热点聚焦
01、新型DMD基因疗法进入2.0时代，冲刺2027年上市
近日，Regenxbio公司 (Nasdaq:RGNX) 宣布，其针对杜氏肌营养不良症 (DMD) 的在研AAV基因疗法RGX-202已成功完成关键性临床试验AFFINITY DUCHENNE (NCT05693142) 的患者招募工作，并同步启动了商业化生产。
02、监管破冰：一款临床III期眼科AAV基因疗法实现从欧洲失利到美国个案突破
近日，GenSight Biologics公司宣布，其核心在研AAV眼科基因治疗产品GS010/LUMEVOQ已获得美国FDA个体患者扩展使用 (Expanded Access) 授权，首位患者将于11月在匹兹堡大学医学院接受治疗。这是该产品自2023年撤回欧洲上市申请后，在监管层面取得的首个重要积极信号，标志着其商业化路径探索进入新阶段。
03、监管绿灯加速，定价超3000万的罕见病基因治疗药物加快布局亚洲市场
近日，日本药企巨头协和麒麟(Kyowa Kirin)及其子公司Orchard Therapeutics联合宣布，其在研的自体造血干细胞 (HSC) 基因疗法OTL-200 (atidarsagene autotemcel) 已获得日本厚生劳动省 (MHLW) 授予的孤儿药再生医学产品资格认定 (ORMPD)，用于治疗早发型异染性脑白质营养不良 (MLD)。
04、向左还是向右？肝毒性事件再发，最大规模体内(in vivo)基因编辑疗法关键III期临床暂停
近日，基因编辑领域的明星公司Intellia Therapeutics突然宣布，由于一名80岁患者在一项关键III期临床试验中出现严重肝毒性事件，公司已主动暂停其在研疗法nex-z (NTLA-2001) 的两项全球III期研究。这次突发事件再次将体内 (in vivo) 基因编辑疗法的安全性与递送效率推到了聚光灯下。
05、眼科罕见病基因治疗临床试验首例患者成功给药
2025 年 10 月 28 日，基因组医学公司 SparingVision 官宣重大进展，其针对晚期色素性视网膜炎的 NYRVANA 首次人体临床试验，已成功为首位患者完成 SPVN20 给药。
06、派真生物联合创始人张超总经理荣登2025福布斯中国最具影响力华人精英TOP100榜单
经过七个多月的严格申报与多轮评审，福布斯中国昨晚正式发布“2025福布斯中国·最具影响力华人精英TOP 100”榜单。本届评选因申报数量、候选人及所在公司的综合实力与影响力远超以往而竞争尤为激烈。在此背景下，派真生物（PackGene Biotech）联合创始人兼中国区总经理张超博士凭借其在基因治疗领域的影响力荣幸入选”价值创造者”类别，成为生物医药与生命科学领域中聚焦前沿细胞与基因治疗的代表之一。
创新突破
01、Nat Biomed Eng | 昌平实验室戈鹉平团队报道用于脑内皮细胞基因递送与脑血管畸形建模的靶向AAV载体
2025年10月29日，北京脑科学与类脑研究中心、北京协和医学院中国医学科学院脑科学研究所及昌平实验室戈鹉平团队在Nature Biomedical Engineering发表题为“A targeted vector for brain endothelial cell gene delivery and cerebrovascular malformation modelling”的研究论文。本研究构建了rAAV-miniBEND系统，通过整合Tek基因的最小启动子与优化的顺式调控元件，实现了在小鼠和大鼠脑内皮细胞中的高效、特异性基因表达。
02、AAV.cc47在小鼠和人肾类器官实现高效转导且主要在近端小管（PT）上皮内
近日，发表在Molecular Therapy期刊题为“Efficient kidney gene transfer and proximal tubule transduction using self-complementary AAV.cc47 vectors”的研究论文发现一种经过工程化优化的 AAV 血清型-AAV.cc47 ，能够在小鼠和人类肾脏中实现高效、特异的近端小管转导。该研究不仅验证了其跨物种适用性，还展示了双载体在肾脏递送大基因的可行性，为肾脏基因治疗提供了新的策略与工具。
