热点聚焦
01、谈判成功！百万一针的基因细胞疗法，有望纳入商保
2025年11月2日下午3点多，在国家医保目录现场谈判与商保创新药目录价格协商现场，合源生物首席执行官带领谈判团队走出会场，面对记者的询问，她面带笑容地表示：“谈成了！”尽管最终结果仍需以国家医保局正式公布为准，但这一积极信号无疑为“天价”CAR-T基因细胞治疗药物的可及性带来了历史性转机。
02、全球首款天使综合征AAV基因疗法完成首位受试者给药
近日，MavriX Bio公司宣布，其用于治疗天使综合征的在研AAV基因疗法MVX-220的1/2期临床试验ASCEND-AS (NCT07181837) 已完成首位患者给药。这一里程碑事件不仅标志着全球首款针对天使综合征的基因疗法正式进入人体临床评估阶段，也为整个神经发育障碍领域带来了新的希望。
03、一款眼科AAV基因疗法获美国FDA积极反馈，即将开展关键性临床III期研究
近日，Opus Genetics公司宣布，其在研AAV8基因疗法OPGx-LCA5的临床开发计划获得了美国FDA的积极支持，即将进入关键性III期临床研究阶段，为这一超罕见的遗传性视网膜疾病治疗带来了新的曙光。
04、1.41亿美元B轮融资！开发眼科基因疗法
2025年11月3日，AAVantgarde Bio，一家专注于治疗遗传性视网膜疾病（IRDs）的临床阶段生物技术公司，宣布成功完成1.41亿美元的B轮融资。本轮融资由Schroders Capital作为新领投方，与现有投资者Atlas Venture和Forbion共同领投。其他新投资者包括Amgen Ventures、Athos Capital、CDP Venture Capital（通过其大型风险基金）、Columbia IMC、Neva SGR、Sixty Degree Capital、XGen Venture和Willett Advisors。公司还获得了现有投资者Longwood Fund和Sofinnova Partners的持续大力支持。
05、巨星陨落！DNA双螺旋结构发现者詹姆斯·沃森逝世
2025年11月6日，美国著名分子生物学家詹姆斯·沃森（James Watson）逝世，享年97岁。作为DNA双螺旋结构的共同发现者之一，沃森的名字早已镌刻在现代生命科学的丰碑之上。
创新突破
01、Nat Biotechnol | 利用工程化重组酶在人体基因组中实现位点特异性DNA插入
2025年11月6日，美国Arc研究所Patrick D. Hsu教授团队在Nature Biotechnology期刊在线发表题为“Site-specific DNA insertion into the human genome with engineered recombinases”的研究论文。本研究建立了系统的重组酶工程化框架，通过定向进化、结构建模、机器学习与dCas9融合等策略，实现了对大丝氨酸重组酶（LSR）的高效优化。研究团队以Dn29为模型，获得了多种高性能变体（superDn29、goldDn29和hifiDn29），在内源人基因组位点实现高达53%的整合效率和97%的特异性。优化后的系统能够在非分裂细胞、干细胞及初级T细胞中高效整合长达12 kb的DNA序列，维持稳定表达且几乎无转录组扰动。
02、Nat Commun | 上海交通大学仇子龙团队合作报道工程化APOBEC胞苷脱氨酶与PUF蛋白融合，实现高效体内RNA碱基编辑
2025年11月4日，上海交通大学医学院仇子龙教授与南方科技大学王泽峰教授团队在Nature Communications发表研究论文“Effective in vivo RNA base editing via engineered cytidine deaminase APOBECs fused with PUF proteins”。本研究利用AI辅助结构设计优化APOBEC家族蛋白，构建出高效特异的RNA碱基编辑系统CU-REWIRE5，可在体内实现C-to-U编辑。
通过AAV介导递送，研究者在小鼠肝脏中靶向Pcsk9 mRNA显著降低胆固醇水平，并在自闭症模型中修复Mef2c突变、改善社交行为。该工作为RNA层面治疗遗传病提供了新型精准编辑工具。
03、Nat Biomed Eng | 一种修饰的LNP-mRNA复合物，用于改善心脏中的基因编辑
2025年11月3日，美国加州大学伯克利分校Kevin E. Healy教授团队在Nature Biomedical Engineering期刊发表题为“A microphysiological system for screening lipid nanoparticle–mRNA complexes predicts in vivo heart transfection efficacy”的研究论文。本研究利用人源三维心脏微生理系统筛选出酸敏降解型PEG脂质改性的LNP，可显著提高mRNA在心脏中的递送与基因编辑效率。优化后的LNP在体内表现出更高的心脏转染比例及更低的肝脾摄取，而不影响心功能。
本研究为心脏mRNA治疗提供了可预测的体外筛选平台，并为非病毒递送体系在心脏疾病中的应用奠定基础。
04、NEJM丨CAR-T疗法解溃疡性结肠炎多药耐药困境
近日，来自德国埃尔朗根-纽伦堡大学的Fabian Müller等人在NEJM上发表了一篇题为CD19 CAR T-Cell Therapy in Multidrug Resistant Ulcerative Colitis的文章。从UC黏膜炎症中存在大量B细胞和浆细胞浸润入手，瞄准现有疗法中无针对激活B细胞系统的空白，对一名多药耐药性UC患者进行了CD19 CAR-T细胞治疗，并取得显著疗效。
资本速递
01、国内一基因治疗公司完成C轮融资
近日，上海国投先导私募基金管理有限公司（以下简称“国投先导”）宣布，在上海市科委、市委金融办的支持下，国投先导作为领投方联合正心谷资本等知名投资机构完成对上海天泽云泰生物医药有限公司（以下简称“天泽云泰“或“公司”）的C轮融资。
02、国内一家体内细胞治疗公司完成超亿元天使轮融资
近日，专注于体内细胞治疗领域的企业——微滔生物科技（上海）有限公司（以下简称“微滔生物”或“公司”）宣布完成超亿元人民币天使轮融资。该融资由启明创投领投，B Capital、杏泽资本及顺禧基金跟投。融资所得将主要用于推进其核心技术平台的迭代升级，并加速首款候选产品在自免疾病治疗上的研发进程。
关于派真
作为一家专注于AAV 技术十余年，深耕基因治疗领域的CRO&CDMO，派真生物可提供从载体设计、构建到 AAV、慢病毒和 mRNA 服务的一站式解决方案。凭借深厚的技术实力、卓越的运营管理和高标准的服务交付，我们为全球客户提供一站式CMC解决方案，包括从早期概念验证、成药性评估到IIT、IND及BLA的各个阶段。
凭借我们独立知识产权的π-alphaTM 293 细胞AAV高产技术平台，我们能将AAV产量提高多至10倍，每批次产量可达1×10¹⁷vg，以满足多样化的商业化和临床项目需求。此外，我们定制化的mRNA和脂质纳米颗粒（LNP）产品及服务覆盖药物和疫苗开发的各个阶段，从研发到符合GMP的生产，提供端到端的一站式解决方案。
