热点聚焦
01、到2030年形成超千亿级产业集群，广州加快布局细胞与基因产业，打造全球细胞与基因治疗创新策源地和产业发展高地
10月21日，广州市人民政府新闻办公室召开全运年看广州系列发布会——“广州市加快培育发展未来产业”新闻发布会。发布会上，广州市工业和信息化局党组成员、副局长王玉印重点介绍了未来将如何布局发展细胞基因领域，以及将配套推出的重点支持政策。
02、基因治疗或成为SMA1 患者最优选择
近日，基于法国国家 SMA 注册系统的一项精准匹配研究，为临床选择提供了重要参考 。基因治疗在减少呼吸和营养支持需求、降低不良临床结局风险方面更具优势，或可成为脊髓性肌萎缩症 1 型（SMA1）患儿的首选治疗方案。
03、中国团队主导 | 全球首个遗传性耳聋基因治疗国际专家共识发布
近日，来自复旦大学附属眼耳鼻喉科医院、哈佛医学院、哥伦比亚大学医学中心、东南大学等全球多个国家的46位顶尖专家联合制定了全球首个遗传性耳聋基因治疗国际专家共识，涉及30条基于证据和专业知识的共识声明，为这一新兴治疗领域提供了标准化框架，标志着遗传性耳聋治疗新时代的开启。
04、新型RNA编辑疗法获批进入临床，剑指胆汁淤积性罕见病
近日，ProQR Therapeutics公司宣布，其首个基于Axiomer™ RNA编辑平台的在研药物AX-0810已获得欧盟监管机构的临床试验申请 (CTA) 批准，即将在荷兰启动针对健康志愿者的1期临床研究。这一里程碑进展标志着利用人体内源性ADAR酶进行RNA单碱基编辑的创新疗法正式迈入临床验证阶段，为先天性胆道闭锁和原发性硬化性胆管炎这两种目前缺乏有效药物的胆汁淤积性肝病带来了新的希望。
05、派真生物在bioRxiv发表突破性成果：新型AAV衣壳实现肌肉精准靶向与高效肝脏脱靶
作为基因治疗CDMO领域的深耕者，派真生物（PackGene）近日再次取得重大研发突破——由派真生物自主研发的，一种兼具“全局脱靶”与“肌肉组织特异性靶向”双重优势的新型AAV衣壳变体（AAV.eM）成功问世。目前，相关研究成果已在预印本平台bioRxiv发表。
创新突破
01、Nat Med | 心脏靶向AAV基因治疗用于心力衰竭：Ⅰ期临床试验
2025年10月21日，美国马萨诸塞总医院Roger J. Hajjar教授团队在Nature Medicine期刊在线发表题为“Cardiotropic AAV gene therapy for heart failure: a phase 1 trial”的研究论文。本研究报道了一项针对非缺血性心肌病患者的首个人体心脏定向AAV基因治疗Ⅰ期临床试验，旨在验证AB-1002疗法的安全性与可行性。
02、Nat Biotechnol | 用于精确基因组编辑的逆转录子系统的发现与工程化
2025年10月23日，德克萨斯大学奥斯汀分校Ilya J. Finkelstein教授团队在Nature Biotechnology期刊在线发表题为“Discovery and engineering of retrons for precise genome editing”的研究论文。本研究通过宏基因组筛选和功能验证，发现多种在哺乳动物细胞中高效活性的retron逆转录酶，并构建出可在细胞内自主产生单链DNA模板的高效基因编辑系统。优化后的Efe1-RT retron编辑器可与Cas9 nickase和Cas12a兼容，实现无需双链断裂的精确插入。研究还证明，该系统可通过RNA形式递送，在细胞及斑马鱼胚胎中实现无DNA供体的精准修复，为安全高效的基因编辑和疾病治疗提供了新途径。
03、Nature背靠背丨体内CRISPR筛选发现CAR T细胞“续航”关键基因，多发性骨髓瘤治疗迎来新突破
