热点聚焦
01、星明优健授予AviadoBio光遗传学管线UGX202海外权益的独家选择权
2025年10月9日——中国上海，苏州星明优健生物技术有限公司（简称“星明优健”），一家专注于眼科创新基因治疗的生物科技公司，宣布与英国生物科技公司AviadoBio达成战略协议，授予其光遗传学管线UGX202海外独家开发和商业化的独家选择权。作为星明优健的合作伙伴，派真生物对这一里程碑事件表示诚挚祝贺！
02、2025诺奖深度观察 | Science杂志系统总结T细胞耐受最新进展
2025年10月6日，诺贝尔生理或医学奖颁发给了外周免疫耐受。获奖者为Mary E. Brunkow, Fred Ramsdell and Shimon Sakaguchi “for their discoveries concerning peripheral immune tolerance.”近日，来自美国纽约纪念斯隆-凯特林癌症中心的Alexander Y. Rudensky教授和Chrysothemis C. Brown教授在Science杂志上在线发表题为Spatiotemporal regulation of peripheral T cell tolerance的综述文章。该论文总结了T细胞耐受的最新研究进展，尤其关注肠道菌群耐受的建立机制，包括最新的耐受性抗原提成细胞和免疫调节淋巴细胞及这些细胞的分层发育(layered ontogeny)以及相应的耐受发育窗口期。另外，作者也强调肠道作为研究外周T细胞耐受的模型组织。
03、李强签署国务院令 公布《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》
2025年9月28日，国务院总理李强签署第818号国务院令，公布《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》（以下简称《条例》），自2026年5月1日起施行。日前，司法部、国家卫生健康委负责人就《条例》的有关问题回答了记者提问。
04、AAV基因疗法治疗罕见肌营养不良症，52 周随访安全可控
2025 年 10 月 10 日，拜耳股份公司全资子公司、专注于基因治疗的 AskBio 公司传来重磅消息：在奥地利维也纳举行的第 30 届世界肌肉学会年会上，其在研基因疗法AB-1003针对肢带型肌营养不良症 2I/R9（LGMD2I/R9）的 1 期 / 2 期 LION-CS101 临床试验，公布了第一批参与者的中期安全数据。结果显示，AB-1003 安全性可接受，为后续试验推进奠定关键基础。
05、超2亿美金收购所得，双AAV基因疗法关键研究达主要终点
2025年10月12日，再生元宣布其研究性基因疗法DB-OTO的最新数据已发表在期刊《新英格拉医学杂志，NEJM》和美国耳鼻喉头颈外科学会（AAO-HNSF）年会上。关键的CHORD试验的最新结果显示：12名参与者中，11名患者得到了具有临床意义的听力改善，其中3名达到正常听力水平。此外，8名经过长期随访的参与者的听力表现稳定或持续改善，3名完成言语评估的参与者均表现出显著改善。
06、又一款眼科AAV基因疗法获美国FDA临床研究许可
近日，Complement Therapeutics公司宣布，其核心在研基因疗法CTx001 (rAAV2-mini-CR1) 已获得美国FDA的新药临床试验 (IND) 批准，即将启动治疗地图样萎缩 (GA) 的I/II期临床试验。这一里程碑进展不仅标志着该公司已经从早期学术孵化成功迈入临床阶段，也为眼科基因治疗领域开辟了新的前沿。
07、首个“头对头”研究揭示雷特综合征AAV基因疗法最佳给药途径，预计第四季度启动关键注册临床患者给药
近日，在第32届欧洲基因与细胞治疗学会 (ESGCT) 年会上，Neurogene公司宣布，其针对雷特综合征的AAV基因疗法NGN-401取得了重要的里程碑进展并同步更新了最新的临床前研究数据。公司计划于2025年第四季度正式启动关键性注册试验 (Embolden™) 患者给药。这标志着这款备受瞩目的“精准调控”基因疗法，在商业化道路上迈出了决定性的一步。
创新突破
01、AAV补充基因疗法成功逆转遗传性耳聋小鼠听力损失
