热点聚焦
01、祝贺健达九州GA001管线获FDA批准进入II期临床
近日，健达九州（北京）生物科技有限公司（以下简称“健达九州”）迎来重大研发里程碑：其自主研发、治疗视网膜色素变性的基因治疗药物GA001注射液，在前期临床研究中已展现出良好的安全性，经美国食品药品监督管理局（FDA）评估，目前已正式获得临床试验许可，获准开展临床II期有效性与安全性研究。作为战略合作伙伴，派真生物对这一里程碑成果表示诚挚祝贺！
02、股价大涨23%！罕见病基因疗法再度递交上市申请
2025年10月14日，Rocket Pharmaceuticals宣布美国FDA已接受其重新提交的KRESLADI(marnetegragene autotemcel)生物制品许可申请(BLA)。FDA设定的 PDUFA日期为2026年3月28日。2024年6月28日，美国FDA拒批KRESLADI上市，要求其提供有限的额外化学制造和控制 (CMC) 信息以完成审查。受此消息影响，公司股价大涨23%。
03、一款眼科AAV基因疗法获美国FDA临床研究许可
近日，Abeona Therapeutics公司宣布，其用于治疗XLRS的在研基因疗法ABO-503已成功入选美国FDA极具竞争力的罕见病终点推进试点项目 (RDEA Pilot Program)。这不仅是Abeona公司研发管线的一个重要里程碑进展，更揭示了前沿生物技术如何与监管机构协同进化，共同加速罕见病药物的开发进程。
04、为极罕见病基因治疗提速，瑞士多方调研评析美国FDA“平台技术认定计划”
10月14日，Orphanet Journal of Rare Diseases 杂志在线发表了一篇由瑞士苏黎世联邦理工学院（ETH Zurich）健康伦理与政策实验室撰写的文章，主题是关于瑞士多方利益相关者（涵盖企业、学术界、监管机构及医保报销领域）对美国 FDA 2024年5月发布的“平台技术认定计划” （platform technology designation program）的讨论。这篇文章对于国内相关从业人员具有一定的借鉴意义。本文只转载了摘要、背景和讨论部分，如需了解全部内容，请参阅英文原文。
05、派真生物自主IP的两个病毒生产用高产293细胞库获FDA DMF备案，加速基因治疗药物申报
近期，广州派真生物技术有限公司（以下简称“派真生物”） 自主研发的π-Alpha™ 293细胞AAV高产技术平台的两个病毒生产用细胞库——贴壁PCA细胞库和悬浮PCS3.0细胞库，已正式完成美国食品药品监督管理局（FDA）药物主文件（DMF）备案，备案号分别为DMF 31894 和DMF 32051。PCA细胞库和PCS3.0细胞库的成功备案，是派真生物在基因治疗关键物料领域的又一重要里程碑。
创新突破
01、Nat Biotechnol | 可编程启动子编辑实现外源基因表达的精确控制
2025年10月13日，麻省理工学院Kate E. Galloway教授团队在Nature Biotechnology期刊在线发表题为”Programmable promoter editing for precise control of transgene expression“的研究论文。本研究开发了一种名为DIAL（DNA Integrated Adjustable Levels）的可扩展启动子编辑框架，通过重组酶介导的间隔序列切除，实现单个启动子上多级可调、可遗传的外源基因表达。
02、Cell | 王伟团队采用CAR-T治疗进展型多发性硬化
2025年10月15日，华中科技大学同济医学院附属同济医院王伟/田代实/秦川教授团队在Cell上发表了文章Anti-BCMA CAR-T therapy in patients with progressive multiple sclerosis，在全球首次证实自体靶向B细胞成熟抗原的嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法在治疗进展型多发性硬化中的安全性和有效性。
03、西湖大学卢培龙团队发表Cell论文，首次从头设计电压门控阴离子通道
2025 年 10 月 16 日，西湖大学生命科学学院、西湖实验室及遗传物质表达与重构全国重点实验室卢培龙团队，联合西湖实验室/西湖大学李波、黄晶等团队，在国际顶尖学术期刊 Cell 上发表题为：De novo designed voltage-gated anion channels suppress neuron firing的研究论文。首次实现了电压门控阴离子通道（de novo designed voltage-gated anion channels，dVGAC）的精确从头设计。该人工通道的离子选择机制与电压响应机制均不同于天然离子通道。研究通过生化分析、冷冻电镜结构解析、膜片钳电生理记录及分子动力学模拟，全面验证了其结构与功能，并在小鼠模型中证实其可有效抑制神经元电活动。
04、Nat Genet | 基于编辑活性的共选择方法，解决碱基编辑筛选中细胞间编辑效率差异带来的噪声问题
2025年10月14日，美国Broad Institute的John G. Doench教授团队在Nature Genetics期刊在线发表题为“Activity-based selection for enhanced base editor mutational scanning”的技术研究论文。该研究提出一种基于编辑活性的共选择方法，用于解决碱基编辑筛选中细胞间编辑效率差异带来的噪声问题。
05、Nature | 首次发现肌萎缩性侧索硬化症存在针对C9orf72蛋白的自身免疫反应
2025年10月1日，美国拉霍亚免疫学研究所Alessandro Sette教授与哥伦比亚大学David Sulzer教授团队在Nature期刊在线发表题为“Autoimmune response to C9orf72 protein in amyotrophic lateral sclerosis“的研究论文。该研究首次发现肌萎缩性侧索硬化症（ALS）存在针对C9orf72蛋白的自身免疫反应。
资本速递
01、mRNA疫苗巨头，获1.1亿美金融资
10月13日，欧洲投资银行与欧盟委员会宣布，将向德国生物科技公司BioNTech公司提供高达9500万欧元（约1.1亿美元）的混合融资，用于推动其卢旺达首都基加利生产基地的mRNA疫苗生产。欧洲投资银行介绍称，融资方案包括欧盟委员会3500万欧元的赠款及欧洲投资银行最高6000万欧元的贷款额度。
关于派真
作为一家专注于AAV 技术十余年，深耕基因治疗领域的CRO&CDMO，派真生物可提供从载体设计、构建到 AAV、慢病毒和 mRNA 服务的一站式解决方案。凭借深厚的技术实力、卓越的运营管理和高标准的服务交付，我们为全球客户提供一站式CMC解决方案，包括从早期概念验证、成药性评估到IIT、IND及BLA的各个阶段。
凭借我们独立知识产权的π-alphaTM 293 细胞AAV高产技术平台，我们能将AAV产量提高多至10倍，每批次产量可达1×10¹⁷vg，以满足多样化的商业化和临床项目需求。此外，我们定制化的mRNA和脂质纳米颗粒（LNP）产品及服务覆盖药物和疫苗开发的各个阶段，从研发到符合GMP的生产，提供端到端的一站式解决方案。