近日，美国麻省总医院和Broad研究所的Robert T. Manguso和Marcela V. Maus领导的研究团队在Nature杂志上发表题为In vivo CRISPR screens identify modifiers ofCAR T cell function in myeloma的研究论文。该研究通过体内CRISPR筛选，鉴定出多个可增强CART细胞在多发性骨髓瘤模型中持久性与疗效的关键基因，其中细胞周期蛋白依赖性激酶抑制剂1B（CDKN1B）基因缺失效果尤为突出。研究揭示了基因扰动对CART细胞的影响具有时间与环境依赖性，指出CDKN1B是优化多发性骨髓瘤CAR-T细胞疗法的重要靶点，并凸显了体内CRISPR筛选在发现功能性基因方面的巨大潜力。
04、基于表观遗传的基因编辑治疗在临床中崭露头角
不久前，撰稿人Uduak Thomas在Genetic Engineering & Biotechnology News上发表文章Epigenetic Editors Make Their Marks in the Clinic。该报道表示，表观基因组的定向编辑有望克服患者治疗中直接基因编辑的若干挑战。Epicrispr Biotechnologies利用其基因表达调控系统（GEMS）开发基因调控疗法，初期重点关注神经肌肉疾病。其用于治疗面肩肱型肌营养不良症的领先药物EPI-321目前正在进行人体临床试验。
05、Nat Biotechnol | RNA结构调控Cas13活性并实现错配检测，遮蔽型Cas13体系将识别特异性提高约一个数量级
2025年10月23日，普林斯顿大学Cameron Myhrvold教授团队在Nature Biotechnology期刊在线发表题为“RNA structure modulates Cas13 activity and enables mismatch detection”的研究论文。本研究系统揭示了RNA二级结构对Cas13活性的调控机制，提出Cas13在识别靶RNA时遵循链置换动力学模型。研究发现，靶RNA或其3′端的结构会显著抑制Cas13活化，并据此设计了遮蔽型Cas13体系，在存在单碱基错配时显著降低活化效率，使突变识别灵敏度提升约50倍。利用该策略，研究团队在SARS-CoV-2、流感病毒及KRAS基因中实现了低于1%等位基因频率的突变检测，展示了其在高精度RNA诊断、病原体监测及癌症突变识别中的广泛应用潜力。
资本速递
01、2.6亿美元！礼来收购一家眼科基因治疗公司
近日，礼来宣布将收购Adverum Biotechnologies，包括其主导产品眼科基因治疗药物Ixo-vec。根据合并协议的条款，礼来将开始要约收购Adverum普通股的所有已发行股份，每股价格为（1）每股3.56美元的现金，在交割时支付，加上（2）一项不可转让的或有价值权（CVR），持有人有权在实现下文所述的两个里程碑后，每股CVR获得高达8.91美元的额外现金，每股总潜在对价高达12.47美元，预计总金额可达2.62亿美元。
02、逾 3 亿元！in vivo CAR-T 企业获 B 轮融资
近日，星锐医药（Starna Therapeutics）宣布完成逾3亿元人民币的B轮融资。本轮融资由LYFE Capital（洲嶺资本）、高瓴创投与礼来亚洲基金（LAV）共同领投，老股东源码资本、夏尔巴投资及春华资本持续加码。本轮资金将主要用于升级和扩展肝外靶向递送平台，加速体内细胞治疗（in vivo CAR-T）管线的临床开发，进一步夯实公司在RNA治疗领域的创新布局。
关于派真
作为一家专注于AAV 技术十余年，深耕基因治疗领域的CRO&CDMO，派真生物可提供从载体设计、构建到 AAV、慢病毒和 mRNA 服务的一站式解决方案。凭借深厚的技术实力、卓越的运营管理和高标准的服务交付，我们为全球客户提供一站式CMC解决方案，包括从早期概念验证、成药性评估到IIT、IND及BLA的各个阶段。
凭借我们独立知识产权的π-alphaTM 293 细胞AAV高产技术平台，我们能将AAV产量提高多至10倍，每批次产量可达1×10¹⁷vg，以满足多样化的商业化和临床项目需求。此外，我们定制化的mRNA和脂质纳米颗粒（LNP）产品及服务覆盖药物和疫苗开发的各个阶段，从研发到符合GMP的生产，提供端到端的一站式解决方案。