03、Mol Psychiatry | 跑步一次就快乐的秘密找到了
近日，香港理工大学医疗及社会科学院-康复治疗科学系的邱淑瑜研究团队在《Molecular Psychiatry》期刊在线发表题为“Rapid antidepressant effect of single-bout exercise is mediated by adiponectin-induced APPL1 nucleus translocation in anterior cingulate cortex”的文章。
该研究确定，前扣带皮层（ACC）中的谷氨酸能神经元是介导单次运动快速抗抑郁作用的关键神经机制底物。单次急性运动能够提升脂联素（一种由脂肪细胞分泌的激素）水平，脂联素通过其受体AdipoR1促进ACC谷氨酸能神经元中APPL1的核转位。在机制层面，核内APPL1增强组蛋白乙酰化，进而促进突触蛋白的表达和树突棘的形成，这对于实现快速抗抑郁反应至关重要。上述发现为脂肪细胞与大脑之间的串扰提供了新的见解，揭示了单次急性运动如何通过表观遗传调控诱导突触结构的可塑性。此外，研究还突显了AdipoR1作为开发速效抗抑郁干预措施的潜在靶点。
04、我国学者发布首个通用分子设计世界模型ODesign，实现核酸/蛋白质/小分子等多形态分子的一键式设计
2025 年 10 月 27 日，由临港实验室牵头，联合上海人工智能实验室、香港中文大学、上海交通大学、浙江大学、华盛顿大学、哈佛大学等合作机构，发布了国际首个通用分子设计世界模型——ODesign。该模型允许科学家在任意类型靶标上指定目标位点，并以精准可控的方式实现蛋白质、多肽、核酸、小分子及金属离子等多类型生物配体的一键式设计。
05、Nat Mater | 基于FUS的机械遗传学平台拓展基因治疗的可及性与精准性，实现体内空间基因控制
2025年10月31日，南加州大学王英晓（Yingxiao Wang）/刘龙伟（Longwei Liu）教授团队在Nature Materials期刊在线发表题为“Tumour priming by ultrasound mechanogenetics for CAR T therapy”的研究论文。本研究开发了一种基于聚焦超声（FUS）的机械遗传学系统，实现了非侵入性、可空间精准控制的肿瘤基因激活。作者构建了一个钙信号与多西环素双输入的AND逻辑基因电路（CaDox），可在FUS诱导的机械刺激下启动特定抗原（如CD19）的局部表达。经FUS激活后，肿瘤中仅有部分细胞产生CD19，从而成为“训练中心”，诱导synNotch-CAR T细胞活化并杀伤邻近的肿瘤细胞，实现对实体瘤的空间定向免疫清除。
资本速递
01、近10亿美元，大增100%！「BMS」CAR-T产品营收出炉
10月30日，BMS公布2025第三季度业绩，前三季度累计收入为356.92亿美元，同比下降1%。2025 Q3营收122.22亿美元，同比增长3%；其中美国收入为83亿美元（+1%），国际地区收入为39亿美元（+6%）；研发投入25亿美元，同比增长6%。
02、驯鹿生物宣布与韩国GC Cell公司达成CAR-T细胞疗法授权合作
2025年10月29日，驯鹿生物宣布已与韩国GC Cell公司签署合作协议，携手推动CAR-T细胞治疗产品福可苏®（伊基奥仑赛注射液）进入韩国市场，用于治疗多发性骨髓瘤。本次合作旨在为韩国多发性骨髓瘤患者提供新的治疗选择；GC Cell公司计划据此逐步推进福可苏®在韩国的注册与商业化进程。
关于派真
作为一家专注于AAV 技术十余年，深耕基因治疗领域的CRO&CDMO，派真生物可提供从载体设计、构建到 AAV、慢病毒和 mRNA 服务的一站式解决方案。凭借深厚的技术实力、卓越的运营管理和高标准的服务交付，我们为全球客户提供一站式CMC解决方案，包括从早期概念验证、成药性评估到IIT、IND及BLA的各个阶段。
凭借我们独立知识产权的π-alphaTM 293 细胞AAV高产技术平台，我们能将AAV产量提高多至10倍，每批次产量可达1×10¹⁷vg，以满足多样化的商业化和临床项目需求。此外，我们定制化的mRNA和脂质纳米颗粒（LNP）产品及服务覆盖药物和疫苗开发的各个阶段，从研发到符合GMP的生产，提供端到端的一站式解决方案。