近日，《Molecular Therapy》杂志发表了一项来自韩国延世大学医学院科学家团队的重要研究，题为”Gene supplementation with precise transgene expression rescues hearing loss in a mouse model with an Mpzl2 East Asian founder variant”。该研究通过精确调控转基因表达，成功利用AAV载体递送人源MPZL2基因，挽救了遗传性耳聋小鼠模型的听力功能，为DFNB111型耳聋的治疗提供了新思路。
02、Brain︱患者新希望！暨南大学闫森/南京大学张辰宇/陈熹团队开发一种新型的治疗TDP-43相关神经退行性疾病的基因治疗策略
近日，暨南大学闫森团队与南京大学张辰宇/陈熹团队合作在Brain在线发表研究论文“In vivo self-assembled siRNAs ameliorate neurological pathology in TDP-43-associated neurodegenerative disease”。该研究开发了一种新型的治疗TDP-43相关神经退行性疾病的基因治疗策略。这一策略克服了传统siRNA递送方法的局限性，为治疗包括ALS和FTD在内的TDP-43相关神经退行性疾病提供了一个更简便、更安全、更高效的治疗策略。
03、Mol Cell丨复旦大学黄锦海等报告了一种具有增强基因组编辑活性的工程超紧凑Fanzor-ωRNA系统
2025年10月9日，复旦大学黄锦海、周行涛、Zhao Guoli共同通讯在Molecular Cell（IF=16.6）在线发表题为“Engineered hypercompact Fanzor-ωRNA system with enhanced genome editing activity”的研究论文，该研究介绍了SpuFz1 V4，这是一种工程化的RNA引导DNA内切酶，在人类基因组中具有强大的编辑活性。
04、Nat Biotechnol | 中科院周昌阳团队报道优化表观遗传调控器的设计，用于在非人灵长类中实现持久的PCSK9基因沉默
2025年10月1日，中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心周昌阳研究员团队在Nature Biotechnology期刊在线发表题为“Design of optimized epigenetic regulators for durable gene silencing with application to PCSK9 in nonhuman primates”的研究论文。本研究系统优化了基于TALE和dCas9的表观遗传调控器（EpiReg），并开发出新一代TALE系统EpiReg-T。与传统的dCas9版本（EpiReg-C）相比，EpiReg-T在小鼠、非人灵长类及人源细胞中均展现出更高效、更持久且剂量依赖性更优的基因沉默效果。
资本速递
01、一AAV基因治疗公司完成3.45亿美元募资
近期，uniQure公司宣布，其此前公布的公开发行普通股交易已完成，此次募集资金约为3.45亿美元，所有证券均由uniQure直接出售。uniQure是一家全球领先的基因治疗公司，致力于为严重遗传性疾病患者开发一次性治愈性疗法。公司凭借其专有的AAV基因治疗平台，在血液系统和中枢神经系统（CNS）疾病等领域建立了极具潜力的研发管线。
02、20亿美元掷向罕见病！张锋博士创立的Arbor与凯西集团达成基因编辑重磅合作
10月6日，由CRISPR技术先驱张锋博士创立的Arbor Biotechnologies（以下简称“Arbor”）与意大利凯西集团（Chiesi Group）共同宣布，双方已达成一项合作与许可协议，潜在总价值超过20亿美元。
关于派真
作为一家专注于AAV 技术十余年，深耕基因治疗领域的CRO&CDMO，派真生物可提供从载体设计、构建到 AAV、慢病毒和 mRNA 服务的一站式解决方案。凭借深厚的技术实力、卓越的运营管理和高标准的服务交付，我们为全球客户提供一站式CMC解决方案，包括从早期概念验证、成药性评估到IIT、IND及BLA的各个阶段。
凭借我们独立知识产权的π-alphaTM 293 细胞AAV高产技术平台，我们能将AAV产量提高多至10倍，每批次产量可达1×10¹⁷vg，以满足多样化的商业化和临床项目需求。此外，我们定制化的mRNA和脂质纳米颗粒（LNP）产品及服务覆盖药物和疫苗开发的各个阶段，从研发到符合GMP的生产，提供端到端的一站式解决方案。
