近日，健达九州（北京）生物科技有限公司（以下简称“健达九州”）迎来重大研发里程碑：其自主研发、治疗视网膜色素变性的基因治疗药物GA001注射液，在前期临床研究中已展现出良好的安全性，经美国食品药品监督管理局（FDA）评估，目前已正式获得临床试验许可，获准开展临床II期有效性与安全性研究。作为战略合作伙伴，派真生物对这一里程碑成果表示诚挚祝贺！
GA001临床试验申请获美国FDA批准，标志着健达九州新药研发迈向国际化的重要一步，不仅进一步巩固了健达九州在眼科及重大脑疾病基因治疗领域的领先地位，也为全球失明的视网膜色素变性患者带来了崭新的治疗希望。派真生物有幸能够助推健达九州基因治疗药物临床试验进展，为项目提供了高质量的CMC服务！未来，派真生物也将继续秉承“让老百姓用得起基因治疗”的使命，不断深耕载体工艺与技术的开发，助力更多优质项目推进。
关于GA001注射液
前期IIT研究进展
GA001注射液在北京天坛医院开展的研究者发起的临床研究（IIT）已于2024年1月完成首例受试者入组及给药。截至目前，该研究已取得阶段性成果：
所有患者都得到了不同程度的视力改善，其中部分患者可实现字母和图案识别，使日常起居和自主生活能力得到了显著提升；
未观察到药物相关严重不良事件，初步证实了GA001具有良好安全性及显著的治疗潜力。
关于健达九州
健达九州由北京脑科学与类脑研究所所长罗敏敏教授创立，致力于开发针对中枢神经系统及眼科疾病的创新基因治疗方案。公司研发管线覆盖多种疾病，包括视网膜色素变性、癫痫、难治性疼痛、抑郁症、神经退行性疾病及恶性脑瘤等，旨在帮助患者恢复持久的神经功能，为患有难治性中枢疾病和眼科疾病的患者提供有效的治疗手段。
健达九州将继续秉持源头创新的理念，不断提升核心竞争力，致力于成为全球脑科学与眼科基因治疗领域的引领者，将生命科学领域的创新成果转化为改善人类健康的力量，为每个生命创造更美好的现在与未来。
关于派真
作为一家专注于AAV 技术十余年，深耕基因治疗领域的CRO&CDMO，派真生物可提供从载体设计、构建到 AAV、慢病毒和 mRNA 服务的一站式解决方案。凭借深厚的技术实力、卓越的运营管理和高标准的服务交付，我们为全球客户提供一站式CMC解决方案，包括从早期概念验证、成药性评估到IIT、IND及BLA的各个阶段。
凭借我们独立知识产权的π-alphaTM 293 细胞AAV高产技术平台，我们能将AAV产量提高多至10倍，每批次产量可达1×10¹⁷vg，以满足多样化的商业化和临床项目需求。此外，我们定制化的mRNA和脂质纳米颗粒（LNP）产品及服务覆盖药物和疫苗开发的各个阶段，从研发到符合GMP的生产，提供端到端的一站式解决方案。
