热点聚焦
01、股价大涨29%！FDA放行AAV基因疗法关键2期临床
2025年5月底，Rocket Pharmaceuticals公司正在进行的Danon病基因疗法RP-A501关键2期临床试验因一名患者不幸去世而不得不暂停。仅仅时隔三个月，8月20日，Rocket公司宣布美国FDA已解除了对其核心管线AAV基因疗法RP-A501关键性2期临床研究的暂停指令，公司股价一度大涨29%。
02、FDA批准！这款眼科基因疗法即将启动1/2期临床
2025年8月18日，专注于开发治疗遗传性视网膜疾病（IRD）的基因疗法以及其他眼科疾病小分子疗法的临床阶段生物制药公司Opus Genetics宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已正式接受其针对OPGx-BEST1的研究性新药（IND）申请。OPGx-BEST1 是一种用于治疗BEST1基因突变相关IRD的基因疗法。
03、计划 BLA！4DMT 双重 AAV 眼科基因疗法降低治疗负担 78%，针对糖尿病性黄斑水肿
近日，4D Molecular Therapeutics公布了 4D-150 治疗糖尿病性黄斑水肿（DME）患者的 SPECTRA 临床试验的积极结果，并与欧洲药品管理局（EMA）就4D-150 治疗 DME 的注册路径达成共识。该试验数据包括 52 周主要终点结果及 60 周分析结果，并发表在了第 43 届美国视网膜专家学会（ASRS）年会上。
04、全球首款外泌体疫苗I期临床正式启动，并完成首例人体给药
近日，专注于开发创新型细胞与外泌体疗法的生物技术公司Capricor Therapeutics宣布，其基于外泌体的StealthX™疫苗I期临床试验已启动，并完成首例受试者给药。
05、Ⅰ 型糖尿病治愈迎来 “破局”时刻
在瑞典的乌普萨拉大学医院里，一名有着37年1型糖尿病史的42岁男性接受了经过基因编辑的异体胰岛细胞注射。4个月后，这些胰岛细胞依然正常运作，病人无需任何抗排异药物即可持续自产胰岛素——成为全球首例通过移植基因工程细胞成功治疗1型糖尿病的案例。《新英格兰医学杂志》(NEJM) 于2025年8月初报道了上述工作。
创新突破
01、Cell：让“DNA剪刀”变身“RNA手术刀”！可爱龙团队将Cas9及其祖先转变为RNA编辑器
2025 年 8 月 18 日，耶鲁大学可爱龙团队在国际顶尖学术期刊 Cell 上发表了题为：Conversion of IscB and Cas9 into RNA-guided RNA-editors 的研究论文。该研究对 Cas9 的祖先 IscB 以及 Cas9 自身进行了工程化改造，删除了其 TID/PID 结构域，将它们从原本的 RNA 引导的 DNA 编辑器转换为 RNA 引导的 RNA 编辑器，并展示其在可变剪切干扰、反式剪接及 RNA 碱基编辑中的应用潜力，其性能可媲美甚至超越了 Cas13，且更具安全性，为 RNA 疗法、基因调控及基础研究提供了全新选择。
02、Circulation | 张冰/孙锟/朱丹团队发现内源性逆转录病毒复活促进心肌炎和心力衰竭的发生
2025年8月18日，上海交通大学张冰/孙锟/朱丹团队在Circulation杂志上发表题为An Aberrant Resurgence of EndogenousRetroviruses Prompts Myocarditis and Heart Failure的研究成果，首次发现内源性逆转录病毒特别是ERV1亚家族在多种类型心衰中复活，通过激活固有免疫Toll样受体TLR7/9进而导致心肌炎及心力衰竭。相反，抑制ERV复活或阻断其诱导的固有免疫过度激活可有效减轻心力衰竭。
03、Adv Sci丨中山大学姜伊鸣研究发现巨噬细胞CAR激活通过TLR4信号通路减轻内毒素性肝损伤及炎症
2025年8月18日，中山大学姜伊鸣独立通讯在Advanced Science 在线发表题为“Constitutive Androstane Receptor in Macrophages Regulates Toll-Like Receptor 4-Mediated Innate Immune Responses Against Endotoxemic Liver Injury”的研究论文。该研究报告显示，CAR 在人类和小鼠巨噬细胞中高表达。CAR 激活显著减轻了内毒素诱导的肝损伤，减轻了肝细胞死亡和肝脏炎症。
04、剂量需求降低30倍！罗氏同以色列团队使用LNP递送三代ASO，精准治疗炎症性肠病
2025年8月18日，以色列特拉维夫大学Dan Peer团队联合罗氏研发中心与魏茨曼研究所，在 期刊Nature Communications 发表论文“Targeting intestinal inflammation using locked nucleic acids delivered via lipid nanoparticles”。研究者创新性地将第三代反义寡核苷酸锁核酸（Locked Nucleic Acids, LNA）与脂质纳米颗粒（LNP）结合，在小鼠结肠炎模型中实现了剂量降低30倍且疗效显著提升的突破，且具有病灶靶向性，在炎症组织中的剪接活性是健康组织的10倍，从而为炎症性肠病精准治疗开辟了新方向。
05、Cancer Cell：全基因组CRISPR筛选，发现增强CAR-NK抗肿瘤效果新靶点
2025 年 8 月 21 日，德克萨斯大学MD安德森癌症中心的研究人员在 Cancer Cell 期刊发表了题为：Genome-wide CRISPR screens identify critical targets to enhance CAR-NK cell antitumor potency 的研究论文。该研究通过全基因组 CRISPR 筛选，发现并鉴定了能够增强 CAR-NK 细胞抗肿瘤潜力的关键靶点——MED12、ARIH2 和 CCNC，为开发对癌症具有更优疗效的下一代 NK 细胞疗法提供了宝贵的资源。
资本速递
01、25亿元！一细胞治疗公司被收购
8月21日，吉利德（GILD）旗下Kite公司宣布，已签署最终协议，将以3.5亿美元（折合人民币约25亿元）现金收购Interius BioTherapeutics，该公司专注于开发可在体内生成CAR-T细胞和CAR-NK细胞的体内细胞疗法（in vivo cell therapy）。
02、罗氏再终止一项20亿美元细胞疗法合作
2025年8月19日 —— 罗氏（Roche）旗下基因泰克（Genentech）近日宣布终止与西雅图生物技术公司Adaptive Biotechnologies的细胞疗法合作协议，该合作原本价值高达20亿美元。根据美国证券交易委员会（SEC）8月18日披露的文件，合作协议将于2026年2月9日正式终止。
关于派真
作为一家专注于AAV 技术十余年，深耕基因治疗领域的CRO&CDMO，派真生物可提供从载体设计、构建到 AAV、慢病毒和 mRNA 服务的一站式解决方案。凭借深厚的技术实力、卓越的运营管理和高标准的服务交付，我们为全球客户提供一站式CMC解决方案，包括从早期概念验证、成药性评估到IIT、IND及BLA的各个阶段。
凭借我们独立知识产权的π-alphaTM 293 细胞AAV高产技术平台，我们能将AAV产量提高多至10倍，每批次产量可达1×10¹⁷vg，以满足多样化的商业化和临床项目需求。此外，我们定制化的mRNA和脂质纳米颗粒（LNP）产品及服务覆盖药物和疫苗开发的各个阶段，从研发到符合GMP的生产，提供端到端的一站式解决方案。
