热点聚焦
01、跨国巨头再出手，又一款眼科罕见病AAV基因疗法加速商业化落地
近日，MeiraGTx公司宣布与国际制药巨头礼来 (Eli Lilly) 达成一项总金额高达4.75亿美元的战略合作，共同推进针对Leber先天性黑矇4型 (LCA4) AAV基因疗法 (rAAV8.hRKp.AIPL1) 的后续开发和商业化。本次合作是一次典型的“产品+平台”的战略性交易，体现了全球大型药企 (Big Pharma) 正加速布局基因治疗赛道，且投资策略日益成熟，逐步从单纯的“收购产品”转向“投资平台和生态。“
02、一次性眼科AAV基因疗法完成首例受试者给药
2025年11月13日，Opus Genetics，一家致力于开发基因疗法的临床阶段生物制药公司，宣布其在研基因疗法OPGx-BEST1在针对Best病 (BEST1) 的1/2 期临床试验中已完成首位受试者给药。
03、全球首款心力衰竭AAV基因疗法完成首次人体试验给药
近日，Medley Therapeutics公司宣布，其用于治疗射血分数降低型晚期缺血性心力衰竭 (HFrEF) 的在研潜在同类首创 (first-in-class) AAV基因疗法YAP101 (AAV9-Sav-shRNA) 已成功完成I期SALVADOR-HF临床首个剂量队列 (n=3) 患者给药，且初步安全性结果良好。这一里程碑进展标志着利用基因工程手段“唤醒”心脏内源性再生机制的设想首次在临床研究中得到初步验证。
04、历史性突破：非营利组织首次叩开罕见病基因治疗商业化大门
近日，意大利非营利组织Telethon基金会宣布，其主导研发的用于治疗Wiskott-Aldrich综合征的体外 (ex vivo) 基因疗法Waskyra™ 获得了欧洲药品管理局 (EMA) 人用药品委员会 (CHMP) 的上市许可推荐。这一里程碑进展不仅标志着WAS治疗的重大突破，更以其详实的临床数据和创新的研发模式，为全球罕见病领域创新疗法开发树立了新的标杆。
05、FDA批准全球首款DMD基因疗法标签更新，严格适用范围和强化临床监测，Sarepta迎来监管“压力测试”
鉴于此前出现的致死性急性肝衰竭严重不良事件，当地时间2025年11月14日，美国FDA批准了Sarepta Therapeutics公司基因疗法Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl) 的标签更新，不仅增加“黑框警告”，并将其适用人群严格限制在4岁及以上可行走的杜氏肌营养不良 (DMD) 患者。这一监管决策不仅揭示了当前高剂量系统给药的AAV基因疗法在安全性 (尤其是肝毒性) 方面的技术瓶颈，并凸显了严格的上市后监管和真实世界数据对于评估此类颠覆性疗法风险-获益比的重要性。
创新突破
01、Nat Biotechnol | 用于哺乳动物基因组工程与分子记录的启动子和gRNA骨架部件清单
2025年11月11日，华盛顿大学Jay Shendure教授团队在Nature Biotechnology期刊在线发表题为“A parts list of promoters and gRNA scaffolds for mammalian genome engineering and molecular recording”的研究论文。该研究系统性构建并功能验证了适用于哺乳动物基因工程与分子记录的多样化Pol III启动子和gRNA骨架元件库，涵盖上千种天然、祖先、人工突变及微型化序列。
02、NEJM | LNP介导的CRISPR-Cas9靶向ANGPTL3基因编辑的I期临床试验
2025年11月8日，美国克利夫兰诊所Steven E. Nissen教授团队在New England Journal of Medicine期刊在线发表题为“Phase 1 Trial of CRISPR-Cas9 Gene Editing Targeting ANGPTL3”的研究论文。本研究由CRISPR Therapeutics资助，开展了全球首个体内CRISPR-Cas9基因编辑治疗血脂异常的I期临床试验。
03、Cell子刊：毕艳/李靓合作发现中枢瘦素抵抗新机制，开辟肥胖治疗全新路径
2025 年 11 月 11 日，南京大学医学院附属鼓楼医院毕艳和南京大学生命科学学院李靓教授研究团队合作，在 Cell Metabolism 期刊发表题为：Adipocyte-Derived Extracellular Vesicles Are Key Regulators of Central Leptin Sensitivity and Energy Homeostasis 的研究论文。该研究首次从系统观阐明脂-脑通讯异常驱动中枢瘦素抵抗的全新成因机制。证实脂肪组织来源的细胞外囊泡（EV）及其携带的 microRNA（miRNA）是调控中枢瘦素敏感性的关键分子，为攻克中枢瘦素抵抗难题及开发肥胖治疗新策略开辟了全新路径。
04、PNAS | 郝沛和李轩课题组合作开发新型RNA碱基编辑器AMBER
2025年11月7日，中国科学院上海药物研究所郝沛研究组和中国科学院分子植物科学卓越创新中心李轩研究组合作在PNAS发表了题为An ADAR2-mimic base editor for efficient C-to-U RNA editing in vivo的研究论文。该研究成功开发了一种新型RNA单碱基（C>U）编辑工具:AMBER，并成功在细胞和小鼠动物模型体内实现对多个靶标基因RNA转录本的精准编辑。这项成果为基于RNA编辑的治疗遗传病策略开拓了新技术路径，为RNA编辑推向临床应用克服了重要障碍，同时进一步丰富了RNA编辑治疗的工具库。
资本速递
01、国内一细胞治疗公司完成B轮融资
近期，新景智源生物科技（苏州）有限公司（以下简称“新景智源”或“公司”）完成B轮融资。本轮融资由元禾控股、苏州天使母基金及同高资本共同投资。新景智源成立于2020年，是一家专注于实体肿瘤TCR-T免疫细胞治疗药物研发的创新型生物技术企业，致力于攻克当前细胞治疗在实体瘤领域的核心瓶颈。
02、恒润达生首款CD19 CAR-T细胞治疗产品商业化顺利进行，自研CAR-T疗法彰显价值
近期，国家药品监督管理局正式批准上海恒润达生生物科技股份有限公司（以下简称“恒润达生”）I类创新型生物制品-雷尼基奥仑赛注射液(商品名：恒凯莱®，英文商品名：HICARA®）的新药上市申请，作为首款国产自主研发治疗复发或难治性大B细胞淋巴瘤（r/r LBCL）的 CAR-T 产品，恒凯莱®不仅填补了国产 CAR-T 在该领域的空白，更标志着中国免疫细胞治疗技术迈入自主可控的全新阶段，为更多亟待满足的临床需求提供了解决方案。
关于派真
作为一家专注于AAV 技术十余年，深耕基因治疗领域的CRO&CDMO，派真生物可提供从载体设计、构建到 AAV、慢病毒和 mRNA 服务的一站式解决方案。凭借深厚的技术实力、卓越的运营管理和高标准的服务交付，我们为全球客户提供一站式CMC解决方案，包括从早期概念验证、成药性评估到IIT、IND及BLA的各个阶段。
凭借我们独立知识产权的π-alphaTM 293 细胞AAV高产技术平台，我们能将AAV产量提高多至10倍，每批次产量可达1×10¹⁷vg，以满足多样化的商业化和临床项目需求。此外，我们定制化的mRNA和脂质纳米颗粒（LNP）产品及服务覆盖药物和疫苗开发的各个阶段，从研发到符合GMP的生产，提供端到端的一站式解决方案。
