature Biomedical Engineering期刊在线发表题为“GenomePAM directs PAM characterization and engineering of CRISPR-Cas nucleases using mammalian genome repeats”的研究论文。该研究开发了一种名为GenomePAM的新方法，利用哺乳动物基因组中的高重复序列，在不依赖蛋白纯化或合成寡核苷酸的情况下，直接在哺乳动物细胞中精准表征CRISPR-Cas核酸酶的PAM识别特性。
资本速递
01、一AAV基因治疗公司完成3.13亿美元新一轮融资
近日，美国基因治疗公司Kriya Therapeutics（以下简称“Kriya”）向美国证券交易委员会（SEC）提交最新文件，披露已完成3.13亿美元股权融资。这是继2023年完成总额超4.3亿美元的C轮融资后，该公司再次获得大规模资本支持。自2019年10月成立以来，Kriya累计融资已突破9亿美元，涵盖金额未公开的种子轮、8000万美元A轮、1亿美元B轮及后续多轮注资，展现出资本市场对其基因治疗技术平台与战略方向的持续认可。
02、1.74亿美元，基因先驱“卖股”兑现亿级里程碑
2025年8月13日，精准基因治疗罕见病领域的领军企业Sarepta Therapeutics宣布，已通过私下协商的大宗交易，出售了所持有的Arrowhead Pharmaceuticals普通股共计9,265,312股。公司预计此次大宗交易将带来不少于1.74亿美元的总收益。此前，Sarepta 持有11,926,301万股Arrowhead股票。
关于派真
作为一家专注于AAV 技术十余年，深耕基因治疗领域的CRO&CDMO，派真生物可提供从载体设计、构建到 AAV、慢病毒和 mRNA 服务的一站式解决方案。凭借深厚的技术实力、卓越的运营管理和高标准的服务交付，我们为全球客户提供一站式CMC解决方案，包括从早期概念验证、成药性评估到IIT、IND及BLA的各个阶段。
凭借我们独立知识产权的π-alphaTM 293 细胞AAV高产技术平台，我们能将AAV产量提高多至10倍，每批次产量可达1×10¹⁷vg，以满足多样化的商业化和临床项目需求。此外，我们定制化的mRNA和脂质纳米颗粒（LNP）产品及服务覆盖药物和疫苗开发的各个阶段，从研发到符合GMP的生产，提供端到端的一站式解决方案。
